Идентификация

Този месец положително становище получиха лекарствени продукти за следните терапевтични показания:

• COVID-19
• Забавена елиминация на метотрексат или риск от токсичност, дължаща се на метотрексат
• Грануломатоза с полиангииг и микроскопски полиангиит
• Дефицит на растежен хормон
• Мигрена
• Оптикомиелит (Neuromyelitis optica spectrum disorders)
• Недребноклетъчен белодробен карцином (с мутация KRAS G12C)
• Заболяване дължащо се на Orthopoxvirus
• Контрол на теглото при затлъстяване или наднормено тегло с други придружаващи заболявания

Нови лекарствени продукти, препоръчани за разрешение за употреба:

Regkirona (regdanvimab) е показан за лечение на възрастни пациенти с COVID-19, които не се нуждаят от допълнителна кислородна терапия и които са с повишен риск от прогресия до тежък COVID-19.

Ronapreve (casirivimab / imdevimab) е показан за:

• Лечение на COVID-19 при възрастни и юноши на и над 12 годишна възраст, с телесно тегло не по-ниско от 40 kg, при които не се налага допълнителна кислородна терапия и които са с повишен риск от прогресия до тежък COVID-19.
• Профилактика на COVID-19 при възрастни и юноши на и над 12 години, с телесно тегло на по-ниско от 40

COVID-19 или заболяване от Coronavirus 2019 е заразно заболяване, което се причинява от вируса SARS-CoV-2 (Severe acute respiratory syndrome coronavirus 2). Въпреки че вирусът може да зарази голямо разнообразие от клетки, най-често предизвиква симптоми от страна на дихателните пътища, които варират от леки до тежки. Вирусът навлиза в клетките главно чрез свързване с ангиотензин-конвертиращия ензим тип 2 (ACE2). Regkirona и Ronapreve се свързват с рецептор-свързващото място (RBD) на шипчестия протеин (Spike protein) на SARS-CoV-2 вируса и по този начин възпрепятстват неговото закрепване за ACE2. Това блокира навлизането на вируса в клетките и предотвратява инфекцията. Regkirona и Ronapreve са първите моноклонални антитела, които получават положително становише от СНМР за лечение на COVID-19.

Tavneos (avacopan) е показан, в комбинация с ритуксимаб или циклофосфамид за лечение на възрастни пациенти с тежка, активна грануломатоза с полиангиит (GPA) или микроскопски полиангиит (MPA). Свързаните с антитела срещу цитоплазмата на неутрофилните гранулоцити (ANCA) васкулити (AAVs) са група от няколко редки заболявания, които протичат със системно възпаление на малките кръвоносни съдове и най-често засягат дихателните пътища и бъбреците. GPA и MPA са двете основни форми на заболяването и са потенциално фатални. AAVs се характеризират с циркулиращи ANCA и активиране на неутрофилите. Допълнително, съществува хипотеза, че включването на системата на комплемента е ключов фактор за развитието на заболяването. Tavneos осъществява своя имуносупресивен ефект като селективно блокира свързването на субединица С5а на комплемента с нейния рецептор.

Lonapegsomatropin Ascendis Pharma (lonapegsomatropin) е показан за лечение на забавен растеж при деца и юноши на възраст между 3 и 18 години, поради недостатъчна ендогенна секреция на растежен хормон (growth hormone deficiency, GHD). GHD се характеризира с много ниски нива на растежния хормон, което води до забавен растеж. Етиологията на GHD може да бъде вродена, придобита или идиопатична по своя характер. Lonapegsomatropin е дълго-действащ продукт, който се състои от човешки растежен хормон (соматотропин), свързан с mPEG (methoxypolyethylene glycol) носител посредством свързваща молекула. Чрез контролирано автоматично разцепване на линкера, lonapegsomatropin освобождава своя хормонален компонент..

Lumykras (sotorasib) получи положително становище за разрешение за употреба под условие (CMA). Одобрен е като монотерапия за лечение на възрастни с напреднал недребноклетъчен белодробен карцином (NSCLC) с KRAS G12C мутация и при които се наблюдава прогресия на заболяването след поне една предшестваща системна терапия. NSCLC е тежко и често фатално заболяване. KRAS-G12C е мутация, която е водеща при много ракови заболявания и представлява около 13% от всички мутации при NSCLC. KRAS кодира ензим, наречен гуанозин-трифосфатаза (GTPase). Lumykras свързва KRAS-G12C и потиска низходящия сигнален път като „заключва“ мутиралия протеин в неактивно състояние.

Tecovirimat SIGA (tecovirimat) получи положително становище за разрешение за употреба при извънредни обстоятелства. Продуктът е показан за лечение на следните вирусни инфекции, при възрастни и деца с телесно тегло не по-ниско от 13 kg: едра шарка (вариола), вариола при маймуните или при кравите (monkeypox и cowpox). Освен това е подходящ за лечение на усложнения поради репликация на ваксиналния вирус, след ваксинация за едра шарка, при възрасти и деца с телесно тегло над 13 kg. Тези вируси принадлежат към род orthopoxvirus. Вариолата, за която СЗО обяви през 1980 година че е елиминирана в световен мащаб, се причинява от Variola virus, който е силно заразен и може да предизвика много бързо развитие на епидемия. Tecovirimat се свързва с определен мембранен протеин и потиска взаимодействието на вируса с клетъчните съставки.

Uplizna (inebilizumab) е одобрен като монотерапия за лечение на възрастни пациенти с оптикомиелит, които са анти-аквапорин IgG4 серопозитивни. Оптикомиелитът е рядък хроничен автоимунен синдром с хетерогенна етиология, който се проявява с остро възпаление на очния нерв и гръбначния мозък. AQP4 се експресира в астроцитите и е най-широко разпространения возен канал в ЦНС. AQP4-IgGs се открива при 80-90% от пациентите и води до загуба на астроцити посредством антитяло-медиирана имунна реакция, въпреки че механизмът на развитие на заболяването не е напълно изяснен. Uplizna е моноклонално антитяло, което се свързва със специфичен антиген по повърхността на В-клетките, което води до намаляване броя на тези клетки като по този начин потиска имунния отговор.

Voraxaze (glucarpidase) получи положително становище за разрешение за употреба при извънредни обстоятелства. Използва се за намаляване токсичните плазмени концентрации на метотрексат при възрастни и деца (от 28 ден след раждането и по-големи) със забавено елиминиране на метотрексат или риск от токсични прояви от метотрексат. MTX е лекарство с цитостатична и имуносупресивна активност, което се използва от десетилетия, самостоятелно или в комбинация, за лечение на злокачествени и автоимунни заболявания. Повишените плазмени концентрации на метотрексат излагат множество органи на неговите токсични ефекти. Рискови фактори за повишени концентрации включват нарушение на бъбречната функция, хиповолемия, лекарствени взаимодействия и повишена киселинност на урината. Voraxaze е ензим, получен по рекомбинантна технология, който инактивира MTX посредством хидролиза до два неактивни метаболита. По този начин ефективно понижава концентрацията на MTX. Тези метаболити в последствие се преработват в черния дроб.

Vyepti (eptinezumab) е одобрен за профилактика на мигрена при възрастни, които получават най-малко 4 мигренозни пристъпа на месец. Мигрената е хронично състояние, което се характеризира с рецидивиращи пристъпи на главоболие, които могат да влошат качеството на живот и продуктивността. Въпреки че причините за мигрената остават неясни, беше установено, че молекула наречена пептиди свързани с гена на калцитонин (CGRPs) участва в развитието на болката при мигрена. Vyepti е анти-CGRP моноклонално антитяло, което се прилага венозно. Като се свързва с CGRP, то предотвратява развитието на последователност от събития водещи до мигренозен пристъп.

Wegovy (semaglutide) е одобрен като допълнение към нискокалорийна диета и повишена физическа активност за контрол на теглото, включително за намаляване на телесното тегло при възрастни с индекс на телесната маса (BMI):

• ≥30 kg/m² (затлъстяване), или
• ≥27 kg/m² до <30 kg/m² (наднормено тегло) при наличие най-малко на едно придружаващо заболяване, което се свързва с наднорменото тегло, като дисгликемия (предиабет или захарен диабет тип 2), хипертония, дислипидемия, обструктивна сънна апнея или сърдечносъдово заболяване.

Затлъстяването и наднорменото тегло се характеризират с натрупване на телесни мазнини, което има неблагоприятен ефект върху здравето. Разпространението на затлъстяване и наднорменото тегло продължава да нараства глобално, като засяга както възрастни, така и деца и рискът от придружаващи заболявания нараства с повишаване на индекса на телесната маса (BMI). Wegovy е аналог на глюкагон-подобния пептид тип 1 (GLP-1). Като се свързва с рецептора на GLP-1, Wegovyy „отключва“ каскада от процеси, което води до регулиране на апетита и приема на калории. Активното вещество semaglutide вече е одобрено за лечение на захарен диабет тип 2 (лекарствен продукт Ozempic ®, разрешен за употреба в ЕС през 2018 година).

Препоръки за разширяване на терапевтичните показания:

Dengvaxia (dengue tetravalent vaccine (live, attenuated): разширяване на показанията за профилактика на заболяването денга, причинено от вирусът на денга, серотипове 1, 2, 3 и 4 при хора на възраст между 6 и 45 години, с потвърдена посредством изследване предшестваща инфекция с денга.

Epclusa (sofosbuvir / velpatasvir): разширяване на показанията за лечение на хроничен хепатит С при пациенти на и над 3 годишна възраст.

Kaftrio (ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor): за лечение в комбинация с ivacaftor на кистична фиброза (муковисцидоза) на пациенти на и над 6 годишна възраст, които имат поне една F508del мутация на CFTR-гена.

Kalydeco (ivacaftor): за лечение в комбинация с ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor на кистична фиброза (муковисцидоза) на пациенти на и над 6 годишна възраст, които имат поне една F508del мутация на CFTR-гена..

Noxafil (posaconazole): за лечение на инвазивна аспергилоза, която е рефрактерна на лечение с амфотерицин В или итраконазол, или при пациенти които не понасят тези лекарствени продукти. Показан за приложение при педиатрични пациенти на възраст над 2 години, с телесно тегло над 40 kg и възрастни. Освен това, Noxafil е показан за лечение на други микотични инфекции при тези пациенти.

Rapiscan (regadenoson): разширяване на показанията до:

Този лекарствен продукт е само за диагностика. Rapiscan селективен дилататор на коронарните артерии, за употреба при възрастни, като фармакологичен стрес-агент за:

• Визуализиране на миокардната перфузия, при пациенти, които са неподходящи за провеждане на адекватен стрес-тест с физическо натоварване.
• измерване на фракционния резерв на кръвотока (fractional flow reserve, FFR) на единична стеноза на коронарна артерия по време на инвазивна коронарна ангиография, когато не се очакват повторни измервания на FFR

Публикувани нови европейски публични оценъчни доклади

EPAR са основните документи, публикувани от ЕМА, които съдържат подробна информация за оценените от СНМР лекарства. По-долу е списък с ЕPAR за разрешени за употреба лекарствени продукти, които са публикувани през последните седмици на интернет страницата на ЕМА:

Ronapreve (casirivimab / imdevimab) за лечение и профилактика на COVID-19 при възрастни и юноши на и над 12 години и с телесно тегло не по-ниско от EPAR Ronapreve.