Нови лекарствени продукти препоръчани за одобрение:
Pepaxti (melphalan flufenamide) е предназначен, в комбинация с dexamethasone, за лечение на възрастни пациенти с множествен миелом, които са получили поне три предходни линии на терапия, чието заболяване рефрактерно на лечение към поне един протеазомен инхибитор, един имуномодулаторен агент, и поне едно анти-CD38 моноклонално антитяло, и при които е наблюдавано прогресиране на заболяването по време и след последната терапия. За пациенти с предходна автоложна трансплантация на стволови клетки, времето за прогресиране трябва да бъде поне три години след трансплантацията.
Rayvow (lasmiditan) е предназначен за интензивно лечение на главоболие при мигренозен пристъп, с и без аура при възрастни.
Мигрената е хронично състояние, характеризиращо се с рекурентни главоболия, което може да повлияе качеството на живот и продуктивността. Въпреки че причините за мигрена са неизвестни, открито е, че калцитонин ген-свързани пептиди (CGRPs) участват в развиването на болка при мигрена.
Rayvow принадлежи към серотонин 1F (5-HT1F) рецепторните агонисти, познати като дитани. Активирайки 5-HT1F рецептора, Rayvow блокира освобождаването на CGRPs, блокирайки развитието на каската от реакции, водещи до мигренозен пристъп. Поради високия си афинитет към 1F рецептора, Rayvow не предизвиква вазоконстрикция.
Roctavian (valoctocogene roxaparvovec) е получил одобрение за разрешение за употреба под условие (CMA) за лечението на тежка хемофилия (вроден дефицит на фактор VIII) при възрастни пациенти без история на инхибитори на фактор VIII и без открити антитела за адено-асоцииран вирус серотип 5 (AAV5).
Вродената хемофилия е Х-хромозомно рецесивно заболяване, предизвикано от мутации в гените кодиращи коагулационен фактор VIII (хемофилия А) или IX (хемофилия В). Характеризира се с неспособността за формиране на съсиреци, което води до повишен риск от образуване на синини, вътрешни кръвоизливи и кръвоизливи в ставите. Заболяването може да се класифицира като леко, средно и тежко в зависимост от нивата на ендогенна плазмена активност на съсирващите фактори. Пациенти, лекувани с анти-хемофилни фактори, заменящи дефицитните коагулационни фактори, могат да развият анти-фактор VIII или IX алоантитела (инхибитори), които неутрализират активността на приложените разменящи фактори.
Roctavian е AAV5 вектор, кодиращ FVIII под контрола на чернодробно-специфичен промотор. Roctavian е предназначен за продължителна експресия и, поради това, се прилага чрез единична интравенозна доза. Можете да намерите повече информация в обявлението на EMA за Roctavian.
Scemblix (asciminib) е предназначен за лечение на възрастни пациенти с Ph+ CML лекувани преди това с два или повече тирозин-киназни инхибитори.
CML е рак на белите кръвни клетки, характеризиран с прекомерно произвеждане на незрели миелоидни клетки и зрели гранулоцити. Обикновено се асоциира с Филаделфийска хромозома (Ph), аномалия на 22-ра хромозома, включваща реципрочна транслокация между 9-та и 22-ра хромозома, което води до фузионен ген наречен BCR-ABL1. Този фузионен ген кодира химерна тирозин киназа с конститутивно активен ABL1 домен, което предизвиква неконтролируемо делене чрез нарушаване на нормалния клетъчен цикъл. CML може да бъде контролирана в хроничната си фаза, чрез прилагане на тирозин-киназни инхибитори (TKIs). Въпреки това, някои пациенти развиват резистентност, поносимост или загуба на реакция към тези терапии.
Scemblix е инхибитор на BCR-ABL1 киназната активност, таргетирайки сайт за свързване различно от други одобрени TKIs, които таргетират АТФ-свързващия сайт на BCR-ABL1.
Sunlenca (lenacapavir) е предназначен, в комбинация с други анти-ретровирусни продукти, за лечението на възрастни инфектирани с мултилекарствено-резистентен човешки имунодефицитен вирус 1 (HIV-1), за които по друг начин не е възможно да се конструира потискащ анти-вирусен режим. Sunlenca таблетки са предназначени за перорално приложение преди прилагането на дълго-действаща инжекция със Sunlenca.
Свързвайки се с вирусния капсид, Sunlenca интерферира с ключови стъпки във вирусния жизнен цикъл, по този начин инхибирайки HIV-1 репликацията.
Valneva (COVID-19 ваксина (инактивирана, адюванирана, адсорбирана)) е предназначена за активна имунизация за предотвратяване на COVID-19 предизвикана от SARS-CoV-2 при индивиди на възраст между 18 и 50 години.
COVID-19 или Coronavirus disease 2019 е заразна болест, предизвикана от Тежък остър респираторен синдром коронавирус 2 (SARS-CoV-2). Въпреки че вирусът може да инфектира широко разнообразие от клетки, той е известен главно с причиняване на сипмтоми в дихателните пътища, които варират от леки до тежки.
Valneva е инактивирана вирусна ваксина и е шестата ваксина препоръчана от Европейският Съюз (ЕС) за защита срещу COVID-19. Можете да намерите повече информация в обявлението на EMA за Valneva.
Vyvgart (efgartigimod alfa) е предназначен като добавка към стандартна терапия за лечение на възрастни пациенти с генерализирана Myasthenia Gravis (MG), които са положителни за анти-ацетилхолинов рецептор (AChR) антитела.
MG е автоимунно заболяване, предизвикващо мускулна слабост. Около 90% от пациентите имат доловими нива на автоантитела в серума и най-честата цел AChR в невромускулното свързване, което води до повреди в невромуслуното предаване.
Vyvgart е рекомбинантен Fc фрагмент получен от човешки имуноглобулин (IgG), който се свързва с неонаталния Fc рецептор, по този начин намалявайки нивата на циркулиращи IgGs, включително IgG автоантитела.
Препоръки за разширяване на терапевтични показания:
Crysvita (burosumab): разширяване на показанията за лечение на FGF23-свързана хипофосфатемия при тумор-индуцирана остеомалация асоциирана с фосфатирани мезенхимни тумори, които не могат да бъдат лечебно рeзецирани или локализирани при деца и юноши на възраст от 1 до 17 години и при възрастни. Crysvita е вече одобрен за лечение на Х-хромозомна хипофосфатемия.
Enhertu (trastuzumab deruxtecan): разширяване на показанията, като монотерапия, за лечение на възрастни пациенти с неподлежащ на резекция и ли метастазирал рак на гърдата, които са били на един или повече предходни анти-HER2-базирани режими. Enhertu е вече одобрен за пациенти, които са били на два или повече предходни анти-HER2-базирани режими.
Imbruvica (ibrutinib): разширяване на показанията за лечение на възрастни пациенти в предходно нелекувана хронична лимфоцитна левкемия (CLL), в комбинация с venetoclax. Imbruvica е вече одобрен за лечение на мантийно-клетъчен лимфом, макроглобулинемия на Валденстрьом и лечение на CLL като самостоятелен агент, или в комбинация с rituximab, obinutuzumab или bendamustine.
Lonquex (lipegfilgrastim): разширяване на показанията за деца на възраст 2 и повече години, за намаляване на продължителността на неутропения и честотата фебрилна неутропения при пациенти, лекувани с цитотоксична химиотерапия за злокачествени образувания (с изключение на хронична миелоидна левкемия и миелодиспластични синдроми). Lonquex вече е одобрен за възрастни.
Lynparza (olaparib): разширяване на показанията, като монотерапия или в комбинация с ендокринна терапия, за адювантно лечение на възрастни пациенти със зародишно-линейни BRCA1/2-мутации, които имат HER2-отрицателен, високо-рисков ранен рак на гърдата, предходно лекуван с неоадювантна или адювантна химиотерапия. Lynparza е вече одобрен за лечение на рак на яйчниците, панкреатичен аденокарцином, рак на простатата и рак на гърдата.
Nuvaxovid (COVID-19 Ваксина (рекомбинантна, адюванирана)): разширяване на показанията за активна имунизация за предотвратяване на COVID-19, причинен от SARS-CoV-2 за индивиди на възраст 12 и повече години. Nuvaxovid е вече одобрена за пациенти на възраст 18 и повече години. Можете да намерите повече информация в обявлението на EMA за Nuvaxovid.
Rinvoq (upadacitinib): разширяване на показанията за лечение на активен не-радиографичен аксиален спондилоартрит при възрастни пациенти с обективни знаци за възпаление, посочени от повишени нива на С-реактивен протеин и/или ЯМР-изображения, които реагират неадекватно на не-стероидни анти-възпалителни лекарства. Rinvoq е вече одобрен за лечение на ревматоиден артрит, псориатичен артрит, акилозиращ спондилит и атопичен дерматит.
Zerbaxa (ceftolozane / tazobactam): разширяване на показанията за лечение на следните инфекции при подрастващи пациенти: сложни интра-абдоминални инфекции, остър пиелонефрит и сложни инфекции на пикочните пътища. Zerbarxa е вече одобрен при възрастни за лечение на тези инфекции, както и за болнично-придобита пневмония.
Ново-публикувани EPAR:
EPAR (European public assessment report) е главният документ, където EMA публикува детайлна информация за лекарствените продукти, оценявани от CHMP. По-долу е посочен списък на оценъчни доклади за наскоро одобрени лекарствени продукти, които са достъпни на страницата на EMA:
Carvykti (ciltacabtagene autoleucel) е предназначен за лечението на възрастни пациенти с рецидивиращ и рефрактерен на лечение множествен миелом, които са получили поне три предходни терапии, включително имуномодулаторен агент, протеазомен инхибитор и анти-CD38 антитяло, и са демонстрирали прогресиране на заболяването по време на последната терапия. EPAR Carvykti.
Lunsumio (mosunetuzumab) предназначен като монотерапия за лечение на възрастни пациенти с рецидивиращ или рефрактерен на лечение фоликуларен лимфом, които са получили поне две предходни системни терапии. EPAR Lunsumio.
Наскоро започнали процедури:
- Etranacogene dezaparvovec – Лекарство сирак - Лекарствен продукт за модерна терапия (ATMP) – Лечение на възрастни с Хемофилия В (вроден дефицит на Фактор IX) и с предварително съществуващ титър на неутрализиращи анти-AAV5 антитела под 1:700 за намаляване на честотата на епизодично кървене и нуждата от Фактор IX- заменяща терапия.
- Ivosidenib – Лекарство сирак – Лечение на остра миелоидна левкемия и лечение на метастазирал холангионкарцином.
- Tislelizumab – Лекарство сирак – Лечение на възрастни пациенти с неподлежащ на резекция, рекурентен, локално-напреднал или метастазирал езофагеален сквамозно-клетъчен карцином след предходна химиотерапия.
- Tislelizumab – Лечение на локално напреднал или метастазирал несквамозноклетъчен недребноклетъчен рак на белия дроб при възрастни, лечение на локално напреднал или метастазирал сквамозноклетъчен недребноклетъчен рак на белия дроб при възрастни, лечение на локално напреднал или метастазаирал недребноклетъчен рак на белия дроб при възрастни след предходна химиотерапия.
- Tremelimumab – Лекарство сирак – В комбинация с durvalumab, за лечение на възрастни с неподлежащ на резекция чернодробноклетъчен карцином.
