Нови лекарствени продукти препоръчани за одобрение:
Два лекарствени продукта за активна имунизация срещу H5N1 подтип на грипен вирус тип А са получили одобрение този месец:
Celldemic (zoonotic influenza vaccine (H5N1) (surface antigen, inactivated, adjuvanted, prepared in cell cultures)) е получила одобрение за активна имунизация срещу H5N1 подтип на грипен вирус тип А при възрастни и деца на възраст над 6 месеца.
Incellipan (pandemic influenza vaccine (H5N1) (surface antigen, inactivated, adjuvanted, prepared in cell cultures) е получила одобрение за активна имунизация срещу грип при официално обявена пандемия.
Двата лекарствени продукта са идентични, но са предназначени за различни приложения (зоонозна и, съответно, пандемична ваксина).
Грип подтип H5N1 е зоонозен вирус, главно възникващ при птици („птичи грип“) и може да бъде предадена на хора. Пандемични заразявания с грип могат да възникнат, когато нов, високо-инфекциозен щам на вируса навлезе в популация с понижен имунитет, поради предходно излагане. Инфекция с вируса на инфлуенца обикновено възниква по капков път, разпространявайки се от инфектирани на неинфектирани хора чрез вдишване. Вирусната инфекция може да причини треска, кашлица и респираторни проблеми, прерастващи в пневмония при хора. Въпреки че предаването на H5N1 от човек на човек е рядкост, смъртността от подобна инфекция е висока.
Filspari (sparsentan) е получил одобрение, препоръчващо издаване на разрешение за употреба под условие, за лечение на възрастни с първична имуноглобулин-А нефропатия (IgAN) с протеинурия >1.0 g/ден (или съотношение протеин към креатинин в урината ≥0.75 g/g).
IgAN, позната още като болест на Berger, е прогресивен автоимунен гломерулонефрит, характеризиран с GdIgA1 (галактозо-дефицитен IgA1) отлагания в гломерулите на бърбреците. Това натрупване предизвиква възпалителни процеси, водещи до необратимо увреждане на гломерулите (гломерулосклероза) и загуба на способност за филтриране. Първичната форма на заболяването се характеризира с липса на свързани съпътвстващи заболявания. Въпреки че етологията на заболяването е неизвестна, наблюдавано е, че мукозната имунна система (в частност стомашно-чревния тракт) има участие в развитието на заболяването.
Sparsentan е двойно-действащ, селективен антагонист за ETAR (ендотелин тип А-рецептор) и AT1R (ангиотензин II-рецептор, тип 1). Инхибирането на тези рецептори води до потискане на протеинурията и гломерулосклерозата по време на развитието и прогресията на бъбречни заболявания.
Qalsody (tofersen) е получил одобрение, препоръчващо издаване на разрешение за употреба при извънредни обстоятелства, за лечение на възрастни с амиотропична латерална склероза (ALS), асоциирана с мутация в SOD1 (супероксид дисмутаза 1) гена.
ALS е тежко неврологична заболяване, водещо до парализа и спастичност. Средната продължителност на живот на хора с ALS е две до пет години. Има само едно разрешено лечение на ALS, и неудовлетворената медицинска нужда остава висока. При малка част от пациентите, болестта се причинява от мутация в SOD1 гена, което води до продуциране на дефектни SOD1 протеини и причинява аберации в невроните.
Qalsody е антисенс олигонуклеотид, който се свързва към иРНК на SOD1 гена, намалявайки продуцирането на SOD1 протеин. Чрез намаляване количеството на дефектен SOD1 протеин, очаква се този лекарствен продукт да подобри симптомите на ALS.
EMA е публикувала изявление за Qalsody.
Tizveni (tislelizumab) е получил одобрение за следните показания:
- Tizveni в комбинация с pemetrexed и платина-съдържаща химиотерапия е предназначен за първа линия лечение на възрастни с несквамозен недрбноклетъчен рак на белия дроб, чиито тумори имат PD-L1 експресия ≥50% от туморните клетни, без EGFR или ALK-положителни мутации, и които имат:
- локално напреднал NSCLC и не са кандидати за хирургична резекция или платина-базирана химиотерапия, или
- метастазиращ NSCLC
- Tizveni в комбинация с carboplatin и или paclitaxel, или nab-paclitaxel е предназначен за първа линия лечение на възрастни със сквамозен недребноклетъчен рак на белия дроб, които имат:
- локално напредна NSCLC и не са кандидати за хирургична резекция или платина-базирана химиотерапия, или
- метастазиращ NSCLC.
- Tizveni като монотерапия е предназначен за лечение на възрастни с локално напреднал или метастазиращ недребноклетъчен рак на белия дроб след предходна платина-базирана химиотерапия. Пациенти мутантен EGFR или ALK-положителен NSCLC би трябвало да са получили насочени терапии, преди да получат
Недребноклетъчният рак на белия дроб (NSCLC) е сериозно и често фатално заболяване отговарящо за 80-85% от всички видове рак на белия дроб. Значителен брой пациенти показват драйверни мутации в онкогените, някои от които могат да бъдат прицелни за насочени терапии. Пациенти без познати драйверни мутации се нуждаят от широко-действащи терапии.
Tislelizumab е чекпойнт инхибитор, насочващ се към PD-1 (протеин-1 на програмираната клетъчна смърт) на имунните клетки. Много ракови клетки експресират PD-1 лиганд. След като активацията на PD-1 понижава активността на имунната система, блокиране на взаимодействието между PD-1 и PD-L1 подобрява отговора на Т-клетките към раковите клетки. В допълнение, tislelizumab е проектиран да намали свързванията на Fc-медииран ефекторен протеин, като по този начин намалява антитяло- и комплемент-зависимата цитотоксичност.
Voydeya (danicopan) е получил одобрение като добавка към ravulizumab или eculizumab за лечение на възрастни с пароксизмална нощна хемоглобинурия (PNH), които имат резидуална хемолитична анемия.
PNH е живото-застрашаващо заболяване на кръвта, характеризиращо се с разрушаване на червените кръвни клетки от системата на комплемента, компонент на имунната система. Това настъпва най-често в резултат на соматична мутация, която изменя външните повърхностни протеини на червените кръвни клетки, правейки ги податливи на атака от комплемента.
Danicopan е орално-приложим инхибитор на алтернативния път на системата на комплемента. В комбинация с комплемент C5 инхибитор, могат да бъдат предотвратени хемолизата и повишените нива на хемоглобин. Разработването на Voydeya е подпомогнато от програмата на EMA PRIority MEdicines (PRIME), която осигурява ранно и подобрено научно и регулаторно подпомагане.
EMA е публикувала изявление за Voydeya.
Zynyz (retifanlimab) е получил одобрение за първа линия лечение, като монотерапия, на пациенти с метастазиращ и рекурентен локално напреднал карцином на клетките на Merkel (MCC) неподатлив на лечебна хирургия или радиационна терапия.
Карциномът на клетките на Merkel е рядко, агресивно, злокачествено заболяване на кожата с лоши последствия, когато е в напреднал стадий. Карциномът възниква предимно в части от кожата изложени на светлина. Заболяването засяга главно възрастни и/или имуносупресирани пациенти.
Също като Tizveni/tislelizumab (вижте по-горе), retifanlimab също е чекпойнт инхибитор, прицелващ се в PD-1.
Препоръки за разширяване на терапевтични показания:
Carvykti (ciltacabtagene autoleucel): разширяване на показанията за включване на лечение на възрастни с рецидивиращ или рефрактерен на лечение множествен миелом, които са получили поне една предходна терапия, включваща имуномодулаторен агент и протеазомен инхибитор, и са демонстрирали прогресия на заболяването по време на последната терапия, и които са рефрактерни на лечение с lenalidomide.
Carvykti вече е разрешен за по-нататъшна линия на лечение на множествен миелом.
Cibinqo (abrocitinib): разширяване на показанията за включване на лечение на среден до тежък атопичен дерматит при юноши на 12 и повече години, които са кандидати за системна терапия.
Cibingo вече е разрешен за възрастни със среден до тежък атопичен дерматит.
Kalydeco (ivacaftor): разширяване на показанията за включване на лечение, като монотерапия, на бебета, на възраст от поне 1 месец, и деца с телесно тегло между 3кг и 25кг с кистична фиброза (CF), които имат R117H CFTR мутация или някоя от следните гейтинг мутации (клас III) на CFTR гена: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N или S549R.
Kalydeco вече е разрешен за лечение на пациенти на 4 и повече месеца и тежащи поне 3кг, носещи някоя от посочените мутации. В допълнение, Kalydeco е разрешен, в комбиниран режим с ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor, за лечение на деца на възраст между 2 и 6 години, които имат поне една F508del мутация в CFTR гена.
Keytruda (pembrolizumab): разширяване на показанията за включване на Keytruda, в комбинация с платина-съдържаща химиотерапия като неоадювантно лечение, и след това продължавайки като монотерапия, като адювантно лечение на подлежащ на резекция недребноклетъчен белодробен карцином с висок риск от рекурентност при възрастни.
Keytruda вече е разрешен за лечение на редица типове солидни ракови заболявания, включително на NSCLC при различни терапевтични условия и линии на терапия.
Reblozyl (luspatercept): разширяване на показанията за включване на лечение на всички пациенти с трансфузионно-зависима анемия поради много ниско-, ниско- и непосредствено-рискови миелодиспластични синдроми (MDS), без значение от възрастта, предходни терапии и отговаряне на условията за еритропоетин-базирана терапия.
Reblozyl вече е разрешен само за възрастни, с определени ограничения, отнасящи се за симптомите и предходни терапии.
Xromi (hydroxycarbamide): разширяване на показанията за включване на превенция на вазооклузивни усложнения при сърповидно-клетъчна анемия (SCD) при пациенти на възраст над 9 месеца.
Xromi вече е разрешен за лечение на деца на възраст от поне 2 години.
Новопубликувани EPAR:
EPAR (European public assessment report) е главният документ, където EMA публикува детайлна информация за лекарствените продукти, оценявани от CHMP. По-долу е посочен списък на оценъчни доклади за наскоро одобрени лекарствени продукти, които са достъпни на страницата на EMA:
Elucirem and Vueway (identical duplicate products, containing gadopiclenol) са само за диагностична употреба. Те са предназначени за възрастни и деца на възраст 2 и повече години при ядрено-магнитен резонанс (MRI) с подсилен контраст за подобряване на откриването и визуализацията на патологии с нарушаване на кръвно-мозъчната бариера (BBB) и/или анормална васкуларност на:
- Мозъка, гръбнака и свързаните с централната нервна система (CNS) тъкани;
- Черния дроб, бъбреците, панкреаса, гърдите, белите дробове, простатата и скелетно-мускулната система.
Трябва да бъдат използвани само когато диагностичната информация е от съществено значение и не е достъпна със стандартен ЯМР.
Omjjara (momelotinib) е предназначен за лечение на болестно-свързана спленомегалия или симптоми при възрастни със средна до тежка анемия, които имат първична миелофиброза, миелофиброза след полицитемия вера или миелофиброза след есенциална тромбоцитемия, и които са JAK (Янус киназа)-инхибитор наивни, или са били лекувани с ruxolitinib.
Velsipity (etrasimod) е предназначен за лечение на пациенти на възраст 16 и повече години със средно- до тежко-активен язвен колит (UC), които са имали неадкеватен отговор, загуба на отговор или непоносимост към конвенционална терапия или биологичен агент.
