Нови лекарствени продукти препоръчани за одобрение:
Alhemo (concizumab) е получил одобрение за рутинна профилактика на епизоди на кървене при пациенти страдащи от:
- хемофилия А (наследствена фактор VIII-недостатъчност) с инхибиторни антитела срещу фактор VIII, и на възраст 12 и повече години.
- хемофилия В (наследствена фактор IX-недостатъчност) с инхибиторни антитела срещу фактор IX, и на възраст 12 и повече години.
Наследствената хемофилия е свързано с Х-хромозомата рецесивно заболяване, причинено от мутации в гените кодиращи фактор на кръвосъсирването VIII (хемофилия А) или IX (хемофилия В). Характеризира се с невъзможност за образуване на кръвни съсиреци, което води до повишен риск от поява на синини, вътрешни кръвоизливи или кръвоизливи в ставите. Заболяването може да бъде класифицирано като леко, средно и тежко, в зависимост от ендогенните плазмени нива на активност на кръвосъсирващите фактори.
Concizumab е моноклонално антитяло, което инхибира антикоагулационната функция на TFPI (инхибитор на пътя на тъканния фактор). Това инхибиране подсилва външния път на кръвосъсирване и може отчасти да компенсира дефицита на кръвосъсирващи фактори VIII или IX, които принадлежат към вътрешната система за кръвосъсирване.
Fluad (influenza vaccine (surface antigen, inactivated, adjuvanted)) е получила одобрение за профилактика на грип при хора на възраст 50 и повече години.
Грипът е инфекциозно заболяване на носа, гърлото и белите дробове, причинявано от грипни вируси. Инфекцията обикновено се пренася по въздушно-капков път от инфектирани на здрави хора чрез вдишване. Вирусната инфекция може да предизвика повишена температура, кашлица и проблеми с дишането до пневмония при хората.
Fluad е инактивирана ваксина против грип.
Flucelvax (influenza vaccine (surface antigen, inactivated, prepared in cell cultures)) е получила одобрение за профилактика на грип при възрастни и деца на 2 и повече години.
Грипът е инфекциозно заболяване на носа, гърлото и белите дробове, причинявано от вируса на грипа. Инфекцията обикновено се пренася по въздушно-капков път от инфектирани на здрави хора чрез вдишване. Вирусната инфекция може да предизвика повишена температура, кашлица и проблеми с дишането до пневмония при хората.
Flucevax е инактивирана ваксина против грип.
Korjuny (catumaxomab) е получил одобрение за интраперитонеално лечение на злокачествн асцит при възрастни с EpCAM (епителна клетъчна адхезионна молекула)-позитивни карциноми, които не са кандидати за последваща системна антиракова терапия.
Асцитът се описва като натрупване на течност в пространството между перитонеума и органите на коремната кухина, и в повечето случаи е предизвикан от цироза на черния дроб и високо налягане в чернодробната вена. Злокачественият асцит е доста по-рядко срещан и може да бъде причинен от тумори в различни органи, като яйчници, бели дробове, панкреас и черен дроб, които продуцират течност и я освобождават в перитонеалната кухина.
Catumaxomab е моноклонално антитяло, което има три места на свързване, които се отнасят за прицелни места по имунните и по раковите клетки. Свързването на catumaxomab води до ангажиране и активиране на различни типове имунни ефекторни клетки директно на мястото на тумора. Това предизвиква разнообразие от антитуморни действия.
Siiltibcy (Mycobacterium tuberculosis derived antigens (rdESAT-6 / rCFP-10)) е получил одобрение като диагностично помощно средство за откриване на инфекция или заболяване причинени от Mycobacterium tuberculosis при възрастни и деца на 28 и повече дена.
Този лекарствен продукт е предназначен само за диагностични цели.
Туберкулозата е инфекциозно заболяване, причинено от Mycobacterium tuberculosis. Обикновено засяга белите дробове и може да доведе до хронична кашлица с кръв в секрета, треска, нощно изпотяване и загуба на тегло.
Диагнозата на активна туберкулоза обикновено се извършва чрез рентген на гръдния кош, докато латентната туберкулоза е по-трудна за диагностициране. Siiltibcy е диагностичен тест, който може да диагностицира латентна туберкулоза чрез т. нар. тест на Mantoux, при който бактериални протеини се прилагат в горния слой на кожата. Реакцията на това прилагане може да даде информация за наличието на Mycobacterium tuberculosis в тялото на пациента.
Wainzua (eplontersen) е получил одобрение за лечение на наследствена транстиретин-медиирана амилоидоза (ATTRv) при възрастни пациенти със стадий 1 или стадий 2 полиневропатия.
ATTRv амилоидозата е рядко и тежко автозомно-доминантно заболяване, характеризирано с мултистемни амилоидни отлагания. Най-често срещаните клинични прояви включват полиневропатия и кардиомиопатия. ATTRv се причинява от мутации в TTR гена (кодиращ транспортния протеин транстиретин), което причинява погрешно нагъване на протеините, агрегация и последващо отлагане.
Eplontersen представлява къса верига, съставена от нуклеотиди, които могат да инхибират продуцирането на мутантен протеин чрез блокиране на транслацията в клетката. Това води до забавяне на прогресирането на заболяването. Eplontersen е специфично проектиран да намалява провъзпалителните странични ефекти, които се очакват поради механизма на действие.
Препоръки за разширяване на терапевтични показания:
Cerdelga (eliglustat): разширяване на показанията за включване на лечение на деца с болест на Gaucher тип 1 (GD1), които са на 6 и повече години с минимално телесно тегло от 15 kg, които са стабилни на ензим-заменяща терапия (ERT), и които са CYP2D6 слаби метаболизатори (PMs), средни метаболизатори (IMs) или широки метаболизатори (EMs).
Cerdelga вече е разрешен при възрастни.
Hepcludex (bulevirtide): разширяване на показанията за включване на лечение на хронична инфекция с хепатит делта вирус (HDV) при плазмено (или серумно) HDV-RNA позитивни деца на 3 и повече години, и тежащи поне 10 kg с компенсирано заболяване на черния дроб.
Hepcludex вече е разрешен при възрастни.
Kevzara (sarilumab): разширяване на показанията за включване на лечение на ревматична полимиалгия (PMR) при възрастни пациенти, които са имали неадекватен отговор към кортикостероиди, или при които настъпва рецидивиране по време на намаляване на дозата кортикостероиди.
Kevzara вече е разрешен за лечение на ревматоиден артрит.
Kisqali (ribociclib): разширяване на показанията за включване, в комбинация с ароматазен инхибитор, на адювантно лечение на пациенти с HR (хормонен рецептор) позитивен, HER2 (рецептор 2 за човешки епидермален растежен фактор) негативен рак на гърдата в ранен стадий с повишен риск от рекурентност.
Kisqali вече е разрешен за лечение на напреднал или метастазирал рак на гърдата.
Tevimbra (tislelizumab): разширяване на показанията за включване на следните две показания:
- Tevimbra, в комбинация с платина-базирана химиотерапия, е предназначен за първа линия на лечение на възрастни пациенти с неподлежащ на резекция, локално-напреднал или метастазирал езофагеален сквамозно-клетъччен карцином (OSCC), чиито тумори експресират PD-L1 с ТАР (зона на туморна позитивност) оценка ≥ 5%.
- Tevimbra, в комбинация с платина- и флуоропиримидин-базирана химиотерапия, е предназначен за първа линия на лечение на възрастни пациенти с HER-2 негативен локално-напреднал неподлежащ на резекция или метастазирал стомашен аденокарцином или GEJ (гастро-езофагеална връзка) аденокарцином, чиито тумори експресират PD-L1 с ТАР (зона на туморна позитивност) оценка ≥ 5%.
Tevimbra вече е разрешен за различни линии на лечение на недребноклетъчен рак на белия дроб, както и за втора линия на лечение на OSCC.
Yselty (linzagolix choline): разширяване на показанията за включване на симптоматично лечение на ендометриоза при възрастни жени в репродуктивна възраст с клинична история на предходно медицинско или хирургично лечение на ендометриоза.
Yselty вече е разрешен за лечение на средни до тежки симптоми на маточни фиброиди.
Ново-публикувани EPAR:
EPAR (European public assessment report) е главният документ, където EMA публикува детайлна информация за лекарствените продукти, оценявани от CHMP. По-долу е посочен списък на оценъчни доклади за наскоро одобрени лекарствени продукти, които са достъпни на страницата на EMA:
Winrevair (sotatercept), в комбинация с други PAH (белодробно-артериална хипертония) терапии, е предназначен за лечение на РАН при възрастни пациенти с WHO Функционален Клас (FC) II до III, с цел повишаване на капацитета за физически упражнения.
Anzupgo (delgocitinib) е предназначен за лечение на средна до тежка хронична екзема на ръцете (CHE) при възрастни, за които локални кортикостероиди са неадекватни или неподходящи.
Iqirvo (elafibranor) е предназначен за лечение на първичен жлъчен холангит (PBC) в комбинация с урсодезоксихолинова киселина (UDCA) при възрастни с неадекватен отговор към UDCA, или като монотерапия при пациенти, които не могат да толерират UDCA.
Kayfanda (odevixibat) е предназначен за лечение на холестатичен сърбеж при синдром на Alagille (ALGS) при пациенти на възраст 6 и повече месеца.
Loqtorzi (toripalimab) е предназначен за следните две показания:
Loqtorzi, вкомбинация с cisplatin и gemcitabine, е предназначен за първа линия на лечение на възрастни пациенти с рецидивиращ, неподлежащ на хирургична операция или радиотерапия, или метастазиращ назофарингеален карцином.
Loqtorzi, в комбинация с cisplatin и paclitaxel, е предназначен за първа линия на лечение на възрастни пациенти с неподлежащ на резекция напреднал, рецидивиращ или метастазиращ езофагеален сквамозно-клетъчен карцином.
Vyloy (zolbetuximab), в комбинация с fluoropyrimidine- е платина-съдържаща химиотерапия, е предназначен за първа линия на лечение на възрастни пациенти с локално напреднал неподлежащ на резекция или метастазиращ HER2 негативен стомашен аденокарцином или GEJ (гастро-езофагеална връзка) аденокарцином, чиито тумори са Claudin (CLDN) 18.2 позитивни.
Yuvanci (tadalafil) е предназначен за заменяща терапия за дългосрочно лечение на белодробно-артериална хипертония (РАН) при възрастни пациенти с WHO Функционален Клас (FC) II до III, които веч3е са лекувани с комбинация от macitentan и tadalafil прилагани едновременно като отделни таблетки.
