Нови лекарства, препоръчани за одобрение:
Nexviadyme (avalglucosidase alfa) е показан за дългосрочна заместителна ензимна терапия при лечението на пациенти с Болест на Помпе (недостатъчност на кисела ?-глюкозидаза). Болестта на Помпе е автозомно рецесивно метаболитно заболяване, което се причинява от намалената активност или липсата на ензима ?-глюкозидаза, произвеждан в лизозомите на клетката. В последствие, натрупващият се гликоген в лизозомите, предизвиква увреда на мускулните и нервните клетки в целия организъм. Nexviadyme представлява рекомбинантна човешка алфа-глюкозидаза (предназначена за компенсаторно лечение на ензимния дефицит) към която са добавени синтетични гликани, с цел подобряване на свързването с рецепторите. За повече информация вижте тук.
Препоръки за разширяване на терапевтичните показания:
Deltyba (delamanid): индикациите се разширяват, за да включат лечение на кармачета с телесно тегло от 10 килограма нагоре. За повече информация вижте тук.
Ultomiris (ravulizumab): индикациите се разширяват, за да включат лечение на пациенти в детска възраст с телесно тегло от 10 килограма нагоре. За повече информация вижте тук.
Volibris (ambrisentan): индикациите се разширяват, за да включат лечение на белодробна артериална хипертония (БАХ) с функционален клас II или III според класификацията на СЗО, при деца и юноши на възраст от 8 до 18 години. За повече информация вижте тук.
Vosevi (sofosbuvir / velpatasvir / voxilaprevir): индикациите се разширяват, за да включат лечение на пациенти от 12 годишна възраст с телесно тегло от 30 кг нагоре. За повече информация вижте тук.
Новопубликувани публични оценъчни доклади (EPAR):
EPAR (Европейския публичен оценъчен доклад) е основният документ, с който EMA публикува подробна информация за лекарствата, оценени от CHMP. По-долу е даден списък на документите за наскоро одобрените лекарствени продукти, които са публикувани на интернет-страницата на EMA в периода 25 юни до 22 юли 2021 г.
Celsunax (ioflupane - 123I) за подпомагане диагностицирането на двигателни нарушения и деменция.
Наскоро започнали процедури:
- Amifampridine – За лечение на миастеничен синдром на Lambert-Eaton.
- Capmatinib – Лечение на недребноклетъчен карцином на белия дроб (НДКБД).
- Ciltacabtagene autoleucel – Лечение на множествен миелом.
- Insulin aspart – Лечение на захарен диабет.
- Melphalan flufenamide – Лечение на множествен миелом.
- Omburtamab I-131 – Лечение на невробластом.
- Palovarotene – Лечение на fibrodysplasia ossificans progressiva.
- Pirfenidone – Лечение на лека до умерена идиопатична белодробна фиброза (ИБФ).
- Ranibizumab – Лечение на неоваскуларна (влажна) възрастовообусловена макулна дегенерация при възрастни.
- Sitagliptin / metformin hydrochloride – Лечение на захарен диабет тип 2.
- Thalidomide – Лечение на множествен миелом.
Арбитражни процедури:
Арбитражни са процедурите, при които EMA иска научна преценка на лекарство или определена група лекарства от името на Европейския съюз. Този тип процедури са предназначени да разрешат някои опасения относно безопасността или съотношението полза/риск. Можете да прочетете повече за арбитражните процедури тук.
Заключения за арбитража на лекарствения продукт Zynteglo: CHMP одобри преглед, който не установи връзка между вирусния вектор и появата на остра миелоидна левкемия (ОМЛ):
- Въпреки че двама пациенти, които са получили същия вирусен вектор при лечението с друго лекарство, са развили ОМЛ, има по-правдоподобни обяснения за появата на това раково заболяване, включително лечението, което пациентите са получавали за състоянието си и по-високия риск от поява на хематологичен рак при хора със сърповидноклетъчна болест.
- Здравните специалисти трябва изрично да информират пациентите, които получават Zynteglo за повишения риск от поява на рак на кръвта при употреба на лекарства за условно лечение.
- Здравните специалисти трябва да продължат да наблюдават пациентите за поява на раково заболяване. EMA актуализира своите препоръки за скрининг на ракови заболявания, като промени изискванията от веднъж годишно на поне веднъж годишно.
Можете да прочетете повече относно заключението по арбитража на Zynteglo тук
