Нови лекарствени продукти препоръчани за одобрение:
Beyfortus (nirsevimab) за предотвратяване на болест на долните дихателни пътища (LRTD), причинена от респираторно-синцитиален вирус (RSV), при новородени и деца по време на първия им RSV сезон. RSV е едноверижен РНК вирус, който причинява по-голямата част от респираторните заболявания при деца. LRTD се характеризира с бронхиолит и пневмония, и е потенциално живото-застрашаващ, особено през първите шест месеца на новороденото. Beyfortus е моноклонално антитяло насочено към вирусния F-повърхностен протеин, който е нужен за фузията на вирусната частица с клетката гостоприемник.
За повече информация, вижте обявлението на EMA за Beyfortus.
Enjaymo (sutimlimab) за лечение на хемолитична анемия при възрастни пациенти със студови аглутинини (CAD). CAD е рядко автоимунно заболяване, характеризирано с наличието на високи концентрации автоантитела (обикновено IgM) които атакуват червените кръвни клетки (RBCs). Тези автоантитела, или студови аглутинини, се свързват с еритроцитите предизвиквайки тяхната аглутинация и хемолиза, главно чрез активиране на класическия път на системата на комплемента. Това състояние се обостря при ниски температури. Enjaimo е първи клас моноклонално антитяло, което таргетира компонент на комплемента 1s (C1s), по този начин блокирайки каскадата на класическия път на комплемента.
Livtencity (maribavir) за лечение на цитомегаловирусна (CMV) инфекция и/или заболявания, които са рефрактерни на лечение (с или без резистентност) с една или повече предходни терапии, включително ganciclovir, valganciclovir, cidofovir или forscanet при възрастни пациенти, които са след трансплантация на хематопоетични стволови клетки (HSCT) или органна трансплантация (SOT). CMV е двойноверижен ДНК вирус от семейството на херпесните вируси. Въпреки че първична инфекция с CMV е често срещана в ранните етапи от живота, обикновено преминава безсимптомно или със самоограничаване при имунокомпетентни пациенти, при които реактивацията е необичайна. Въпреки това, инфекция с CMV може да стане сериозна при имунокомпрометирани индивиди, например такива след HSCT или SOT. В допълнение, резистентността към наличните терапии се повишава, което води до ограничени възможности за лечение в тази популация от пациенти. Livtencity се прилага перорално и инхибира вирусната репликация чрез компетитивно инхибиране на вирусната pUL97 протеин киназа.
Mycapssa (octreotide) за поддържащо лечение на възрастни пациенти с акромегалия, които са отговорили положително и са толерирали лечение със соматостатинови аналози. Акромегалията е рядко животозастрашаващо заболяване, характеризиращо се с повишена секреция на хормон на растежа (GH) след затваряне на епифизните пластини, което води до прекомерно нарастване на телесните тъкани. Тази прекомерна продукция на GH най-често е причинена от аденом на предния дял на хипофизата. Mycapssa е синтетично производно дериват на соматостатина (хормон инхибитор на GH) с удължено действие, който инхибира повишеното освобождаване на GH от хипофизата и е предназначен за перорално приложение.
Pyrukynd (mitapivat) за лечение на пируват-киназна недостатъчност (PK недостатъчност) при възрастни пациенти. PK недостатъчност е генетично метаболитно разстройство, предизвикано от мутации в PKLR гена, което води до недостатъчност на гликолитичния ензим пируват киназа. PK превръща фосфоенолпирувата (PEP) в пируват в последната стъпка на гликолизата, по този начин генерирайки половината от аденозин-три-фосфата (АТФ) в еритроцитите. PK недостатъчност води до недостиг на АТФ в еритроцитите, което води до спиране на клетъчните процеси. Въпреки че клиничната картина на заболяването е много хетерогенна, чест клиничен симптом е хемолитичната анемия. Pyrukynd свързва и алостерично активира пируват киназата, повишавайки афинитета й към PEP, и по този начин подобрява гликолитичния път.
Zynlonta (loncastuximab tesirine) е получил положителна оценка за разрешение за употреба под условие (CMA) за лечение на възрастни пациенти с рецидивиращ или рефрактерен на лечение дифузен едро-В-клетъчен лимфом (DLBCL) и В-клетъчен лимфом (HGBL) с висока степен, след две или повече линии системна терапия. DLBCL е агресивен рак на В-лимфоцитите и е най-често срещаната форма на не-Ходжкинов лимфом. HGBL е друг тип агресивен В-лимфоцитен не-Ходжкинов лимфом.
Zynlonta е конюгат антитяло-лекарство, който свързва CD19 на клетъчната повърхност, формирайки комплекс, който е обект на ендоцитоза. Проникването на Zynlonta в лизозомите освобождава лекарствената част от конюгата, пиролобензодиазепиновия димерен цитотоксин tesirine, който се свързва и образува кръстосана връзка с ДНК, забавяйки репликацията и блокирайки клетъчното делене, и в крайна сметка водейки до клетъчна смърт. CD19 е трансмембранен гликопротеин, обикновено експресиран в клетките от В-линията и неговата експресия е запазена при В-клетъчни заболявания като DLBCL и HGBL.
Препоръки за разширяване на терапевтични показания:
Adtralza (tralokinumab): разширяване на показания за включване на лечение на средно тежък до тежък атопичен дерматит при юноши на възраст 12 и повече години, които са кандидати за системна терапия. Adtralza вече е разрешен при възрастни.
Biktarvy (bictegravir / emtricitabine / tenofovir alafenamide): разширяване на показанията за включване на лечение на инфекция с човешки вирус на имунна недостатъчност-1 (HIV-1) при деца на възраст от поне 2 години и тегло от поне 14 килограма без настоящи или предишни данни за вирусна резистентност към класа на интегразните инхибитори, emtricitabine или tenofovir. Biktarvy е вече разрешен при възрастни.
Brukinsa (zanubrutinib): разширяване на показанията за включване на лечение, като монотерапия, на възрастни пациенти с маргинално-зонов лимфом, които са получили поне една предходна анти-CD20-базирана терапия. Brukinsa е вече разрешен за лечение на макроглобулинемия на Waldenstrom.
Evusheld (tixagevimab / cilgavimab): разширяване на показанията за включване на лечение на възрастни и юноши (на възраст 12 и повече години и с тегло от поне 40 килограма) с COVID-19, които не се нуждаят от допълнителна кислородна терапия, и които са с повишен риск от прогресиране към тежък COVID-19. Evusheld вече е разрешен за профилактика на COVID-19 преди експозиция при възрастни и юноши над 12 годишна възраст.
Exparel liposomal (bupivacaine): разширяване на показанията за включване на лечение, като локален анестетик, на деца на възраст от поне 6 години, при следоперативна болка от малки до средни по размер хирургични рани. Exparel liposomal вече е разрешен за възрастни при същите показания и за лечение на следоперативна болка.
Revolade (eltrombopag): разширяване на показания за включване на лечение на възрастни с първична имунна тромбоцитопения (ITP) продължаваща 6 или повече месеца след диагностициране, и които са рефрактерни на други лечения (напр. кортикостероиди, имуноглобулини). Revolade вече е разрешен за тези показания при деца на възраст от поне 1 година. В допълнение, Revolade вече е разрешен за лечение на придобита тежка апластична анемия, както и за лечение на тромбоцитопения при пациенти страдащи от хронична инфекция с вируса на хепатит С.
Skyrizi (risankizumab): разширяване на показания за включване на лечение на възрастни със средна до тежка активна болест на Крон, които са имали неадекватен отговор, загуба на отговор или непоносимост към конвенционална или биологична терапия. Skyrizi вече е разрешен за лечение на плаков псориазис и псориатичен артрит при възрастни.
Vaxneuvance (pneumococcal polysaccharide conjugate vaccine [15-valent, adsorbed]): разширяване на показанията като активна имунизация за предотвратяване на инвазивни заболявания, пневмония и остро възпаление на средното ухо, причинени от Streptococcus pneumoniae при бебета, деца и юноши на възраст между 6 седмици и 18 години. Vaxneuvance вече е разрешен за активна имунизация за предотвратяване на инвазивни заболявание и пневмония причинени от S. pneumoniae при възрастни.
Veklury (remdesivir): разширяване на показанията за лечение на заболяване от коронавирус 2019 (COVID-19) при:
(1) деца (на възраст от поне 4 седмици и с тегло от поне 3 кг) с пневмония, нуждаещи се от допълнителна кислородна терапия (силен или слаб поток на кислород, или друга неинвазивна вентилация в началото на лечението);
(2) деца (с тегло от поне 40 кг), които не се нуждаят от допълнителна кислородна терапия, и които са с повишен риск от прогресиране към тежък COVID-19.
Veklury вече е разрешен за лечение на възрастни и юноши за показание (1) и само за възрастни зa показание (2).
Xalkori (crizotinib): разширяване на показанията за включване на лечение на деца (на възраст от поне 6 години до 18 години) с:
- Рецидивиращ или рефрактерен на лечение системен анапластичен лимфом киназа (ALK)-положителен анапластичен едро-клетъчен лимфом;
- Рекурентен или рефрактерен на лечение (ALK)-позитивен неподлежащ на резекция възпалителен миофибробластен тумор.
Xalkori вече е разрешен за лечение на недребноклетъчен рак на белия дроб при възрастни.
Yescarta (axicabtagene ciloleucel): разширяване на показанията за включване на лечение на възрастни с дифузен едро-В-клетъчен лимфом и В-клетъчен лимфом с висока степен на риск, който рецивира до 12 месеца след края на първа линия химиотерапия или е рефрактерен на лечение с нея. Yescarta вече е разрешен за лечение на рецидивиращ или рефрактерен на лечение едро-В-клетъчен лимфом, първичен медиастинален едро-В-клетъчен лимфом и фоликуларен лимфом.
Ново-публикувани EPAR:
EPAR (European public assessment report) е главният документ, където EMA публикува детайлна информация за лекарствените продукти, оценявани от CHMP. По-долу е посочен списък на оценъчни доклади за наскоро одобрени лекарствени продукти, които са достъпни на страницата на EMA:
Kinpeygo (budesonide) е предназначен за лечение на първична имуноглобулин-А нефропатия при възрастни с риск за бързо прогресиране на болестта, и които са със съотношение протеин / креатинин в урината (UPCR) ≥1,5 g/gram. EPAR Kinpeygo.
Nexviadyme (avalglucosidase alfa) е предназначен за дълготрайна ензим-заместваща терапия за лечение на пациенти с болестта на Pompe (дефицит на кисела α-глюкозидаза). EPAR Nexviadyme.
Opdualag (relatlimab / nivolumab) е предназначен като първа линия лечение на напреднал (неподлежащ на резекция или метастазирал) меланом при възрастни и юноши на възраст от поне 12 години с експресия на туморни клетки PD-L1 < 1 %. EPAR Opdualag.
Pepaxti (melphalan flufenamide) е предназначен, в комбинация с dexamethasone, за лечение на пациенти с множествен миелом, които са получили поне три предходни линии на терапия, чието заболяване е рефрактерно на лечение с поне един протеазомен инхибитор, един имуномодулаторен агент, и едно анти-CD38 моноклонално антитяло, и при които заболяването е прогресирало по време на или след последната терапия. За пациенти с предходна автоложна трансплантация на стволови клетки, времето за прогресия трябва да е поне 3 години от трансплантацията. EPAR Pepaxti.
Roctavian (valoctocogene roxaparvovec) е показан за лечение на тежка хемофилия А (вроден дефицит на коагулационен фактор VIII) при възрастни пациенти без данни за инхибитори на фактор VIII и без наличие на антитела срещу адено-асоцииран вирус, серотип 5 (adeno-associated virus serotype 5 (AAV5)). EPAR Roctavian.
Scemblix (asciminib) е предназначен за лечение на възрастни с положителна за Филаделфийска хромозома хронична миелоидна левкемия в хронична фаза, с предшестваща терапия с два или повече тирозин-киназни инхибитора. EPAR Scemblix.
Sunlenca (lenacapavir) инжекция, в комбинация с друго/и антиретровирусни лекарства, е предназначен за лечение на възрастни с множествено резистентна инфекция с HIV-1, за които е невъзможно по друг начин да се конструира потискащ антивирусен режим. EPAR Sunlenca.
Upstaza (eladocagene exuparvovec) е предназначен за лечение на пациенти на възраст от поне 18 месеца с клинична, молекулярна и генетично потвърдена диагноза – ароматна L-аминикиселинна декарбоксилазна недостатъчност с тежък фенотип. EPAR Upstaza.
Vyvgart (efgartigimod alfa) е предназначен, като допълнение към стандартна терапия, за лечение на възрастни с генерализирана миастения гравис, които са положителни за антитела за анти-ацетилхолинов рецептор. EPAR Vyvgart.
Xenpozyme (olipudase alfa) е предназначен, като ензим-заместваща терапия, за лечение на не-ЦНС (централна нервна система) проявления на дефицит на кисела сфингомиелиназа при деца и възрастни с тип А/В или тип В. EPAR Xenpozyme.
Zokinvy (lonafarnib) е предназначен за лечение на пациенти на възраст от поне 12 месеца с генетично потвърдена диагноза – синдром прогерия на Хътчинсън-Гилфорд или процесинг-дефицитна прогероидна ламинопатия, свързана или с хетерозиготна LMNA мутация с натрупване на прогерин-подобен протеин, или с хомозиготна, или сложна хетерозиготна ZMPSTE24 мутация. EPAR Zokinvy.
Наскоро започнали процедури:
- Adagrasib – Лечение на пациенти с напреднал недребноклетъчен рак на белия дроб с KRAS G12C мутация.
- Ferumoxytol – Интравенозно лечение за желязо-дефицитна анемия.
- Futibatinib – Лекарство сирак – Лечение на холангиокарцином.
- Glofitamab - Лекарство сирак – Лечение на дифузен едро-В-клетъчен лимфом.
- Mirikizumab – Лечение на среден до тежък активен язвен колит.
- Niraparib tosylate monohydrate / abiraterone acetate – Лечение на възрастни с рак на простатата.
- Oteseconazole – Лечение и превенция на рекурентна вулвовагинална кандидиаза включително остри епизоди на RVVC при възрастни жени.
- Polihexanide - Лекарство сирак – Лечение на акантамеба кератит.
- SARS-CoV-2 virus – инактивиран бета-пропиолактон – Активна имунизация срещу Коронавирус 2019.
Други теми за обсъждане:
Актуализация на следните одобрени лекарства за лечение или превенция на COVID-19:
CHMP препоръчва разширяване на употребата на Nuvaxovid (COVID-19 Vaccine [recombinant, adjuvanted]) като бустерна ваксина при възрастни, които вече са получили Nuvaxovid.
CHMP препоръчва разрешаването на две адаптирани иРНК ваксини, Comirnaty Original/Omicron BA.1 и Spikevax bivalent Original/Omicron BA.1, предназначени за имунизация срещу COVID-19 при хора на възраст от поне 12 години, които са получили поне първична ваксина срещу COVID-19. Тези ваксини са насочени срещу щама Omicron BA.1 в допълнение към първичния щам. Моля, вижте обявлението на ЕMA за Comirnaty и Spikevax.
CHMP препоръчва разрешаването на адаптираната бивалентна иРНК ваксина Comirnaty Original/Omicron BA.4-5 за употреба при хора на възраст от поне 12 години, които са получили поне първична ваксина срещу COVID-19. Тази ваксина е адаптирана версия, която е насочена срещу щамовете BA.4 и BA.5 в допълнение към първичния щам SARS-CoV-2.
За повече информация, моля, вижте обявлението на ЕMA за Comirnaty.
В допълнение, CHMP препоръчва разрешаването на Comirnaty като бустерна ваксина при деца на възраст между 5 и 11 години.
Освен това, Comirnaty и Spikevax са препоръчани за промяна на разрешението за употреба от разрешение за употреба под условие (CMA) към стандартно разрешение. След получаване на разрешение за употреба под условие, CHMP препоръчва издаване на пълно разрешение за употреба на тези ваксини, в следствие на постъпването на данни, които удовлетворяват останалите специфичните задължения.
За повече информация, моля, вижте обявление на ЕMA относно промяната на Comirnaty's и Spikevax's към стандартни разрешения за употреба.
