Нови лекарствени продукти препоръчани за одобрение:
Akeega (niraparib / abiraterone acetate) е предназначен, в комбинация с prednisone или prednisolone, за лечение на възрастни пациенти с метастазиращ, резистентен на кастрация рак на простатата (mCRPC) и BRCA1/2 генни мутации (зародишни и/или соматични), при които химиотерапията не е клинично обоснована.
Ракът на простатата е втори по глобално разпространение сред мъжете и, въпреки че шансът за оцеляване при пациенти с локализиран рак е много висок, продължителността на живота намалява драстично при пациенти с напреднало заболяване. Abiraterone acetate е прекурсор на abiraterone, антиандроген, който намалява синтезата на тестостерон, чрез инхибиране на CYP17.
Niraparib е инхибитор на поли-АДФ рибозна полимераза (PARP). PARPs участват в много клетъчни процеси, включително поправка и стабилност на ДНК, и апоптоза. Niraparib блокира ДНК-асоциираните PARPs, като по този начин инхибира поправката на ДНК и промотира образуването на двойноверижни скъсвания в реплициращите клетки. Докато при нормални клетки тези скъсвания могат да бъдат поправени чрез хомоложна рекомбинация, отсъствието на функционален BRCA1/2 води до активация на склонни към грешка пътища за поправяне и в крайна сметка води до нестабилност на генома и клетъчна смърт.
Elfabrio (pegunigalsidase alfa) е предназначен за дългосрочна ензим-заместваща терапия при възрастни пациенти с потвърдена диагноза за болест на Фабри (алфа-гликозидазна недостатъчност). Болестта на Фабри е рядко генетично заболяване свързано с Х-хромозомата, предизвикано от мутации в гена за алфа-гликозидаза А (GLA), които водят до намалена активност на GLA ензима. GLA участва в много катаболитни пътища, включително в преработването на гликопротеини и гликолипиди. Намаляване на активността му води до натрупване на гликосфинголипиди (предимно глоботриаозилцерамид, Gb3) в лизозомите на различни тъкани, което води до оток и ендотелна пролиферация. Клиничните проявления на болестта на Фабри включват силна болка в крайниците, кожни лезии, промени в зрението и влошаване на бърбречната и сърдечната функции. Elfabrio е рекомбинантен човешки GLA предназначен за ензим-заместваща терапия.
Hyftor (sirolimus) е предназначен за лечение на комплексно състояние на лицев ангиофибром, асоцииран с туберозна склероза (TSC) при възрастни и деца на възраст от поне 6 години. TCS е рядко автозомно-доминантно заболяване, причинено от мутации със загуба на функция на гените TSC1 и TSC2, респективно кодиращи протеините хамартин и туберин. Заболяването се характеризира с наличието на не-канцерогенни тумори, хамартоми, които възникват в множество жизненоважни органи, включително в мозъка, бъбреците, сърцето и кожата. Неконтролируемата клетъчна пролиферация е в резултат на хиперактивация на мишената на rapamicin при бозайниците (mTOR), обикновено супресирана от хамартин и туберин. Ангиофибромите са вид кожно проявление на TSC и присъстват в мнозинството от пациентите.
Hyftor е инхибитор на mTOR и съдържа същото активно вещество като Rapamune, който е разрешен в ЕС от 13-ти Март 2001 г. Rapamune е разрешен в ЕС за профилактика срещу отхвърляне при трансплантация на бъбрек и лечение на спорадична лимфангиолейомиоматоза (ЛАМ). Въпреки, че и двата лекарствени продукта съдържат едно и също активно вещество (sirolimus или rapamycin), Hyftor е достъпен като гел, предназначен за локално приложение, докато Rapamune е достъпен като перорален разтвор.
Opzelura (ruxolitinib) е предназначен за лечение на несегментирано витилиго, при което е засегнато и лицето, при възрастни и юноши на възраст от 12 години. Несегментираното или генерализирано витилиго е автоимунно заболяване, което се проявява като придобито и прогресиращо депигментиране на кожата, лигавиците и косата, причинено от избирателна загуба на меланоцити. Въпреки че етологията му е неизвестна, вероятно е роля за настъпване на заболяването да имат стрес, генетични и метаболитни фактори, както и фактори на средата. В допъление, с патогенезата на витилиго е свързан интерферон-гама-медииран имунен отговор посредством активиране на JAK/STAT сигналния път (Janus киназа/сигнални преобразуватели и активатори на транскрипцията).
Opzelura е малък молекулен JAK-инхибитор, предназначен за повърхностно приложение и е първото разрешено лечение за това заболяване. Ruxolitinib е също така и активното вещество в лекарствения продукт Jakavi, разрешен за употреба в ЕС от Август 2012г. и е предназначен за лечението на миелофиброза, полицитемия вера и GVHD (реакция на присадка срещу реципиент).
Tibsovo (ivosidenib) в комбинация с azacitidine е предназначен за лечение на възрастни пациенти с наскоро диагностицирана остра миелоидна левкемия (AML) с R123-мутация на изоцитрат дехидрогеназа-1 (IDH1), за които не е подходяща индукционна химиотерапия.
В допълнение, Tibsovo (ivosidenib) е получил положително мнение за второ показание този месец, като монотерапия при пациенти с локално напреднал или метастазиращ холангиокарцином (CCA) с R123 мутация на IDH1, които преди това са били лекувани с поне една линия на системна терапия.
AML е рак на белите кръвни клетки характеризиращ се с прекомерна продукция на незрели миелоидни клетки и в до 30% от пациентите с AML могат да бъдат открити мутации в IDH.
CCA е рак на жлъчния канал с високо геномно разнообразие. Скорошни секвенционни анализи от ново поколение показват, че много мутации, обикновено открити в други типове рак, присъстват в CCA, включително мутации в IDH. В действителност мутации в IDH са открити в около 15-20% от интрахепаталния CCA.
IDH1 е ензим от цикъла на трикарбоксилната киселина, отговорен за окислителното декарбоксилиране на изоцитрат до α-кетоглутарат. Мутации в IDH водят до натрупване на 2-хидроксиглутарат (2-HG), което влияе на множество α-кетоглутарат-зависими процеси като метилирането на ДНК и хистони, по този начин промотирайки злокачествени трансформации. Tibsovo е първи в класа малък молекулен инхибитор на IDH1, упражнявайки ефекта си чрез намаляване нивата на 2-HG.
Vafseo (vadadustat) е предназначен за лечение на симптоматична анемия, асоциирана с хронична бърбречна недостатъчност (ХБН) при възрастни на хронична поддържаща диализа. Няколко фактора могат да допринесат за развитието на анемия при пациенти с ХБН, включително недостатъчна продукция на еритропоетин, нарушена абсорбция на желязо, по-кратък живот на червените кръвни клетки или загуба на кръв, асоциирана с хемодиализа. Vafseo инхибира хипоксия-индуцируем фактор (HIF)-пролил хидроксилазата, стабилизирайки HIFs, което индуцира експресията на еритропоетин.
Препоръки за разширяване на терапевтични показания:
Esbriet (pirfenidone): разширяване на показанията за включване на лечение на идиопатична белодробна фиброза (IPF) при възрастни. Esbriet вече е разрешен само за лечние на лека до средна тежка IPF.
Libtayo (cemiplimab): разширяване на показанията за включване на първа линия лечение, в комбинация с платина-базирана химиотерапия, на възрастни с недребноклетъчен рак на белия дроб (NSCLC), експресиращи PD-L1 (в ≥ 1% от туморните клетки), без аберации на EGFR, ALK или ROS1, които имат локално напреднал NSCLC, и които не са кандидати за дефинитивна химиотерапия, или за лечение на метастазиращ NSCLC.
Libtrayo вече е разрешен като монотерапия като първа линия лечение на възрастни пациенти с недребноклетъчен рак на белия дроб (NSCLC), експресиращи PD-L1 (в ≥ 50% от туморните клетки), без аберации на EGFR, ALK или ROS1, които имат локално напреднал NSCLC, и които не са кандидати за дефинитивна химиотерапия, или за лечение на метастазиращ NSCLC.
В допълнение, Libtrayo вече е разрешен за лечение на кожен сквамозно-клетъчен карцином, базално-клетъчен карцином и рак на шийката на матката.
Rinvoq (upadacitinib): разширяване на показанията за включване на лечение на възрастни пациенти със средно до тежко активна болест на Крон, които са имали недостатъчен отговор, загубили са отговор или са били нетолерантни към конвенционална терапия или биологичен агент. Rinvoq вече е разрешен за лечение на ревматоиден и псориатичен артрит, аксиален спондилоартрит, атопичен дерматит и язвен колит.
TachoSil (human fibrinogen / human thrombin): разширяване на показанията за включване на подпомагащо лечение на деца на възраст от поне 1 месец, при операция за подобряване на хемостазата, подпомагане на запечатването на тъканите и за поддръжка на шевовете при съдови операции, където стандартните техники са недостатъчни. TachoSil вече е разрешен при възрастни за тези показания, както и за подпомагащо запечатване на твърдата мозъчна обвивка за предотвратяване на цереброспинално изтичане след неврологични операции.
Ново-публикувани EPAR:
EPAR (European public assessment report) е главният документ, където EMA публикува детайлна информация за лекарствените продукти, оценявани от CHMP. По-долу е посочен списък на оценъчни доклади за наскоро одобрени лекарствени продукти, които са достъпни на страницата на EMA:
Hemgenix (etranacogene dezaparvovec) е предназначен за лечение на тежка и средно тежка Хемофилия В (вроден дефицит на Фактор IX) при възрастни пациенти без история на Фактор IX-инхибитори. EPAR Hemgenix.
Spevigo (spesolimab) е предназначен за лечение, като монотерапия, на обостряния при пациенти с генерализиран пустуларен псориазис. EPAR Spevigo.
Наскоро започнали процедури:
- Cabotegravir – Предекспозиционна профилактика на HIV-1 инфекция.
- Epcoritamab – Лекарство сирак – Лечение на пациенти с рецидивиращ или рефрактерен на лечение едро-В-клетъчен лимфом.
- Epinephrine – Лечение на алергични реакции (анафилаксия) и идиопатична или анафилаксия предизвикана от физическо натоварване.
- Lebrikizumab – Лечение на среден до тежък атопичен дерматит при възрастни и юноши.
- Leniolisib – Лекарство сирак – Лечение на синдром на активирана фосфоинозитид-3-киназа делта.
- Vamorolone – Лекарство сирак – Лечение на мускулна дистрофия на Дюшен.
Други теми за обсъждане:
Актуализация на следните разрешени за употреба лекарствени продукти за превенция на COVID-19:
CHMP препоръчва разрешаване за употреба на COVID-19 Ваксина Valneva (инактивирана, адювантна) като бустерна доза за върастни между 18 и 50 години.
