Нови лекарствени продукти, препоръчани за одобрение:
Krazati (adagrasib) е получил положително мнение за разрешение за употреба под условие (CMA) за лечение на възрастни пациенти с напреднал недребноклетъчен рак на белия дроб (NSCLC) с KRAS G12C мутация и прогресиране на заболяването след поне една предходна системна терапия.
NSCLC е сериозно и често фатално заболяване, като над 85% от случаите на рак на белия дроб са именно NSCLC. KRAS G12C е драйверна мутация при много видове рак и предствлява 13% от мутациите при NSCLC. KRAS e ГТФ-аза кодирана от протоонкоген и мутиралата KRAS G12C е конститутивно активна форма на ензима. Krazati се свързва с KRAS G12C и предотвратява даунстрийм сигнализацията като заключва мутиралия протеин в неактивно състояние.
Omjjara (momelotinib) е получил положително мнение за лечение на свързана със заболяване спленомегалия или симптомите ѝ при възрастни пациенти със средна до тежка анемия, които страдат от първична миелофиброза, миелофиброза след същинска полицитемия или миелофиброза след есенциална тромбоцитемия, и при които не е прилагана терапия с JAK (Janus Kinase)-инхибитори или са били лекувани с ruxolitinib.
Миелофиброзата е необичаен тип миелопролиферативна неоплазия, при което фиброзна тъкан в костния мозък пречи на нормалното продуциране на кръвни клетки. Това води до екстрамедуларно придвижване на хемопоезата към други органи, като далака и черния дроб и води до уголемяване на тези органи. Симптомите на заболяването включват болка в костите, отпадналост, слабост, загуба не тегло, треска и кървене.
Първичната миелофиброза възниква de novo, докато вторични форми на миелофиброза възникват в резултат на миелопролиферативните заболявания есенциална тромбоцитемия и същинска полицитемия.
Миелофиброзата се асоциира с нетипична експресия на трирозин-киназата JAK, която участва в цитокиновите сигнали пътища. Това води до повишено продуциране на незрели кръвни клетки. Omjjara е инхибитор на JAK 1 и 2.
Rystiggo (rozanolixizumab) е получил положително мнение като допълнение към стандартна терапия за лечение на генерализирана миастения гравис (gMG) при възрастни пациенти, които сa положителни за антитела за анти-AChR (анти-ацетилхолинов рецептор) и анти-MuSK (мускулно-специфична тирозин-киназа).
gMG е рядко автоимунно заболяване, което причинява мускулна слабост. Около 90% от пациентите имат забележими нива на автоантитела в серума и най-честата мишена – AchR в NMJ (нервно-мускулна връзка), което води до нарушаване на нервно-мускулната трансмисия. Rystiggo е моноклонално антитяло, което се прицелва в неонаталния Fc рецептор (FcRn). По този начин се потиска свързването на IgG антитела с FcRn и се стимулира вътреклетъчната деградация на патогенни автоантитела.
Spexotras (trametinib) е получил положително мнение за следните показания:
Глиома с ниска степен на малигненост (Low-grade glioma)
Spexotras в комбинация с dabrafenib е посочен за лечение на деца на възраст 1 и повече години с глиома с ниска степен на малигненост (LGG) с BRAF V600E мутация, които се нуждаят от системна терапия.
Глиом с висока степен на малигненост (High-grade glioma)
Spexotras в комбинация с dabrafenib е посочен за лечение на деца на възраст 1 и повече години с глиом с висока степен на малигненост (HGG) с BRAF V600E мутация, които са получили поне една предходна лъче- или химио-терапия.
Глиомите са група първични тумори на централната нервна системна ЦНС с глиален произход. LGG са редки, а HGG са още по-редки тумори при децата. BRAF V600E мутацията присъства в около 17% от детските LGG случаи и в 6% от случаите на HGG при деца и юноши. Spexotras е малък молекулен алостеричен инхибитор на митоген-активираната протеин киназа, MEK, която е важна част от сигналния път, регулиращ пролиферацията, диференциацията и апоптозата при раковите клетки. Dabrafenib е малък молекулен инхибитор на V600-мутантната BRAF-киназа.
Препоръки за разширяване на терапевтични показания:
Ayvakyt (avapritinib): разширяване на показанията за включване на лечение на възрастни пациенти с индолентна системна мастоцитоза (ISM) със средни до тежки симптоми, които се контролират неадекватно по време на симптоматично лечение.
Ayvakit вече е разрешен за лечение на стомашно-чревни стромални тумори (GIST), агресивна системна мастоцитоза (ASM), системна мастоцитоза с асоциирана хематологична неоплазма (SH-AHN) и мастоцитна левкемия (MCL).
Evkeeza (evinacumab): разширяване на показанията, като допълнение към диета и други терапии, понижаващи LDL-C (липопротеин-холестерол с ниска плътност), за лечение на деца на възраст 5 и повече години с хомозиготна фамилиална хиперхолестеролемия (HoFH).
Evkeeza вече е разрешен за лечение на възрастни и юноши на 12 и повече години.
Fluad tetra (influenza vaccine (surface antigen, inactivated, adjuvanted)): разширяване на показанията за включване на профилактика на грип при възрастни на 50 и повече години.
Fluad tetra вече е разрешен при възрастни на 65 и повече години.
Jardiance (empagliflozin): разширяване на показанията за включване на деца на 10 и повече години за лечение на недостатъчно контролиран захарен диабет тип 2 в допълнение към диета и физически упражнения,
- като монотерапия, когато metformin е неподходящ в следствие на непоносимост
- в допълнение към други лекарствени продукти за лечение на диабет
Jardiance вече е разрешен за лечение на недостатъчно контролиран захарен диабет при възрастни. Също така е разрешен за лечение на симптоматична хронична сърдечна недостатъчност и хронична бъбречна недостатъчност при възрастни.
Keytruda (pemprolizumab): разширяване на показанията за включване на Keytruda, в комбинация с gemcitabine-базирана химиотерапия, за първа линия лечение на локално напреднал не подлежащ на резекция или метастазиращ карцином на жлъчния канал при възрастни.
Keytruda вече е разрешен за лечение на различни типове солидни ракови образувания. През Септември и Октомври 2023, Keytruda е получил положителни мнения за адювантно лечение на възрастни с недребноклетъчен карцином на белия дроб, които са с висок риск от рецидив след пълна резекция и платина-базирана химиотерапия, както и за първа линия лечение, в комбинация с fluoropyrimidine и платина-съдържаща химиотерапия, на локално напреднал неподлежащ на резекция или метастазиращ HER2-отрицателен GEJ (гастро-езофагеална връзка)-аденокарцином при възрастни, чиито тумори експресират PD-L1 с CPS ≥ 1. И двете решения на ЕК са в процес на изчакване.
Mounjaro (tirzepatide): разширяване на показания за включване, като допълнение към ниско-калорична диета и повишена физическа активност за контрол на теглото, включително отслабване и поддържане на теглото, при възрастни с първоначален Индекс на телесната маса (BMI) от
- ≥ 30 kg/m2 (затлъстяване) или
- ≥ 27 kg/m2 to < 30 kg/m2 (наднормено тегло) в присъствие на поне едно съпътстващо заболяване свързано с теглото (напр. хипертония, дислипидемия, обструктивна сънна апнея, сърдечно-съдови заболявания, преддиабетно състояние или захарен диабет тип 2).
Mounjaro вече е разрешен за лечение на възрастни с недостатъчно контролиран захарен диабет тип 2.
Nexobrid (concentrate of proteolytic enzymes enriched in bromelain): разширяване на показанията за включване на всички възрастови групи за отстраняване на струпеи при пациенти с дълбоки частични термални изгаряния и термални изгаряния трета степен.
Nexobrid вече е разрешен за лечение на възрастни пациенти със същите показания.
Talzenna (talazoparib): разширяване на показания за включване на лечение, в комбинация с enzalutamide, на възрастни пациенти с метастазирал кастрационно-устойчив рак на простатата (mCRPC), при които химиотерапия не е клинично посочена.
Talzenna вече е разрешен за лечение на рак на гърдата.
Veltassa (patiromer): разширяване на показанията за включване на лечение на хиперкалиемия при юноши на възраст между 12 и 17 години.
Veltassa вече е разрешен за лечение на възрастни пациенти със същите показания.
