Нови лекарствени продукти препоръчани за одобрение:
Casgevy (exagamglogene autotemcel) е получил положително мнение, препоръчващо издаване на разрешение за употреба под условие (CMA), за лечение на трансфузионно-зависима β-таласемия (TDT) и сърповидно-клетъчна анемия (SCD). Пълните показания са:
β-таласемия
Casgevy е одобрен за лечение на трансфузионно-зависима β-таласемия (TDT) при пациенти на възраст 12 и повече години, за които е подходяща трансплантация на хемопоетични стволови клетки (HSC), но не е наличен HLA (човешки левкоцитен антиген)- съвпадащ, сроден HSC донор.
Сърповидно-клетъчна анемия
Casgevy е одобрен за лечение на тежка сърповидно-клетъчна анемия (SCD) при пациенти на възраст 12 и повече години с рекурентни вазооклузивни кризи (VOCs), за които е подходяща трансплантация на хемопоетични стволови клетки (HSC), но не е наличен HLA (човешки левкоцитен антиген)- съвпадащ, сроден HSC донор.
β-таласемията и сърповидно-клетъчната анемия са две наследствени заболявания на червените кръвни клетки. Различни мутации водят до нарушено производство на хемоглобин и, в резултат на това, проблеми при функцията на червените кръвни клетки. Casgevy е клетъчна терапия, състояща се от собствените хемопоетични стволови клетки на пациента, които са генно-модифицирани да стимулират нормална генна експресия в червените кръвни клетки. Casgevy трябва да се приложи еднократно.
Skyclarys (omaveloxolone) е получил положително мнение за лечение на атаксия на Friedreich при възрастни и юноши над 16 години.
Атаксията на Friedreich е наследствено прогресиращо дегенративно заболяване, което се причинява от мутации в гена кодиращ митохондриалния протеин frataxin. Нарушеното производство на този протеин води до прогресиращи неврологични симптоми, като нарушения в движенията и говора, както и загуба на сетивност. Skyclarys активира протеин, участващ в клетъчния отговор към оксидативен стрес, който участва в патофизиологичния механизъм на заболяването.
Velsipity (etrasimod) е получил положително мнение за лечение на пациенти на възраст 16 и повече години със средно до тежко активен язвен колит (UC), които са имали неадекватен отговор, загуба на отговор или непоносимост към конвенционална терапия или биологичен агент.
UC е хронично възпалително заболяване, което засяга дебелото черво. Въпреки че етологията на заболяването не е напълно изяснена, множество фактори изглежда участват в патогенезата му, включително изменени имунни отговори, фактори на средата и генетични фактори. Velsipity е селективен имуносупресор. Той блокира рецепторите експресирани по лимфоцитите и по този начин намалява лимфоцитната миграция към места на възпаление.
Arpraziquantel (arpraziquantel) е получил положително мнение за лечение на шистозомиаза при малки деца на възраст между 3 месеца и 6 години. Заявлението за разрешение за употреба е подадено съгласно процедурата EU-M4all за високо-приоритетни лекарствени продукти за употреба при хора, предназначени за пазари извън ЕС.
Шистозомиазата е паразитно заболяване, причинено от червеи трематоди, което уврежда редица органи като пикочния мехур, бъбреците и черния дроб. Паразитната инфекция възниква в тропични и субтропични региони, и засяга главно хора, които нямат достъп до чиста вода. Arpaziquantel е дериват на praziquantel – стандартното лечение за шистозомиаза от десетилетия. Arpaziquantel е разработен с цел осигуряване на възрастово-съобразена формула за малки деца, тъй като може да бъде приложен като таблетка диспергираща се в устата.
Препоръки за разширяване на терапевтични показания:
HyQvia (human normal immunoglobulin): разширяване на показанията за включване на HyQvia като имуномодулаторна терапия при възрастни, деца и юноши (0 до 18 години) при:
- Хронична възпалителна демиелинизираща полиневропатия (CIDP) като поддържаща терапия след стабилизация с IVIg.
HyQvia вече е разрешен като заместваща терапия при пациенти със синдром на първична или вторична имунна недостатъчност.
Metalyse (tenectaplase): разширяване на показанията за включване на тромболитично лечение на остър исхемичен инсулт (AIS) в рамките на 4,5 часа от началото на инсулт и след отстраняване на вътречерепния кръвоизлив.
Metalyse вече е разрешен, в различна концентрация, за тромболитично лечение на предполагаем миокарден инфаркт.
VeraSeal (human fibrinogen / human thrombin): разширяване на показанията за включване на помощно лечение на деца от всички възрастови групи, при които стандартни хирургически техники са недостатъчни:
- за подобряване на хемостазата.
- подпомагане на шевовете: при съдова хирургия.
VeraSeal вече е разрешен за лечение на възрастни със същите показания.
Zinplava (bezlotoxumab): разширяване на показания за включване на превантивно лечение на деца на възраст 1 и повече години, с висок риск от рецидив на инфекция с Clostridioides difficile (CDI).
Zinplava вече е разрешен за лечение на възрастни със същите показания.
Fexinidazole Winthrop (fexinidazole): разширяване на показанията за лечение на първи (хемолифатичен) и втори (менинго-енцефалитен) стадии на човешка Африканска трипанозомиаза (HAT), причинена от Trypanosoma brucei rhodesiense (r-HAT) при възрастни и деца на възраст от поне 6 години и тежащи поне 20 кг.
Fexinidazole Winthrop вече е разрешен за лечение на HAT причинена от Trypanosoma brucei gambiense (g‑HAT).
Ново-публикувани EPAR:
EPAR (European public assessment report) е главният документ, където EMA публикува детайлна информация за лекарствените продукти, оценявани от CHMP. По-долу е посочен списък на оценъчни доклади за наскоро одобрени лекарствени продукти, които са достъпни на страницата на EMA:
Jaypirca (pirtobrutinib) е одобрен за лечение, като монотерапия, на възрастни пациенти рецидивиращ или рефрактерен на лечение мантийно-клетъчен лимфом (MCL), които предходно са били лекувани с инхибитор на тирозин-киназа на Bruton (BTK).
Inaqovi (decitabine / cedazuridine) е одобрен за лечение, като монотерапия, на възрастни пациенти с ново диагностицирана остра миелоидна левкемия (AML) които са неподходящи за стандартна индукционна химиотерапия.
Aqumeldi (enalapril maleate) е одобрен за лечение на сърдечна недостатъчност при деца на възраст от раждането до 18 години.
Ebglyss (lebrikizumab) е одобрен за лечение на среден до тежък атопичен дерматит при възрастни и юноши над 12 години с телесна маса над 40 кг, които са кандидати за системна терапия.
Finlee (dabrafenib) има следните показания:
Глиом с ниска степен на малигненост
Finlee в комбинация с trametinib е посочен за лечение на деца на възраст на 1 година с глиом с ниска степен на малигненост (LGG) с BRAF V600E мутация, които се нуждаят от системна терапия.
Глиом с висока степен на малигненост
Finlee в комбинация с trametinib е посочен за лечение на деца на възраст на 1 година с high-grade глиом (HGG) с BRAF V600E мутация, които са получили поне един курс лъче- или химиотерапия.
Vanflyta (quizartinib) е одобрен в комбинация със стандартна cytarabine и anthracycline индукционна терапия и и стандартна консолидираща химиотерапия с cytarabine, последвани от поддържаща терапия с Vanflyta като единичен агент, за лечение на възрастни с ново диагностицирана остра миелоидна левкемия (AML) която е позитивна за FLT3-ITD.
Yorvipath (palopegteriparatide) е парат-хормон (PTH) заместваща терапия, одобрена за лечение на възрастни с хроничен хипопаратироидизъм.
Zilbrysq (zilucoplan) е одобрен като допълнение към стандартна терапия за лечение на генерализирана миастения гравис (gMG) при възрастни, които са позитивни за AChR-антитела (анти-ацетилхолинов рецептор).
Наскоро започнали процедури:
- aztreonam / avibactam – лечение на инфекции (cIAI, HAP, VAP, and cUTI), както и аеробни Gram-отрицателни инфекции с ограничени опции за лечение
- In vitro diagnostic medical device – NGS (ново поколение секвениране)- анализ за профилиране на туморни
- erdafitinib – лечение на възрастни пациенти с локално напреднал неподлежащ на резекция или метастазиращ уротелиален карцином (UC)
- amino acids – Лекарство сирак – лечение на декомпенсационни епизоди при пациенти с MSUD (болест на урина като кленов сироп)
- imetelstat – Лекарство сирак – лечение на възрастни пациенти с трансфузионно-зависима анемия поради много ниско-, ниско- или средно-рискови миелодиспластични синдроми (MDS) с пръстеновидни сидеробласти
