Нови лекарствени продукти препоръчани за одобрение:
Altuvoct (efanesoctocog alfa) е получил одобрение за лечение и профилактика на кървене при пациенти с хемофилия А (наследствена фактор VIII-недостатъчност).
Наследствената хемофилия е Х-хромозомно свързано рецесивно заболяване, предизвикано от мутации в гените кодиращи фактор на кръвосъсирването VIII (хемофилия А) или IX (хемофилия В). Характеризира се с неспособност за формиране на кръвни съсиреци, което води до повишен риск от поява на синини, вътрешни кръвоизливи и кръвоизливи в ставите. Заболяването може да бъде класифицирано като леко, средно и тежко, в зависимост от нивата на ендогенния коагулационен фактор в плазмата. Пациенти лекувани с антихемофилни фактори, заменящи недостатъчния кръвосъсирващ фактор, могат да развият антифактор VIII или IX алоантитела (инхибитори), които неутрализират активността на приложените заменящи фактори.
Efanesoctocog alfa е дълго-действаща версия на рекомбинантен фактор VIII (FVIII) за контрол и превенция на случаи на кървене при индивиди с хемофилия А. Той е генетично проектиран фузионен протеин от FVIII, von-Willebrand фактор (VWF) и пептид, който предотвратява деградацията на фузионния протеин, което води до по-дълъг период на полуразпад.
Fruzaqla (fruquintinib) е получил одобрение за лечение като монотерапия на възрастни пациенти с метастазиращ колоректален рак (mCRC), които предходно са били лекувани с налични стандартни терапии, включващи fluoropyrimidine-, oxaliplatin-, и irinotecan-базирани химиотерапии, анти-VEGF агенти и анти-EGFR агенти, и при които заболяването е прогресирало, или които имат непоносимост към лечение с trifluridine-tipiracil или regorafenib.
Колоректалния рак (CRC) е често срещано и живото-застрашаващо заболяване, което се диагностицира при поява на симптоми като коремна болка или кървене, или след рутинен скрининг на безсимптомни индивиди. Метастазирал CRC или форма с лоша прогноза има преживяемост по-малко от 10% за пет години.
Fruqintinib е орално-приложим инхибитор на VEGFRs 1, 2 и 3 (рецептори за ендотелен растежен фактор 1, 2 и 3). Свързването на VEGF към рецептора, насърчава ангиогенезата – формирането на нови кръвоносни съдове. Това е механизъм, от който раковите клетки могат да се възползват, понеже мога да бъдат снабдявани с кислород и нутриенти. Чрез повишена регулация на VEGFR, се дава възможност за продължителен растеж до образуване на солидни тумори.
Jeraygo (aprocitentan) е получил одобрение за лечение на резистентна артериална хипертония при възрастни пациенти в комбинация с поне три антихипертонични лекарствени продукти.
Артериалната хипертония, или високо кръвно налягане, е водещата причина за сърдечно-съдови заболявания и смъртност. Около 10% от пациентите имат трудна за контролиране хипертония, което значи, че кръвното налягане не може да бъде контролирано въпреки лечение с поне три антихипертензивни лекарства.
Aprocitentan е орално-приложим антагонист на рецептора за ендотелин. Свързването на aprocitentan към рецептора води до отпускане на малките кръвоносни съдове, като по този начин се предотвратява повишаването на кръвното налягане.
Obgemsa (vibegron) е получил одобрение за симптоматично лечение на възрастни пациент със синдром на свръхактивен пикочен мехур (OAB).
Синдрома на свръхактивен пикочен мехур (OAB) е високо-разпространено заболяване при хора на средна и в старческа възраст. Приблизително една трета от мъжете и жените над 75 години са засегнати. Характеризира се с неотложна нужда и висока честота на уриниране, с или без неволно изпускане на урина.
Vibegron е агонист на бета-3 адренергичния рецептор. Свързването на vibegron към рецептора води до отпускане на гладко-мускулните клетки на пикочния мехур, като по този начин повишава капацитета му.
Truqap (capivasertib) е получил одобрение, в комбинация с fulvestrant, за лечение на възрастни пациенти с ER (естрогенен рецептор)-позитивен, HER2-негативен локално напреднал или метастазиращ рак на гърдата с едно или повече PIK3CA/AKT1/PTEN-изменения след рецидив или прогресия на заболяването по време на или след ендокринно-базиран режим.
Ракът на гърдата е водеща причина за рак и смъртни случаи в следствие на рак при жените в глобален мащаб, особено когато е диагностициран в напреднал стадий. Ракът на гърдата се категоризира в подтипове според хистопатологията си. ER (естрогенен рецептор) и PR (прогестеронен рецептор)-позитивни тумори се определят като HR (хормонен рецептор)-позитивен рак на гърдата. Около 70% от диагностицираните случаи на рак на гърдата са HR-позитивни и HER2-негативни.
Capivasertib е селективен инхибитор на AKT 1, 2 и 3. AKT серин/треонин протеин киназите са ключови downstream ефектори на PI3K/AKT/PTEN пътя, насърчаващи пролиферацията, оцеляването, метаболизма и генната експресия на клетките. Няколко други AKT инхибитори са в процес на разработване за различни онкологични състояния.
Препоръки за разширяване на терапевтични показания:
Alecensa (alectinib): разширяване на показанията за включване, като монотерапия, на адювантно лечение следващо пълна туморна резекция на възрастни пациенти с ALK-позитивен недребноклетъчен рак на белия дроб (NSCLC) с висок риск от рецидивиране.
Alecensa вече е разрешен за различни неадювантни условия за лечение на NSCLC.
Opdivo (nivolumab): разширяване на показанията за включване, в комбинация с cisplatin и gemcitabine, на първа линия на лечение на възрастни пациенти с неподлежащ на резекция или метастазираш уротелиален карцином.
Opdivo вече е разрешен за лечение на набор от солидни тумори, включително и втора линия на лечение на уротелиален карцином.
Rozlytrek (entrectinib): разширяване на показанията за включване на лечение на възрастни и деца над 1 месец със солидни тумори, които имат NTRK генна фузия,
- които имат заболяване което е локално напреднало, метастазиращо, или при което хирургична резекция би довела до тежка заболеваемост, и
- които не са получили предходен NTRK инхибитор
- които нямат задоволителни възможности за лечение
Rozlytrek е туморно-агностично лечение на рак и вече е разрешен за лечение на възрастни и юноши на 12 и повече години със солидни тумори експресиращи NTRK генна фузия, както и на възрастни пациенти с ROS1-позитивен, напреднал недребноклетъчен рак на белия дроб.
Rybrevant (amivantamab): разширяване на показанията за включване, в комбинация с carboplatin и premetrexed, на първа линия на лечение на възрастни пациенти с напреднал недребноклетъчен рак на белия дроб (NSCLC) с активиращи EGFR Екзон 20-инсерционни мутации.
Rybrevant вече е разрешен за втора линия на лечение на EGFR мутирал NSCLC.
Sirturo (bedaquiline): разширяване на показания за включване на употребата като част от подходяш комбиниран режим при възрастни и деца (на възраст между 5 и 18 години и тежащо поне 15 кг) с белодробна туберколоза (TB), в следствие на Mycobacterium tuberculosis резистентен на поне rifampicin и isoniazid.
Sirturo вече е разрешен за различни условия на лечение на белодробна туберколоза.
Triumeq (dolutegravir / abacavir / lamivudine): разширяване на показанията за включване на лечение на HIV-1 (вирус на човешка имуноненостатъчност-1) при инфектирани деца на възраст поне 3 месеца и тежащи поне 6 кг до по-малко от 25 кг.
Досега Triumeq (диспергираща таблетка) е бил разрешен за деца, тежащи поне 14 кг, без ограничения във възрастта. В допълнение, отделната лекарствена форма – филмирана таблетка, остава разрешена за деца, юноши и възрастни, тежащи поне 25 кг.
Наскоро започнали процедури:
- Acoramidis – Лекарство сирак – за лечение на транстиретинова амилоидоза див тип или променлив тип при възрастни пациенти с кардиомиопатия (ATTR-CM).
- Diflunisal – Лекарство сирак – лечение на ATTR амилоидоза.
- Lazertinib – лечение на възрастни пациенти с напреднал недребноклетъчен рак на белия дроб (NSCLC).
- Linvoseltamab – монотерапия за лечение на възрастни пациенти с рецидивиращ или рефрактерен на лечение множествен миелом.
- Nemolizumab – за лечение на среден до тежък атопичен дерматит, както и за лечение на нодуларно пруриго.
- Pegfilgrastim – разрешение за педиатрична употреба (PUMA) – лечение на неутропения при деца.
- Tisotumab vedotin – лечение на възрастни пациенти с рецидивиращ или метастазиращ рак на шийката на матката с прогресиране на заболяването по време или след системна терапия.
- Human albumin solution – витрификация на човешки MII (мейоза II)-фаза ооцити и ембриони за асистирани репродуктивни технологии (ART).
