Идентификация

Нови лекарствени продукти препоръчани за одобрение:

Adzynma (rADAMTS13) е получил одобрение за разрешение за употреба при изключителни обстоятелства, като заместваща терапия, за лечение на ADAMTS13-недостатъчност при деца и възрастни с наследствена тромботична тромбоцитопенична пурпура (cTTP).

cTTP е рядко нарушение на малките кръвоносни съдове, причинявано от мутации в ADAMTS13 гена. Унаследява се по автозомно-рецесивен път. ADAMTS13 е антитромбоцитен ензим и отсъствието му води до намален брой тромбоцити в кръвта, докато рискът от тромбоза се повишава. Пациентите могат да развият неврологични, бъбречни, сърдечни и стомашно-чревни симптоми поради широкоразпространена тромбоза в малките кръвоносни съдове.

Adzynma е рекомбинантен протеин и е предназначен да замени липсващия ADAMTS13 генен продукт.

Akantior (polihexanide) е получил одобрение за лечение на акантамабен кератит при възрастни и деца над 12 години.

Акантамебният кератит е рядко очно заболяване, което засяга главно хората носещи контактни лещи. Инфекциозното заболяване се причинява от acanthamoeba, определен вид амеба, която може да колонизира човешкото око като паразит. Симптомите мога да включват болка, намалено зрение, чувствителност към светлина и сълзене.

Polihexanide, активното вещество в Akantior, разрушава клетъчната мембрана и хромозомите на acanthamoeba. Прилага се като разтвор за капки за очи.

Cejemly (sugemalimab) е получил одобрение за първа линия на лечение, в комбинация с платина-базирана химиотерапия, на възрастни с метастазиращ недребноклетъчен рак на белия дроб (NSCLC) без сенситизиращи EGFR мутации, или ALK, ROS1 или RET геномни туморни аберации.

NSCLC е сериозно и често фатално заболяване, към което спадат 80-85% от случаите на рак на белия дроб. Значителен брой пациенти изразяват драйвърни мутации в онкогените, някои от които могат да бъдат атакувани с таргетни терапии. Пациенти без известни драйвърни мутации се нуждаят от широко-спектърни терапии.

Sugemalimab е чекпойнт инхибитор, прицелващ PD-L1 (протеин 1 на програмираната клетъчна смърт) по повърхността на раковите клетки. Съответстващият рецептор, PD-1, се експресира по повърхността на имунните клетки. Понеже активацията на PD-1 понижава активността на имунната система, блокирането на взаимодействието между PD-1 и PD-L1 повишава отговора на Т-клетките срещу раковите клетки.

Durveqtix (fidanacogene elaparvovec) е получил одобрение за разрешение за употреба под условие за лечение на тежка и средно-тежка хемофилия В (наследствена фактор IX недостатъчност) при възрастни без анамнеза за инхибитори на фактор IX, и без откриваеми антитела за вариант AAV серотип Rh74.

Наследствената хемофилия е Х-хромозомно свързано рецесивно заболяване, причинено от мутации в гените кодиращи коагулационен фактор VIII (хемофилия А) или IX (хемофилия В). Характеризира се с неспособност за образуване на кръвни съсиреци, което води до повишен риск от поява на синини, вътрешни кръвоизливи и кръвоизливи в ставите. Заболяването може да се класифицира като леко, средно или тежко, в зависимост от нивата на активност на кръвосъсирващите фактори в ендогенната плазма. Пациенти лекувани с антихемофилни фактори за заменяне на дефицитния кръвосъсирващ фактор могат да развият анти-фактор VIII или IX алоантитела (инхибитори), които неутрализират активността на приложените заменящи фактори.

Fidanacogene elaparvovec, активното вещество на Durveqtix, е генна терапия, целяща да позволи на тялото само да синтезира фактор IX и да предотврати, и контролира кървенето. Докато много от разрешените продукти за лечение на хемофилия В изискват чести вливания, Durveqtix трябва да бъде приложен само веднъж.

Durveqtix е подпомогнат от програмата на EMA Priority Medicines (PRIME). EMA е публикувала прессъобщение за Durveqtix.

Fluenz (influenza vaccine (live attenuated, nasal)) е получила одобрение за превенция на грип при деца и юноши на възраст между 24 месеца и 18 години.

Грипът е инфекциозно заболяване на носа, гърлото и белите дробове, причинявано от грипен вирес. Инфекцията обикновено настъпва чрез вдишване на капчици разпространявани от заразени на незаразени хора. Вирусната инфекция може да причини повишена температура, кашлица и затруднено дишане до пневмония при възрастни.

Fluenz е жива атенюирана противогрипна ваксина. Ще бъде приложима като назален спрей.

GalliaPharm (Germanium (68Ge) chloride / Gallium (68Ga) chloride) е получил одобрение за in vitro радиомаркиране на различни китове за радиофармацевтични препарати, разработени и одобрени с подобен елуат, предназначени за употреба за PET (позитрон-излъчваща томография)-сканиране.

PET-сканирането е диагностична процедура използвана, например, при различни типове рак. За тази цел продуктите преносители трябва да бъдат маркирани с радиоактивни, позитрон-излъчващи молекули, като Галий (⁶⁸Ga).

GalliaPharm съдържа радиоактивен Германий (⁶⁸Ge), използван за генериране на ⁶⁸Ga разтвор за радиомаркиране. Не е предназначен за директно приложение на пациенти.

Ixchiq (Chikungunya vaccine (live)) е получила одобрение за активна имунизация за превенция на заболяване причинено от Чикунгуня вирус (CHIKV) при индивиди на възраст 18 и повече години. Употребата на тази ваксина трябва да бъде в съответствие официалните препоръки.

Чикунгуня е вирусно заболяване, причинявано от Чикунгуня вирус, който се разпространява по хората от заразени комари. Симптомите включват повишена температура и силна болка в ставите, мускулни болки, главоболие, гадене и умора. Чикунгуня е инвалидизиращо заболяване и може да доведе до полиорганна недостатъчност при малка част от пациентите.

Ixchiq е първата ваксина в ЕС, защитаваща възрастни от инфекция с Чикунгуня. Подпомогната е от програмата на EMA Priority Medicines (PRIME) и разгледана под рамката за действие OPEN (Opening procedures at EMA to non-EU authorities) с цел промотиране на глобално обществено здраве.

EMA е публикувала прессъобщение относно Ixchiq.

Zegalogue (dasiglucagon) е получил одобрение за лечение на тежка хипогликемия при възрастни, юноши и деца на възраст 6 и повече години със захарен диабет.

Съществуват два типа захарен диабет. Диабет тип 1 е автоимунно заболяване, при което панкреасните клетки се разрушават от имунната система, което води до намалена продукция на инсулин. Диабет тип 2 е метаболитно заболяване характеризиращо се с висока кръвна захар и инсулинова резистентност и представлява 90% от случаите на диабет. Диабет тип 2 възниква главно в резултат на затлъстяване и заседнал начин на живот, и разпространението му нараства глобално заедно със затлъстяването и наднорменото тегло.

При пациенти със захарен диабет, лечението с инсулин понякога може да доведе до хипогликемия, което е твърде ниско ниво на глюкоза в кръвта.

Dasiglucagon, активното вещество на Zegalogue, действа на рецептор релевантен за глюкозния метаболизъм и е предназначено за повишаване на нивата на глюкоза в плазмата. Прилага се като подкожна инжекция.

Препоръки за разширяване на терапевтични показания:

Dupixent (dupilumab): разширяване на показанията за включване като допълнително поддържащо лечение при възрастни с неконтролируема хронична обструктивна белодоробна болест (COPD) характеризираща се с повишени кръвни еозинофили, лекувани с комбинация от инхалаторен кортикостероид (ICS), дълго-действащ бета 2-агонист (LABA) и дълго-действащ мускаринов агонист (LAMA), или при комбинация от LABA и LAMA, когато ICS е неподходящ.

Dupixent вече е разрешен за лечение на атопичен дерматит, астма, хроничен риносинуит с назална полипоза, нодуларно пруриго, и еозинофилен езофагит.

Eliquis (apixaban): разширяване на показанията за включване на лечение на венозен тромбоемболизъм (VTE) и превенция на последващ VTE при деца на възраст между 28 дена и 18 години.

Eliquis вече е разрешен за превенция на VTE при възрастни, както и за превенция на инсулт и системен емболизъм, лечение на дълбоко-венозна тромбоза (DVT) и белодробен емболизъм (PE), и превенция на последващи DVT и PE при възрастни.

Kinpeygo (budesonide): разширяване на показанията за включване на лечение на възрастни с първична имуноглобулин А нефропатия (IgAN) с екскреция на протеин в урината ≥1,0 g/ден (или съотношение на протеин : креатинин в урината ≥0,8 g/g).

Kinpaygo вече е разрешен при пациенти с IgAN с по-лоши съотношения на протеин : креатинин в урината.

Livmarli (maralixibat): разширяване на показанията за включване на лечение на прогресивна фамилна интрахепатална холестаза (PFIC) при пациенти на възраст 3 и повече месеца.

Livmarli вече е разрешен за лечение на холестатичен пруритус при пациенти със синдром на Alagille.

Skyrizi (risankizumab): разширяване на показанията за включване на лечение на възрастни със средно тежък до тежък активен язвен колит, които са имали неадекватен отговор, загуба на отговор или са били нетолерантни към конвенционална или биологична терапия.

Skyrizi вече е разрешен за лечение на плаков псориазис, псориатичен артрит и болест на Crohn.

Tagrisso (osimertinib): разширяване на показанията за включване, в комбинация с пеметрексед и платина-базирана химиотерапия, за първа линия лечение на възрастни пациенти с напреднал NSCLC, чиито тумори имат EGFR екзон 19 делеции или екзон 21 (L858R) субституционни мутации.

Tagrisso вече е разрешен при различни условия на лечение на недребноклетъчен рак на белия дроб (NSCLC).

Tevimbra (tislelizumab): разширяване на показанията за включване в няколко терапевтични схеми на лечение на недребноклетъчен рак на белия дроб.

• Tevimbra в комбинация с pemetrexed и платина-съдържаща химиотерапия е предназначен за първа линия лечение на възрастни пациенти с несквамозен NSCLC, чиито тумори имат експресия на PD-L1 при ≥50% от туморните клетки и без EGFR- или ALK-позитивни мутации, и които имат:
• локално напреднал NSCLC и не са кандидати за хирургическа резекция или платина-базирана химиорадиация, или
• метастазиращ NSCLC.
• Tevimbra в комбинация с carboplatin и или paclitaxel, или nab-paclitaxel е предназначен за първа линия лечение на възрастни пациенти със сквамозен NSCLC, които имат:
• локално напреднал NSCLC и не са кандидати за хирургическа резекция или платина-базирана химиорадиация, или
• метастазиращ NSCLC.
• Tevimbra като монотерапия е предназначен за лечение на възрастни пациенти с локално напреднал или метастазиращ NSCLC след предходна платина-базирана терапия. Пациенти с EGFR-мутантен или ALK-позитивен NSCLC също така трябва да са получили предходни таргетни терапии преди да приемат

Tevimbra вече е разрешен за лечение на езофагеален сквамозно-клетъчен карцином.

Ново-публикувани EPAR:

EPAR (European public assessment report) е главният документ, където EMA публикува детайлна информация за лекарствените продукти, оценявани от CHMP. По-долу е посочен списък на оценъчни доклади за наскоро одобрени лекарствени продукти, които са достъпни на страницата на EMA:

Ryzneuta (efbemalenograstim alfa) е предназначен за намаляване на продължителността на неутропения и случаите на фебрилна неутропения при възрастни пациенти лекувани с цитотоксична химиотерапия при различни злокачествени заболявания (с изключение на хронична миелоидна левкемия и миелодиспластични синдроми).

EPAR Ryzneuta.

Celldemic (zoonotic influenza vaccine (H5N1) (surface antigen, inactivated, adjuvanted, prepared in cell cultures)) е предназначена за активна имунизация срещу H5N1 подтип на грипен вирус тип А при възрастни и деца на възраст 6 и повече месеца.

EPAR Celldemic.

Filspari (sparsentan) е предназначен за лечение на възрастни с първична имуноглобулин А нефропатия (IgAN) с екскреция на протеин в урината ≥1,0 g/ден (или сътношение на протеин:креатинин в урината ≥ 0,75 g/g, вижте т. 5.1 в Кратка Характеристика на Продукта).

EPAR Filspari.

Incellipan (pandemic influenza vaccine (H5N1) (surface antigen, inactivated, adjuvanted, prepared in cell cultures) е предназначена за активна имунизация срещу грип при официално обявена пандемия.

EPAR Incellipan.

Tizveni (tislelizumab) е предназначен за следните показания на недребноклетъчен рак на белия дроб:

• Tizveni в комбинация с pemetrexed и платина-съдържаща химиотерапия е предназначен за първа линия лечение на възрастни пациенти с несквамозен NSCLC, чиито тумори имат експресия на PD-L1 при ≥50% от туморните клетки и без EGFR- или ALK-позитивни мутации, и които имат:
• локално напреднал NSCLC и не са кандидати за хирургическа резекция или платина-базирана химиорадиация, или
• метастазиращ NSCLC.
• Tizveni в комбинация с carboplatin и или paclitaxel, или nab-paclitaxel е предназначен за първа линия лечение на възрастни пациенти със сквамозен NSCLC, които имат:
• локално напреднал NSCLC и не са кандидати за хирургическа резекция или платина-базирана химиорадиация, или
• метастазиращ NSCLC.
• Tizveni като монотерапия е предназначен за лечение на възрастни пациенти с локално напреднал или метастазиращ NSCLC след предходна платина-базирана терапия. Пациенти с EGFR-мутантен или ALK-позитивен NSCLC също така трябва да са получили предходни насочени терапии преди да приемат

EPAR Tizveni.

Voydeya (danicopan) е предназначен като допълнение към ravulizumab или eculizumab за лечение на възрастни пациенти с пароксизмална нощна хемоглобинурия (PNH), които имат остатъчна хемолитична анемия.

EPAR Voydeya.

Zynyz (retifanlimab) е предназначен като монотерапия за първа линия лечение на възрастни пациенти с метастазиращ или рецидивираш локално напреднал карцином на клетките на Merkel (MCC) неподлежащи на оперативно лечение или лъчетерапия.

EPAR Zynyz.

Awiqli (insulin icodec) е предназначен за лечение на захарен диабет при възрастни.

EPAR Awiqli.

Emblaveo (aztreonam / avibactam) е предназначен за лечение на следните инфекции при възрастни пациенти:

• Усложнена интра-абдоминална инфекция (cIAI)
• Нозокомиална пневмония (HAP), включително вентилатор-асоциирана пневмония (VAP)
• Усложнена инфекция на пикочните пътища (cUTI), включително пиелонефрит

Emblaveo също така е предназначен за лечение на инфекции причинени от аеробни Gram-отрицателни микроорганизми при възрастни пациенти с ограничени възможности за лечение.

EPAR Emblaveo.

Lytenava (bevacizumab gamma) е предназначен за лечение на възрастни с неоваскуларна (влажна) възрастово-зависима макулна дегенерация (nAMD).

EPAR Lytenava.