Нови лекарствени продукти препоръчани за одобрение:
Arexvy (Respiratory Syncytial Virus (RSV) vaccine [recombinant, adjuvanted]) е предназначена за активна имунизация за предотвратяване на заболяване на долните дихателни пътища (LRTD), причинено от респираторен синцитиален вирус (RSV) при възрастни на 60 и повече години.
RSV е едноверижен РНК вирус, който инфектира хора във всякакви възрасти, но не дава дълготраен имунитет. При уязвими индивиди, например по-възрастни хора, реинфектирането може да доведе до по-тежки проявления на заболяването, като LRTD. Arexvy съдържа проектирана версия на добре запазения RSV F-повърхностния гликопротеин, който е нужен за навлизане на вируса в клетката.
Arexvy е първата ваксина разрешена за предпазване на възрастни от RSV. За повече информация вижте обявлението на ЕМА за Arexvy.
Camzyos (mavacamten) е предназначена за лечение на симптоматична (New York Heart Asociation, NYHA, клас II-III) обструктивна хипертрофична кардиомиопатия (oHCM) при възрастни пациенти.
HCM е заболяване, при което сърдечният мускул се удебелява, възпрепятствайки изпомпването на кръвта и на функцията на елктропроводимост на сърцето. HCM се класифицира като обструктивна, когато е възпрепятствано изпомпването на кръв от лявата камера на сърцето. Camzyos селективно, обратимо и алостерично инхибира сърдечния миозин, който отговаря за свиването на сърцето.
Columvi (glofitamab) е получил положително мнение за разрешение за употреба под условие (CMA) за лечение, като монотерапия, на възрастни пациенти с рецидивиращ или рефрактерен на лечение дифузен едро-В-клетъчен лимфом (DLBCL), след две или повече линии на системна терапия.
DLBCL е агресивен рак на В-лимфоцитите и е най-често срещаната форма на не-Ходжкинов лимфом. Както много лимфоми на зрелите В-клетки, DLBCL експресира повърхностния антиген CD20. Columvi е биспецифично антитяло, което се прицелва в CD20 и CD3, субединица на Т-клетъчния рецепторен комплекс. Columvi свързва CD3, като по този начин предизвиква набиране на ефекторни Т-клетки. Последващото свързване с CD20 води до активиране на Т-клетките, което води до Т-клетъчно медииран Б-клетъчен лизис.
Jaypirca (pirtobrutinib) е получил положително мнение за разрешение за употреба под условие (CMA) за лечение, като монотерапия, на възрастни пациенти с рецидивиращ или рефрактерен на лечение мантелно-клетъчен лимфом (MCL), които предходно са били лекувани с инхибитор на Bruton-тирозин киназа (BTK).
MCL е рядък вид не-Ходжкинов лимфом. BTK е разтворима тирозин киназа участваща в развиването и узряването на В-клетките, която има важна роля в развитието на различни видове рак на В-клетките, като MCL. Jaypirca е високо селективен молекулен нековалентен BTK инхибитор.
Lytgobi (futibatinib) е получил полжително мнение за разрешение за употреба под условие (CMA) за лечение, като монотерапия, на възрастни пациенти с локално напраднал или метастазиращ холангиокарцином с фузия или реаранжировка на рецептор 2 за фибробластния растежен фактор (FGFR2), които са прогресирали след поне една предходна линия на системна терапия.
CCA е рядък рак на жлъчния канал с високо геномно разнообразие. Скорошни секвенционни анализи от ново поколение показват, че много мутации обикновено откривани в други видове рак, присъстват и в CCA, включително фузии и реаранжировки на FGFR2. В действителност, фузии в FGFR2 гена са открити в 10-15% от интрахепатичните CCA. Lytgobi е малък молекулен ковалентен тирозин-киназен инхибитор, който необратимо се свързва и инхибира FGFG1/2/3/4.
Opfolda (miglustat) е инзимен стабилизатор за ципаглюкозидаза α дългосрочна ензим-заменяща терапия при възрастни с късно установена болест на Pompe (киселинна α-глюкозидазна недостатъчност).
Болестта на Помпе е автозомно рецесивно метаболитно заболяване причинено от намалена или липсваща активност на лизозомна α-глюкозидаза. В резултат на това в лизозомите се натрупва гликоген, водейки до увреждане на мускулите (включително сърцето) и нервните клетки в цялото тяло. Opfolda трябва да се прилага в комбинация с Pombiliti (ципаглюкозидаза α), рекомбинантна човешка α-глюкозидаза, предназначена за ензим-заменяща терапия, която се конюгира със синтетични гликани, богати на манозо-6-фосфат, за да се почиши прицелването към рецепторите. Opfolda е ензимен стабилизатор, който подобрява стабилността на ципаглюкозидазата в кръвообращението.
Opfolda е лекарство хибрид на Zavesca (miglustat), който е разрешен за употреба в ЕС от 2002 за лечение на болест на Gaucher тип 1. Въпреки че и двете имат едно и също активно вещество, Opfolda е с по-малка сила и с различни показания.
Препоръки за разширяване на терапевтични показания:
Adempas (riociguat): разширяване на показанията за включване на лечение на белодробно-артериална хипертония (PAH) при деца на възраст до 18 години и с телесно тегло ≥ 50 kg с WHO Функционален Клас II до III в комбинация с ендотелин-рецепторни антагонисти. Adempas вече е разрешен за лечение на PAH и хронична тромбоемболична белодробна хипертония при възрастни.
Bimzelx (bimekizumab) е получил положително мнение за следните разширявания на показанията:
- За лечение на възрастни с активен нерадиографичен аксиален спондилоартрит с обективни признаци на възпаление посредством повишени нива на С-реактивен протеин и/или ядрено-магнитен резонанс (ЯМР), които имат неадекватен отговор или непоносимост към не-стероидни противовъзпалителни лекарства.
- За лечение на възрастни с активен анкилозиращ спондилит, които имат неадекватен отговор или непоносимост към конвенционална терапия.
- За лечение, самостоятелно или в комбинация с methotrexate, на активен псориатичен артрит при възрастни, които имат неадекватен отговор или нетърпимост към едно или повече модифициращи заболяването антиревматични лекарства.
Bimzelx вече е разрешен за лечение на плаков псориазис.
Cosentyx (secukinumab): разширяване на показанията за лечение на активен среден до тежък гноен хидраденит (acne inversa) при възрастни, които имат неадекватен отговор към конвенцинална ситемна терапия за гноен хидраденит. Cosentyx вече е разрешен за лечение на плаков псориазис, псориатичен артрит, аксиален спондилоартрит и детски идиопатичен артрит.
Opdivo (nivolumab): разширяване на показанията за юноши на възраст 12 и повече години:
- За лечение на напреднал (неподлежащ на резекция или метастазиращ) меланом, като монотерапия или в комбинация с ipilimumab;
- За адювантно лечение на меланом с участие на лимфни възли или метастазиращо заболяване, които са преминали пълна резекция, като монотерапия.
Opdivo вече е разрешен за тези показания при възрастни. В допълнение, Opdivo вече е разрешен за лечение на недребноклетъчен рак на белия дроб, злокачествен плеврален мезотелиом, бъбречно-клетъчен карцином, класически Ходжкинов лимфом, сквамозно-клетъчен карцином на главата и шията, уротелиален карцином, mismatch repair-дефицитен или висок на микросателитна нестабилност колоректален рак, езофагеален сквамозно-клетъчен карцином, езофагеален рак или рак на гастро-езофагеалната връзка (GEJ) и стомашен, GEJ или езофагеален аденокарцином.
Orkambi (lumacaftor / ivacaftor): разширяване на показанията за Orkambi гранули за лечение на цистична фиброза при пациенти на възраст от поне 1 година, които са хомозиготни по отношение на F508del мутация в регулаторния ген за трансмембранна проводимост на цистична фиброза (CFTR). Orkambi гранули вече е разрешен при пациенти на възраст 2 и повече години.
Revestive (teduglutide): разширяване на показания за лечение на пациенти с коригирана гестационна възраст 4 и повече месеца със синдром на късите черва. Пациентите трябва са стаболни след период на интестинална адаптация след операция. Revestive вече е одобрен за пациенти на възраст 1 и повече години.
Ronapreve (casirivimab / imdevimab): разширяване на показанията за лечение на COVID-19 при възрастни и юноши на възраст поне 12 години и с телесно тегло поне 40 кг и получаващи допълнителна кислородна терапия, които имат отрицателни резултати за SARS-CoV-2 антитела. Ronapreve вече е разрешен за превенция на COVID-19 и за лечение на COVID-19 при пациенти, които не се нуждаят от допълнителна кислородна терапия, и които са с повишен риск от прогресиране към тежка форма на заболяването.
Spikevax bivalent Original/Omicron BA.4-5 (elasomeran): разширяване на показанията за активна имунизация за предотвратяване на COVID-19 при хора на възраст 6 и повече години, които преди това са получили поне първична ваксинация срещу COVID-19. Spikevax bivalent Original/Omicron BA.4-5 вече е одобрена за пациенти на възраст 12 и повече години.
Vemlidy (tenofovir alafenamide): разширяване на показанията за лечение на хроничен хепатит В (СНВ) при възрастни и деца на възраст 6 и повече години и с телесно тегло от поне 25 кг. Vemlidy вече е разрешен за лечение на юноши на възраст 12 и повече години.
Yervoy (ipilimumab): разширяване на показанията за лечение на юноши на възраст 12 и повече години с напреднал (неподлежащ на ресекция или метастазиращ) меланом, в комбинация с nivolumab. Yervoy вече е разрешен за тези показания, като монотерапия. В допълнение, Yervoy е разрешен за лече ние на бърбречно-клетъчен карцином, недребноклетъчен рак на белия дроб, злокачествен плевларен мезотелиом, mismatch repair-дефицитен или висок на микросателитна нестабилност колоректален рак и езофагеален сквамозно-клетъчен карцином.
Ново-публикувани EPAR:
EPAR (European public assessment report) е главният документ, където EMA публикува детайлна информация за лекарствените продукти, оценявани от CHMP. По-долу е посочен списък на оценъчни доклади за наскоро одобрени лекарствени продукти, които са достъпни на страницата на EMA:
Opzelura (ruxolitinib) е предназначен за лечение на несегментирано ветилиго, включително на лицето при възрастни и юноши на 12 и повече години. EPAR Opzelura.
Наскоро започнали процедури:
- Bevacizumab – Лечение на неоваскуларна (влажна) възрастово-зависима макулна дегенерация.
- Cefepime / enmetazobactam – Лечение на:
- Сложни инфекции на пикочните пътища (включително пиелонефрит);
- Болнично-придобита пневмония (HAP), включително вентилатор-асоццирана пневмония;
- Пациенти с бактериемия, която настъпва във връзка с или се предполага, че е асоциирана с някоя от горе-изредените инфекции;
- Инфекции причинени от аеробни Грам-отрицателни организми при възрастни с ограничени опции за лечение.
- Concizumab – Рутинна профилактика за предотвратяване или нанамаляване на честотата на кървене при пациенти с:
- хемофилия A (вродена фактор VIII недостатъчност) с FVIII инхибитори ≥ 12 годишна възраст;
- хемофилия B (вродена фактор IX недостатъчност) с FIX инхибитори във всякаква възраст.
- Elranatamab – Лекарство сирак – Лечение на възрастни пациенти с рецидивиращ или рефрактерен на лечение множествен миелом.
- Exagamglogene autotemcel - ATMP – Лечение на трансфузионно-зависима β-таласемия и сърповидно-клетъчна анемия.
- Germanium (68ge) chloride / gallium (68ga) chloride - In vitro радиографиране на специфични молекули преносители с цел използване за позитрон-излъчваща томография.
- Influenza virus a/turkey/turkey/1/2005 (h5n1) nibrg-23 strain, ha surface antigen – Профилактика против инфлуенца.
- Lecanemab – Модифициращо заболяването лечение на възратни с леко когнитивно увреждане в следствие на болест на Алцхаймер и лека болест на Алцхаймер (ранен Алцхаймер).
- Omaveloxolone – Лекарство сирак – Лечение на атаксия на
- Omecamtiv mecarbil – Лечение на възрастни пациенти със симптоматична хронична сърдечна недостатъчност и намалена фракция на итласкване под 30%.
- Pandemic influenza vaccine (surface antigen, inactivated, adjuvanted) – Активна имунизация за предотвратяване на заболяване причинено инфлуенца А вирус с H5N1 подтип съдържащ се във ваксината.
- Pegcetacoplan – Лечение на географска атрофия в следствие на възрастово-зависима макулна дегенерация.
- Respiratory syncytial virus vaccine – Предотвратяване на заболявания на дихателните пътища.
- Talquetamab – Лекарство сирак – Монотерапия на възрастни пациенти с рецидивиращ или рефрактерен на лечение множествен миелом.
