Нови лекарствени продукти препоръчани за одобрение:
Abrysvo (Respiratory syncytial virus vaccine) е получила одобрение за:
- Пасивна защита срещу заболяване на долните дихателни пътища (LRTD) причинено от респираторно-синцитиален вирус (RVS) при кърмачета от раждането до възраст 6 месеца, последваща майчината имунизация по време на бременността;
- Активна имунизация на хора на възраст 60 и повече години за предотвратяване на LRTD причинено от RSV.
RSV е едноверижен РНК-ов вирус, който е причина за по-голямата част от хоспитализации поради респираторни заболявания при кърмачета. При хора на възраст 65 и повече години, около 15% от острите респираторни инфекции причинени от RSV водят до хоспитализация. LRTD се характеризира с бронхиолит и пневмония, и е потенциално животозастрашаващо състояние. Abryvso е протеин-базирана ваксина, която съдържа F-гликопротеин ектодомени на RSV А и В, експресиран в генетично модифицирани клетъчни линии от яйчниците на китайски хамстер. Abrysvo има една особеност: за разлика от други ваксини, целта на имунизацията на бременни жени не е защита на майката, а на детето, което ще получи трансплацентарно антителата, които имунната система на майката продуцира срещу RSV.
Apretude (cabotegravir) е получил одобрение, в комбинация с практики за безопасен секс, за предекспозиционна профилактика (PeEP), с цел намаляване на риска от сексуално придобита инфекция с HIV-1 при високо-рискови възрастни и юноши тежащи поне 35 kg.
HIV-1 е РНК-ов ретровирус причиняващ инфекция при хората, водеща до прогресираща недостатъчност на имунната система с прогресиране на инфекцията. Имунокомпрометираните пациенти са податливи на заразяване с животозастрашаващи инфекции и развитие на рак. Чрез свързване с активния сайт на интегразата, Apretude блокира стъпката с трансфер на нишки от ДНК интеграцията, ключова за вирусния репликационен цикъл.
Enrylaze (crisantaspase) е получил одобрение като компонент от полихимиотерапевтичен режим, за лечение на остра лимфобластна левкемия (ALL) и лимфобластен ломфом (LBL) при възрастни и деца (на 1 месец и повече), които са развили свръхчувствителност или тиха инактивация към Escherichia coli-извлечена аспарагиназа.
LBL, агресивен не-Ходжкинов лимфом, и ALL са видове рак на кръвта характеризиращи се с продукция на голямо количество незрели лимфоцити от костния мозък. ALL и LBL раковите клетки са неспособни да синтезират аспарагин, понеже им липсва нужния ензим и, поради това, се нуждаят от външни източници на аспарагин за да оцелеят. Enrylaze е рекомбинантна форма на ензима аспарагиназа, който катализира превръщането на L-аспарагин в L-аспартат. Имунологичните реакции срещу предходно одобрени продукти с аспарагиназа продуцирана от E. coli могат да направят тези продукти неподходящи за някои пациенти. Enrylaze е рекомбинанта форма на аспарагиназа продуцирана от Pseudomonas fluorescens и, по този начин позволява лечение на пациенти, които не могат да бъдат лекувани с E. coli-извлечена аспарагиназа.
Inaqovi (decitabine / cedazuridine) е получил одобрение за лечение, като монотерапия, на възрастни пациенти с ново диагностицирана остра миелоидна левкемия (AML) които не са подходящи за стандартна индукционна химиотерапия.
AML е рак на белите кръвни клетки, характеризиращ се със свръхпродукцията на незрели миелоидни клетки.
Inaquovi е фиксирана дозова комбинация на познатото активно вещество decitabine и ново активно вещество cedazuridine, предназначена за перорално приложение. Decitabine е антиметаболит (аналог на cytidine), разрешен в ЕС от 2012 г. като Dacogen за лечение на пациенти с ново диагностицирана de novo или вторична AML, в съответствие с класификацията на Световната Здравна Организация (WHO), които не са кандидати за стандартна индукционна химиотерапия. Dacogen е предназначен за интравенозно приложение.
Cedazuridine е нов цитидин-деаминазен инхибитор, който намалява чернодробната деградия при ефекта на първо преминаване на decitabine. Подобрената перорална наличност позволява лечението на пациенти чрез таблетки (съдържащи decitabine и cedazuridine) вместо повтаряеми инфузии с decitabine.
Litfulo (ritlecitinib) е получил одобрение за лечение на тежка alopecia areata (AA) при деца и юноши на 12 и повече години. AA е авотоимунно заболяване, което предизвиква косопад в някои или всички части на тялото, възникващо средно във възрастта между 25 и 35 години. Въпреки че патофизиологията на AA е сложна и не напълно изяснена, възникването ѝ, изглежда, се дължи на цитотоксични T-клетки. Каскадата може да бъде блокирана от инхибиращи ензими като JAK/STAT пътя (Janus киназа/сигнални трансдуктори и активатори на транскрипцията). Litfulo е селективен необратим инхибитор на ензимите JAK3 и тирозин-протеин киназа, експресирани в хепатоцелуларен карцином (TEC).
Lyfnua (gefapixant) е получил одобрение за лечение на рефрактерна на лечение или необяснима хронична кашлица (UCC) при възрастни. Кашлицата е защитен рефлекс за предотвратяване на аспирацията в белия дроб и за прочистване на гърлото, и отскоро се разглежда като клинично състояние, а не само като симптом. Въпреки че епидемиологията на UCC още не е напълно проучена, предполагаемото разпространение е 4-11%. Lyfnua е селективен обратим P2X3-рецепторен антагонист, въпреки че има и активност срещу P2X2/3 рецепторния подтип. Тези рецептори са АТФ-зависими йонни канали и участват в няколко физиологични и патологични функции, включително кашлица, понеже АТФ освободен в тъканите на дихателните пътища задейства определени защитни рефлексни отговори чрез взаимодействието си с тези рецептори.
Orserdu (elacestrant) е получил одобрение за лечение, като монотерапия, на жени след менопауза и мъже, страдащи от ER-положителен (естрогенен рецептор), HER2-отрицателен (рецептор за човешки епидермален растежен фактор), локално напреднал или метастатичен рак на гърдата с активираща ESR1 мутация, които имат прогресия на болестта след поне една линия на ендокринна терапия, включително с CDK 4/6 инхибитор.
Ракът на гърдата е най-разпространеното в света раково заболяване и причина за смърт в следствие на рак при жените. Мутации в ESR1-гена (естрогенен рецептор 1) са чести придобити мутации, които водят до резистентност на ендокринна терапия. Orserdu е първият предназначен за перорално приложение, селективен антиестроген, антагонист на ER, или селективен ER деградатор (SERD), също така активен срещу мутирали ER.
Talvey (talquetamab) е получил одобрение за разрешение за употреба под условие (CMA) за лечение, като монотерапия, на възрастни пациенти с рецидивиращ или рефрактерен на лечение множествен миелом (MM), които са получили поне три предходни терапии, включително имуномодулатор, протеазомен инхибитор, и анти-CD38 антитяло, и са демонстрирали прогресия на заболяването по време на предходната терапия.
ММ е тип рак на кръвта, характеризиран със злокачествена пролиферация на плазмени клетки. Talvey е биспецифично антитяло, което се прицелва в CD3, присъстващ на повърхността на Т-клетките, и GPRC5D, G- протеин-сдвоен рецептор с неясна функция, но високо експресиран в клетките на множествения миелом. Talvey се свързва със CD3, като по този начин предизвиква струпването на ефекторни Т-клетки. При последващо свързване с GPRC5D, настъпва Т-клетъчна активация, водеща до Т-клетъчно медииран В-клетъчен лизис. Talvey е първата терапия за лечение на рак прицелваща се в GPRC5D.
Tepkinly (epcoritamab) е получил одобрение за разрешение за употреба под условие (CMA) за лечение, като монотерапия, на възрастни пациенти с рецидивиращ или рефрактерен на лечение дифузен едро-В-клетъчен лимфом (DLBCL) след две или повече линии на системна терапия.
DLBCL е агресивен рак на В-лимфоцитите и е най-често срещаната форма на не-Ходжкинов лимфом. Като много лимфоми на зрелите В-клетки, DLBCL експресира повърхностен антиген CD20. Tepkinly е биспецифично антитяло, което се прицелва в CD20 и CD3, субединица на Т-клетъчния рецепторен комплекс. Tapkinly се свързва с CD3 като по този начин предизвиква струпването на ефекторни Т-клетки. Последващо свързване с CD20 води до Т-клетъчна активация и, в последствие, до Т-клетъчно медииран В-клетъчен лизис.
Tevimbra (tislelizumab) е получил одобрение за лечение, като монотерапия, на възрастни пациенти с неподлежащ на резекция, локално напреднал или метастатичен езофагеален сквамозно-клетъчен карцином след предходна платина-базирана химиотерапия.
Въпреки че езофагеалния рак е рядко заболяване в Европа, той е сред най-често срещаните видове рак в света и си остава с висока смъртност.
Tevimbra е чекпойнт инхибитор, прицелващ се в PD-1 (протеин на програмираната клетъчна смърт) на имунните клетки. Много ракови клетки експресират PD-1 лиганд. Понеже активацията на PD-1 регулаторно понижава активността на имунната система, блокирането на взаимодействието между PD-1 и PD-L1 засилва Т-клетъчния отговор срещу раковите клетки. В допълнение, Tevimbra е проектиран да намалява Fc-медиираните свързвания на ефекторни протеини, по този начин намалявайки цитотоксичността на антителата и комплемент-зависимата цитотоксичност.
Препоръки за разширяване на терапевтични показания:
Bylvay (odevixibat): разширяване на показанията за включване на лечение на холестатичен пруритус при пациенти страдащи от синдром на Alagille на възраст 6 и повече месеца. Bulvay вече е разрешен за лечение на прогресивна фамилна интрахепатална холестаза.
Olumiant (baricitinib): разширяване на показанията за включване на лечение на активен ювенилен идиопатичен артрит при пациенти на възраст 2 и повече години, които имат неадекватен отговор или непоносимост към едно или повече предшестващи конвенционални синтетични или биологични модифициращи хода на заболяването антиревматични лекарства (DMARDs):
- Полиартикуларен ювенилен идиопатичен артрит (положителен или отрицателен за полиартикуларен ревматоиден фактор; разширен олигоартикуларен)
- Артрит свързан с ентезит, и
- Ювенилен псориатичен артрит.
Baricitinib може да се използва като монотерапия или в комбинация с methotrexate. Olumiant вече е разрешен за лечение на ревматоиден артрит, атопичен дерматит и alopecia areata.
Ervebo (Ebola Zaire Vaccine [rVSV∆G-ZEBOV-GP, live]): разширяване на показанията за активна имунизация на лица на възраст 1 и повече години за защита от вирусното заболяване Ебола, причинено от Заир ебола вирус. Ervebo вече е разрешена при пациенти на 18 и повече години.
Evrysdi (risdiplam): разширяване на показанията за включване на лечение на 5q спинална мускулна атрофия (SMA) при пациенти с клинична диагноза SMA Тип 1, 2 или 3, или с едно до четири SMN2 копия. Evrysdi вече е разрешен за пациенти на възраст 2 месеца и повече.
Foclivia (pandemic influenza vaccine [H5N1] [surface antigen, inactivated, adjuvanted]): разширяване на показанията за включване на дена на възраст между 6 месеца и 18 години за профилактика против грип в ситуация на официално обявена пандемия.
Keytruda (pembrolizumab): разширяване на показанията за първа линия лечение, в комбинация с trastuzumab, fluoropyrimidine и платина-съдържаща химиотерапия, на локално напреднал неподлежащ на резекция или метастазиращ HER2-положителен стомашен аденокарцином или карцином на гастроезофагеалната връзка (GEJ) при възрастни, чиито тумори експресират PD-L1 с CPS ≥ 1. Keytruda вече е разрешен за лечение на меланом, не-дребноклетъчен карцином на белия дроб, класически Ходжкинов лимфом, уротелиален карцином, сквамозно-клетъчен карцином на главата и шията, бъбречно-клетъчен карцином, колоректален рак и няколко видове MSI-H (висока микросателитна нестабилност) или dMMR (недостатъчност на мисмач поправка) рак.
Opdivo (nivolumab): Разширяване на показанията за адювантно лечение, като монотерапия, на възрастни и юноши на 12 и повече години страдащи от меланом в стадии IIB или IIC, или меланом със засягане лимфни възли, или метастазиращо заболяване, които са били подложени на пълна резекция. Добавя се лечението на меланом в стадии IIB или IIC към настоящите показания. В допълнение, Opdivo вече е разрешен за лечение на меланом, не-дребноклетъчен рак на белия дроб, злокачествен плеврален мезотелиом, бъбречно-клетъчен карцином, класически Ходжкинов лимфом, сквамозно-клетъчен рак на главата и шията, уротелиален карцином, колоректален рак, езофагеален сквамозно-клетъчен карцином, стомашен карцином, езофагеален карцином, и карцином на гастроезофагеалната връзка (GEJ).
Spikevax bivalent Original/Omicron BA.4-5 (elasomeran / imelasomeran and elasomeran / davesomeran and elasomeran / COVID-19 mRNA vaccine [nucleoside-modified]): разширяване на показанията за активна имунизация за предотвратяване на COVID-19 причинен от SARS-CoV-2 при лица на възраст 6 и повече месеца. Предходно, Spikevax bivalent Original/Omicron BA.4-5 е била разрешена при лица на възраст 6 и повече години само след получаване на поне първична ваксинация срещу COVID-19.
Ново-публикувани EPAR:
EPAR (European public assessment report) е главният документ, където EMA публикува детайлна информация за лекарствените продукти, оценявани от CHMP. По-долу е посочен списък на оценъчни доклади за наскоро одобрени лекарствени продукти, които са достъпни на страницата на EMA:
Briumvi (ublituximab) е предназначен за лечение на възрастни пациенти с рецидивиращи форми на множествена склероза с активно заболяване дефинирано чрез клинични или радиографски характеристики. EPAR Briumvi.
Columvi (glofitamab) е предназначен, като монотерапия, за лечение на възрастни пациенти с рецидивиращ или рефрактерен на лечение дифузен едро-В-клетъчен лимфом, след две или повече линии на системна терапия.. EPAR Columvi.
Lytgobi (futibatinib) е предназначен, като монотерапия, за лечение на възрастни пациенти с локално напреднал или метастазиращ холангиокарцином с FGFR2 (рецептор 2 за фибробластен растежен фактор) фузия или реаранжировка, при които заболяването е прогресирало след поне една предходна линия на системна терапия. EPAR Lytgobi.
Opfolda (miglustat) е ензимен стабилизатор на ципаглюкозидаза алфа дългосрочна ензим-заместваща терапия при възрастни с късно установена болест на Pompe (кисела α-глюкозидазна недостатъчност). EPAR Opfolda.
Наскоро започнали процедури:
- in vitro диагностично медицинско устройство – За откриване на реаранжировки засягащи ALK гена чрез флуоресценция.
