Идентификация

Нови лекарствени продукти препоръчани за одобрение:

Aqumeldi (enalapril maleate) е предназначен за лечение на сърдечна недостатъчност при деца на възраст от раждането до под 18 години. Сърдечната недостатъчност е нарушаване на функцията на сърцето да изпомпва кръв и намалена ефективност на сърдечния мускул. При децата най-често се причинява от наследствени сърдечни дефекти. Системата ренин-ангиотензин (RAS) е ендокринната система, участваща в регулацията на кръвното налягане, периферното съдово съпротивление и др. Ангиотензин-превръщащият ензим (ACE), част от RAS, превръща ангиотензин I в ангиотензин II (активно съдосвиващо вещество), като по този начин повишава кръвното налягане. Aqumeldi е ACE-инхибитор - клас лекарствени продукти, предназначени за лечение на високо кръвно налягане. Aqumeldi e хибриден лекарствен продукт на Renitec, който е разрешен в ЕС от 1985г. Въпреки че и двете съдържат едно и също активно вещество, Aqumeldi е наличен в по-малка дозова единица и в лекарствена форма по-подходяща за деца. Заявлението за Aqumeldi е подадено като педиатрично разрешение за употреба (PUMA).

Ebglyss (lebrikizumab) е предназначен за лечение на средно тежък до тежък атопичен дерматит (AD) при възрастни и юноши на възраст от поне 12 години и телесно тегло то поне 40 кг, които са кандидати за системна терапия. AD е хронично и комплексно заболяване, характеризирано със суха и сърбяща кожа. Главни причинители изглежда са изменена пропускливост на кожата поради смущения в епидермалната бариера и неадекватен имунен отговор, което води до възпаление на кожата и допринася за нарушаване на епидермалната бариера. Смята се, че интерлевкин 13 (IL-13) е ключов в патофизиологията на AD. Ebglyss е моноклонално антитяло, което свързва и инхибира IL-13, по този начин нарушавайки цитокинната сигнална каскада, участваща в AD.

Finlee (dabrafenib) е получил положително мнение за следните показания:

Глиом с ниска степен на малигненост

Finlee в комбинация с trametinib е посочен за лечение на деца на възраст 1 и повече години страдащи от глиом с ниска степен (LGG) с BRAF V600E мутация, които се нуждаят от системна терапия.

Глиом с висока степен на малигненост

Finlee в комбинация с trametinib е посочен за лечение на деца на възраст 1 и повече години страдащи от глиом с висока степен (HGG) с BRAF V600E мутация, които са получили поне едно предхождаща лъче- или химиотерапия.

Глиомите са група първични тумори на ЦНС с глиален произход. LGG са редки, а HGG още по-редки сред детската популация. BRAF V600E мутацията присъства в около 17% от детските случаи на LGG и в 6% от детските и юношеските случаи на HGG. Finlee е малък молекулен инхибитор на V600-мутантната BRAF-киназа, а trametinib е малък молекулен инхибитор на митоген-активираната протеин-киназа (MEK). Finlee е разработен под формата на таблетка, диспергираща се в устата, подходяща за детската популация. Заявление за trametinib за лекарствена форма, подходяща за деца, прах за перорален разтвор, се разглежда от CHMP за показание в комбинация с Finlee.

Vanflyta (quizartinib) е одобрен, в комбинация със стандартна cytarabine и anthracycline индуцираща и стандартна cytarabine консолидираща химиотерапия, последвана от поддържаща терапия с Vanflyta като монотерапия, за лечение на възрастни пациенти с ново-диагностицирана остра миелоидна левкемия, която е FLT3-ITD положителна. AML е рак на белите кръвни клетки, характеризиращ се със свръхпродукцията на незрели миелоидни клетки. Мутации в FLT3 са едни от най-често срещаните в ново-диагностицирана AML, и вътрешният тандемен повтор (ITD) в FLT3 е асоцииран с агресивна злокачественост и неблагоприятна прогноза, поради високата честота на рецидивиране. Vanflyta e малък молекулен инхибитор на FLT3, който се свързва с АТФ-свързващото място, предотвратявайки downstream сигнализацията и FLT3-ITD-зависимата пролиферация.

Yorvipath (palopegteriparatide) е паратхормон (PTH) заместваща терапия посочена за лечение на възрастни с хроничен хипопаратиреоидизъм (HPT). HPT е рядко заболяване харакетизиращо се с намалена функция на паращитовидните жлези, което води до понижено продуциране на PTH. Въпреки че HPT може да бъде в резултат на генетични и автоимунни фактори, по-голямата част от случаите възникват след усложнения при операции на шията. Главните симптоми на HPT са вследствие на ниски нива на калций. Yorvipath е пролекарство състоящо се от първите 34 аминокиселини на ендогенния PTH, конюгирани към инертен метоксиполиетиленгликол (mPEG) преносител чрез линкер, който се отделя след прилагане на лекарството, освобождавайки активната частица.

Zilbrysq (zilucoplan) е одобрен като допълнение към стандартна терапия за лечение на генерализирана миастения гравис (gMG) при възрастни пациенти, които са положителни за AChR (анти-ацетилхолинов рецептор)-антитела. MG е рядко автоимунно заболяване, което причинява мускулна слабост. Около 90% от пациентите имат доловими нива на автоантителав серума, които най-често се прицелват в AChR в невромускулния синапс (NMJ), което води до неуспешно невромускулно предаване. В NMJ се наблюдава активация на системата на комплемента. Zilbrysq е макроцикличен пептид, който инхибира протеиновия компонент на комплемента 5 (C5), компонент на крайната система на комплемента.

Препоръки за разширяване на терапевтични показания:

Adcetris (brentuximab vedotin): разширяване на показанията за лечение на възрастни пациенти с предходно нелекуван CD30+ Стадий III Ходжкинов лимфом в комбинация с doxorubicin, vinblastine и dacarbazine. Adcetris вече е одобрен за различни стадии на Ходжкинов лимфом и за различни линии на терапия; за системен анапластичен едроклетъчен лимфом и кожен Т-клетъчен лимфом.

Enhertu (trastuzumab deruxtecan): разширяване на показанията за включване на лечение, като монотерапия, на възрастни пациенти с напреднал недребноклетъчен рак на белия дроб, чиито тумори имат активираща Her2 (ERBB2) мутация, и които се нуждаят от системна терапия след платина-базирана химиотерапия с или без имунотерапия. Enhertu вече е разрешен за рак на гърдата и рак на стомаха.

Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) granules: разширяване на показанията, в комбиниран режим с ivacaftor, за включване на лечение на муковисцидоза при пациенти на възраст между 2 и 6 години, които имат поне една F508del мутация в CFTR гена (муковисцидозен трансмембранен регулатор на проводимост). Kaftrio вече е разрешен, като капсули, при възрастни и деца над 6 години.

Kalydeco (ivacaftor) granules: разширяване на показанията, в комбиниран режим с ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor, за включване на лечение на муковисцидоза при пациенти на възраст между 2 и 6 години, които имат поне една F508del мутация в CFTR гена (муковисцидозен трансмембранен регулатор на проводимост). Kalydeco вече е разрешен, като капсули, при възрастни и деца над 6 години с поне една F508del мутация в CFTR гена, и като монотерапия при деца над 4 месеца с различни мутации.

Keytruda (pembrolizumab): разширяване на показанията за включване, като монотерапия, на адювантно лечение при възрастни с недребноклетъчен рак на белия дроб, които са с висок риск за рецидив след тотална резекция и платина-базирана химиотерапия. Keytruda вече е разрешен за лечение на меланом, недребноклетъчен рак на белия дроб, класически Ходжкинов лимфом, уротелиален карцином, сквамозно-клетъчен карцином на главата и шията, бъбречно-клетъчен карцином, колоректален рак, езофагеален карцином, рак на гърдата, ендометриален карцином, стомашен аденокарцином или аденокарцином на гастро-езофагеалната връзка (GEJ), рак на шийката на матката, и няколко високи на микросателитна стабилност (MSI-H) , или dMMR видове рак (дефицитни на мисмач поправка).

Nordimet (methtotrexate): актуализация на показанията за лечение на среден до тежък плаков псориазис при възрастни, които са кандидати за системна терапия. Nordimet предходно е разрешен само при тежък непокорен инвалидизиращ псориазис, който не отговаря адекватно на други форми на терапия, като фототерапия, Псорален и ултравиолетова А-фототерапия (PUVA), и ретиноиди, и при тежък псориатичен артрит при възрастни пациенти. Nordimet вече е разрешен за лечение на активен ревматоиден артрит, детски идиопатичен артрит и болест на Crohn.

Olumiant (baricitinib): разширяване на показанията за лечение на среден до тежък атопичен дерматит при деца на възраст над 2 години, които са кандидати за системна терапия. Olumiant вече е разрешен при възрастни за тези показания. В допълнение, Olumiant вече е разрешен за лечение на ревматоиден артрит, алопеция ареата и детски идиопатичен артрит.

Pepaxti (melphalan flufenamide) разширяване на показанията, в комбинация с dexamethasone, за лечение на възрастни пациенти с множествен миелом, които са получили поне две линии на терапия, чието заболяване е рефрактерно на лечение с lenalidomide и последната линия на терапия. Pepaxti вече е разрешен за пациенти, които са получили поне 3 линии на лечение и са рефрактерни на лечение с поне един протеазомен инхибитор, един имуномодулаторен агент, и едно анти-CD38 моноклонялно антитяло.

Ryeqo (relugolix / estradiol / norethisterone acetate): разширяване на показанията за симптоматично лечение на ендометриоза при жени с история на предходно лекарствено или хирургически лечение на тяхната ендометриоза. Ryego вече е разрешен за симптоматичното лечение на маточни фиброиди.

Takhzyro (lanadelumab): разширяване на показанията за рутинна превенция на рекурентни атаки на наследствен ангиоедем при пациенти на възраст над 2 години. Takhzyro вече е разрешен при пациенти на възраст над 12 години.

Voxzogo (vosoritide): разширяване на показанията за лечение на ахондроплазия при пациенти на възраст над 4 месеца чиито епифизи не са затворени. Voxzogo вече е разрешен при пациенти на възраст над 2 години.

Ново-публикувани EPAR:

EPAR (European public assessment report) е главният документ, където EMA публикува детайлна информация за лекарствените продукти, оценявани от CHMP. По-долу е посочен списък на оценъчни доклади за наскоро одобрени лекарствени продукти, които са достъпни на страницата на EMA:

Abrysvo (Respiratory syncytial virus vaccines) е посочена за:

• Пасивна защита срещу заболяване на долните дихателни пътища, причинено от респираторен синцитиален вирус (RSV) при пеленачета от раждането до възраст 6 месеца, след имунизация на майката по време на бременността.
• Активна имунизация на възрастни над 60 години с цел предотвратяване на заболяване на долните дихателни пътища, причинено от RVS.

EPAR Abrysvo.

Aquipta (atogepant) е посочен за профилактика на мигрена при възрастни, които имат поне 4 мигренозни дни в месеца. EPAR Aquipta.

Camzyos (mavacamten) е посочен за лечение на симптоматична (Ню Йоркска Сърдечна Асоциация, NYHA, клас II-III) обструктивна хипертофична кардиомиопатия при възрастни. EPAR Camzyos.

Pylclari (piflufolastat [18F]) е посочен за откриване PSMA (простатно-специфичен мембранен антиген)- положителни лезии чрез позитрон-излъчваща томография (PET) при възрастни с рак на простатата (PCa) при следните клинични условия:

• Първично диагностициране на пациенти с високо-рисков PCa преди начална лечебна терапия,
• Локализиране на рецидив на PCa при пациенти с предполагаемо рецидивиране на базата на повишени серумни нива на PSA (простатно-специфичен антиген) след първично лечение.

EPAR Pylclari.

Ztalmy (ganaxolone) е посочен като помощно лечение на епилептични пристъпи асоциирани с CDKL5 (циклин-зависима киназа-подобна 5) дефицитно разтройство при пациенти между 2 и 17 години. Ztalmy може да бъде продължен при пациенти на 18 и повече години. EPAR Ztalmy.

Наскоро започнали процедури:

• Apadamtase alfa – Лекарство сирак – Лечение на наследствена тромботична тромбоцитопенична пурпура в следствие на ADAMTS13 недостатъчност.
• Capivasertib – е посочен в комбинация с fulvestrant за лечение на възрастни пациенти с хормон-рецептор положителен, HER2 (рецептор за човешки епидермален растежен фактор 2) отрицателен (дефиниран като IHC 0 или 1+, или като IHC 2+/ISH-) локално напреднал или метастазиращ рак на гърдата в следствие на рецидивиране или прогресия по време или след ендокринно-базиран режим.
• Efanesoctocog alfa – Лекарство сирак – лечение и профилактика на кървене при пациенти страдащи от хемофилия А.
• Fidanacogene elaparvovec – Лекарство сирак – Лекарствен продукт за модерна терапия – Посочен за лечение на тежка и средно тежка хемофилия В.
• Insulin icodec – Лечение на захарен диабет при възрастни.
• Iptacopan – Лекарство сирак – Лечение на пароксизмална нощна хемоглобинурия.
• Vibegron – Лечение на зачестяване на уринирането и/или urge инконтиненция, наблюдавани при възрастни пациенти страдащи от синдром на свръхактивен пикочен мехур.