Нови лекарствени продукти препоръчани за одобрение:
Agamree (vamorolone) е предназначен за лечение на мускулна дистрофия на Duchenne (DMD) при пациенти на възраст 4 и повече години.
DMD е рядка, тежка мускулна дистрофия, която засяга момчета от раждането им и е неизменно фатална, поради недостига на дистрофин, структурен и регулаторен протеин в мембраните на мускулните влакна. Причинява се от грешки в гена кодиращ дистрофин, ключов свързващ протеин, който свързва мускулните влакна с обкръжаващия извънклетъчен матрикс. Генът за дистрофина се намира в Х-хромозомата, следователно DMD се наследява по Х-хромозомно рецесивен път. Vamorolone е кортикостероид, предназначен да разделя суб-активностите на традиционните глюкокортикоиди (напр. prednisone). Една важна характеристика е стабилизацията на плазмените мембрани заедно със защита срещу мембранни повреди.
Elrexfio (elranatamab) е получил разрешение за употреба под условие (CMA) за лечение, като монотерапия, на възрастни пациенти с рецидивиращ или рефрактерен на лечение множествен миелом (MM), които са получили поне три предходни терапии, включително имунорегулаторен агент, протеазомен инхибитор и анти-CD38 антитяло, и са демонстрирали прогресиране на заболяването на предходната терапия.
ММ е вид рак на кръвта, характеризиращ се със злокачествена пролиферация на плазматични клетки, които постоянно експресират BCMA (антиген за съзряване на В-клетките). BCMA не се експресира в нормални не-хемопоетични клетки. Elrexfio е биспецифично антитяло, което се прицелва в CD3, присъстващ на повърхността на Т-клетките, и в BCMA. Elrexfio се свързва със CD3, предизвиквайки струпването на ефекторни Т-клетки. След последващото свързване с BCMA, настъпва Т-клетъчна активация, водеща до Т-клетъчно медииран В-клетъчен лизис.
Elucirem/Vueway (gadopiclenol) е предназначен само за диагностична употреба. Посочен е при възрастни и деца на 2 и повече години за контраст-подсилен ЯМР (ядрено-магнитен резонанс), за подобряване на откриването и визуализацията на патологии с нарушаване на кръвно-мозъчната бариера (BBB) и/или абнормна васкуларизация на:
- Главен и гръбначен мозък и асоциираните с ЦНС (централна нервна система) тъкани;
- черния дроб, бъбреците, панкреаса, гърдите, белите дробове, простатата и скелетната мускулатура.
Трябва да се използва само когато диагностичната информация е от съществено значение и е недостъпна с неподсилен ЯМР.
Gadopiclenol е макроцикличен контрастен агент, базиран на gadolinium. В сравнение със стандартните gadolinium-базирани контрастни вещества, gadopiclenol показва различни спектроскопски характеристики и може да се използва в по-малки дози.
Loargys (pegzilarginase) е получил положително мнение за разрешение за употреба при извънредни обстоятелства за лечение на аргиназа-1-недостатъчност (ARG1-D), позната още като хипераргининемия, при възрастни, юноши и деца на възраст 2 и повече години.
Хипераргининемията е рядко, инвалидизиращо, прогресивно, наследствено метаболитно заболяване. Характеризира се с недостатъчност на ензима аргиназа-1, и е свързано с постоянното повишаване на плазмения аргинин, което води до прогресиращи невродегенеративни симптоми. Пациентите демонстрират развитие на прогресираща спастичност, която е по-тежка в долните крайници. Те също така могат да развият гърчове и постепенно да изгубят интелектуалните си постижения. Лечението с Loardgys цели заменяне на недостатъчната ARG1 ензимна активност.
Rezzayo (rezafungin) е предназначен за лечение на инвазивна кандидиаза при възрастни.
Инвазивната кандидиаза е сериозна и животозастрашаваща инфекция, причинена от Candida species, и е свързана с висока смъртност. Може да причини инвазивно заболяване характеризиращо се с широко разпространени и/или кръвни инфекции. Rezafungin селективно инхибира 1,3-β-D-глюкан синтазата, ензим присъстващ в гъбичките, но не и в клетките на бозайниците. Това води до инхибиране на формирането на 1,3-β-D-глюкан, ключов компонент от микотичната клетъчна стена.
Veoza (fezolinetant) е предназначен за лечение на средни до тежки вазомоторни симптоми (VMS) свързани с менопаузата.
VMS, наричани още горещи вълни включват внезапни пристъпи на топлина в горната част на тялото, особено в главата, шията, гърдите и горната част на гърба. Fezolinetant инхибира неврокинин-3-рецептора, който се експресира в ЦНС. Инхибирането води до блокиране на сигналния път участващ в терморегулаторния център на мозъка, и в крайна сметка води до намалени VMS.
Препоръки за разширяване на терапевтични показания:
Brukinsa (zanubrutinib): разширяване на показанията, в комбинация с obinutuzumab, за лечение на възрастни пациенти с рецидивиращ или рефрактерен на лечение фоликуларен лимфом (FL), които са получили поне две предходни терапии.
Brukinsa вече е разрешен за лечение на макроглобулинемия на Waldenström, маргинално-зонов лимфом и хронична лимфоцитна левкемия.
Imfinzi (durvalumab): разширяване на показанията за включване, като монотерапия, на първа линия лечение на напреднал или неподлежащ на резекция чернодробно-клетъчен карцином (HCC).
Imfinzi вече е разрешен, като комбинирана терапия заедно с химиотерапевтични агенти и/или tremelimumab, за лечение HCC, дребноклетъчен рак на белия дроб, рак на жлъчния канал, и недребноклетъчен рак на белия дроб.
Jemperli (dostarlimab): разширяване на показанията, в комбинация с carboplatin и paclitaxel, за включване на лечение на възрастни пациенти с dMMR (мисмач-поправъчна недостатъчност)/MSI-H (висок на макросателитна нестабилност) първичен напреднал или рекурентен ендометриален рак (EC), и които са кандидати за системна терапия.
Jemperli вече е разрешен като втора линия лечение на същия подтип ендометриален рак.
Keytruda (pembrolizumab): разширяване на показанията, в комбинация с fluoropyrimidine и платина-съдържаща химиотерапия, за включване на първа линия лечение на локално напреднал, метастазиращ или неподлежащ на резекция HER2-отрицателен стомашен аденокарцином или аденокарциом на гастро-езофагеалната връзка (GEJ) при възрастни, чиито тумори експресират PD-L1 с CPS ≥ 1.
Keytruda вече е разрешен за лечение на различни видове рак, включително HER2-положителен стомашен аденокарцином или аденокарциом на гастро-езофагеалната връзка (GEJ) при възрастни, чиито тумори експресират PD-L1 с CPS ≥ 1. Миналия месец Keytruda е получил положително мнение от CHMP за адювантно лечение на възрастни с недребноклетъчен белодробен карцином, които са с висок риск на рекурентност след пълна резекция и платина-базирана химиотерапия. Чака се решение от Европейската комисия (ЕК).
Praluent (alirocumab): разширяване на показанията за включване на лечение на деца на възраст 8 и повече години с хетерозиготна фамилиална хиперхолестеролемия (HeFH) като допълнение към диета, в комбинация със статин или статин с други липид-понижаващи терапии при пациенти неспособни да достигнат поставените LDL-C цели с максималната поносима доза статин, както и самостоятелно или в комбинация с други липид-понижаващи терапии при пациенти с непоносимост към статин, или при които статина е противопоказен.
Praluent вече е разрешен за лечение на възрастни с първична хиперхолестеролемия (хетерозиготна фамилиална или нефамилиална), смесена дислипидемия или с установена атеросклеротична сърдечно-съдова болест.
Prevymis (letermovir): разширяване на показания за включване на профилактика на CMV-болест при CMV-серонегативни възрастни, които са получили трансплантация на бъбрек от CMV-серонегативен донор [D+/R-].
Prevymis вече е разрешен за профилактика на CMV реактивация и заболяване при CMV-серопозитивни реципиенти [R+] на трансплантация на алогенни хемопоетични стволови клетки.
Rubraca (rucaparib): разширяване на показанията за включване, като монотерапия, на поддържащо лечение на възрастни пациенти с напреднал (FIGO Стадии III и IV) епителен рак на яйчниците с висока степен на малигненост, на фалопиевите тръби, или първичен перитонеален рак, които отговарят (напълно или частично) на приключило първа линия лечение с платина-базирана химиотерапия.
Rubraca вече е разрешен за поддържащо лечение на същите видове рак при пациенти, които отговарят на протичаща платина-базирана химиотерапия.
Veyvondi (vonicog alfa): разширяване на показанията за включване на превенция на кръвоизлив или хирургично кървене при възрастни (на 18 и повече години) с болест на von Willebrand (VWD), когато самостоятелно лечение с desmopressin (DDAVP) е неефективно или противопоказно.
Veyvondi вече е разрешен за лечение на кръвоизлив или хирургично кървене в същата пациентска популация.
Ново-публикувани EPAR:
EPAR (European public assessment report) е главният документ, където EMA публикува детайлна информация за лекарствените продукти, оценявани от CHMP. По-долу е посочен списък на оценъчни доклади за наскоро одобрени лекарствени продукти, които са достъпни на страницата на EMA:
Apretude (capotegravir) е предназначен, в комбинация с по-безопасни сексуални практики, за превантивна профилактика (PrEP), за намаляване на риска от сексуално придобита HIV-1 инфекция при високо-рискови възрастни и юноши с тегло от поне 35 кг. EPAR Apretude.
Enrylaze (crisantaspase) е предназначен, като компонент от мултиагентен химиотерапевтичен режим, за лечение на остра лимфобластна левкемия (ALL) и лимфобластен лимфом (LBL) при възрастни и деца (на възраст 1 и повече месеца), които са развили хиперчувствителност или тиха инактивация към аспарагиназа извлечена от E. Coli. EPAR Enrylaze.
Litfulo (ritlecitinib tosilate) е посочен за лечение на тежка алопеция ареата при възрастни и юноши на възраст 12 и повече години. EPAR Litfulo.
Lyfnua (gefapixant) е предназначен за лечение на необяснима или рефрактерна на лечение кашлица при възрастни. EPAR Lyfnua.
Orserdu (elacestrant) е предназначен, като монотерапия, за лечение на жени след менопауза и мъже, страдащи от ER (естрогенен рецептор)-положителен, HER2-отрицателен, локално напреднал или матастазиращ рана гърдата с активираща ESR1 мутация, при които заболяването прогресира след поне една линия ендокринна терапия включваща CDK 4/6 inhibitor. EPAR Orserdu.
Talvey (talquetamab) е предназначен, като монотерапия, за лечение на възрастни с рецидивиращ или рефрактерен на лечение множествен миелом, които са получили поне 3 предходни терапии, включващи имуномодулаторен агент, протеазомен инхибитор и анти-CD38 антитяло, и при които заболяването е прогресирало по време на последната терапия. EPAR Talvey.
Tepkinly (epcoritamab) е предназначен, като монотерапия, за лечение на възрастни пациенти с рецидивиращ или рефрактерен на лечение дифузен едро-В-клетъчен лимфом (DLBCL) след две или повече линии на системна терапия. EPAR Tepkinly.
Tevimbra (tislelizumab) е предназначен, като монотерапия, за лечение на възрастни пациенти с неподлежащ на резекция, локално напреднал или метастазиращ езофагеален сквамозно-клетъчен карцином след предходна платина-базирана терапия. EPAR Tevimbra.
Наскоро започнали процедури:
- Avacincaptad pegol – е предназначен за възрастни с географска атрофия (GA) възникнала в резултат на възрастово-зависима макулна дегенерация (AMD)
- Crovalimab – лечение на проксимална нощна хемоглобинурия
- Dasiglucagon – лечение на тежка хипогликемия при пациенти с диабет
- Delgocitinib – лечение на средна до тежка хронична екзема на ръцете (CHE)
- Donanemab – предназначен за забавяне на прогресирането на болест на Alzheimer (AD) при възрастни пациенти
- Fruquintinib – лечение на метастазирал колоректален рак. Fruquintinib е перорален инхибитор на VEGFRs 1, 2, и 3 (рецептори на съдово-ендотелен растежен фактор)
- Givinostat – лечение на мускулна дистрофия на Duchenne (DMD)
- In vitro diagnostic medical device – откриване на HER2 антиген
- In vitro diagnostic medical device – откриване на PD-L1 протеин
- In vitro diagnostic medical device – имунохистохимичен анализ, използващ анти-PDL1 моноклонално първично антитяло.
- In vitro diagnostic medical device - in vitro диагностично медицинско изделие за лабораторна употреба, предназначено за качествено откриване на BRAF V600 мутации в ДНК, извлечена от фиксирана с формалин човешка тъкан, включена в парафин
- Liquid ethanolic extract 30 per cent (w/w) of allium cepa fresh bulb and citrus limon fresh fruit / dry aqueous extract of paullinia cupana seed / dry hydroethanolic extract of theobroma cacao seed – лечение на алопеция ареата при деца и юноши
- Lutetium (177Lu) chloride – радиографиране на молекули преносители, които са специално разработени за радиографиране с този радионуклид
- Macitentan / tadalafil – лечение на белодробна артериална хипертония (PAH) при възрастни
- Meningococcal group a, b, c, w and y vaccine – предназначена за активна имунизация за предотвратяване на инвазивно заболяване, причинено от Neisseria meningitidis групи A, B, C, W, и Y
- Odronextamab – Лекарство сирак – Лечение на рак на кръвта (фоликуларен лимфом (FL) или дифузен едро-В-клетъчен лимфом (DLBCL) и едроклетъчен лимфом).
- Single-stranded 5' capped mRNA encoding the respiratory syncytial virus glycoprotein f stabilized in the prefusion conformation – OPEN – Предотвратяване на заболяване на долните дихателни пътища (LRTD) и остро респираторно заболяване (ARD), причинени от респираторен синцитиален вирус(RSV)
- Vilobelimab – лечение на пациенти с SARS-CoV-2 предизвикан септичен остър синдром на респираторно разстройство (ARDS) получаващи инвазивна механична вентилация (IMV) или екстракорпорална мембранна оксигенация (ECMO).
- Zapomeran – активна имунизация за предотвратяване на COVID-19
- Zolbetuximab – Лекарство сирак – Лечение на локално напреднал неподлежащ на резекция или метастазираш HER2-отрицателен стомашен или GEJ (гасто-езофагеална връзка) аденокарцином
- Zoonotic influenza vaccine (H5N1) (surface antigen, inactivated, adjuvanted) – активна имунизация срещу H5 подтип на Influenza A вирус
