Нови лекарствени продукти препоръчани за одобрение:
Amvuttra (vutrisiran) е предназначен за лечение на наследствена транстиретин-медиирана амилоидоза (hATTR амилоидоза) при възрастни пациенти със стадии 1 или 2 полиневропатия. hATTR амилоидозата е рядко и тежко автозомно-доминантно заболяване, характеризиращо се с мултисистемни амилоидни отлагания. Най-честите клинични прояви включват полиневропатия и кардиомиопатия. hATTR се причинява от мутации в TTR гена (кодиращ транспортния белтък транстиретин), които предизвикват погрешно нагъване на белтъците, агрегация и последващо отлагане. Amvuttra е малка интерферираща РНК (siRNA), която таргетира и индуцира деградацията на TTR информационната РНК (див и мутантен тип), по този начин намалявайки количеството на циркулиращ TTR забавя отлагането му.
Lupkynis (voclosporin) е предназначен, в комбинация с mycophenolate mofetil, за лечение на възрастни пациенти с активен клас III, IV или V (включително смесени класове III/IV и IV/V) лупусен нефрит (LN).
Системният лупус еритематозус е мултифакторно, хронично и мултисистемно автоимунно заболяване, като LN (вид гломерулонефрит) е най-честото му сериозно проявление. Според патологията на заболяването, LN е разделен на 6 различни класа (I-VI), които служат като критерий, насочващ лечението. Lupkynis упражнява имунопотискащата си активност, като инхибира калциневрина.
Mounjaro (tirzepatide) е предназначен за лечение на възрастни пациенти с недостатъчно контролиран тип 2 захарен диабет (T2DM) като допълнение към диета и упражнения
- като монотерапия, когато metformin е неподходящ, в следствие на нетърпимост или противопоказания.
- в добавка към други лекарствени продукти за лечениена диабет.
T2DM е метаболитно заболяване, характеризиращо се с висока кръвна захар и инсулинова резистентност и съставлява около 90% от случаите на диабет. Въпреки че някои хора могат да имат определена генетична предразположеност, T2DM възниква главно в резултат на затлъстяване и заседнал начин на живот. Разпространението на T2DM продължава да се увеличава глобално, заедно със затлъстяването и наднорменото тегло. Mounjaro е първокласен, двоен глюкозо-зависим инсулинотропен полипептид (GIP) и глюкагон-подобен пептид-1 (GLP-1) рецепторен агонист. Активирайки GIP и GLP-1 рецепторите, Mounjaro подобрява контрола на кръвната захар. Mounjaro е предназначен за ежеседмично подкожно приложение.
Nulibry (fosdenopterin) е получил положителна оценка за разрешение при изключителни обстоятелства за лечение на пациенти с молибден-кофактор недостатъчност (MoCD) тип А. MoCD е свръхрядко метаболитно заболяване, което се унаследява автозомно-рецесивно и се дължи на мутации в няколко гена. Пациенти с MoCD тип А показват мутации със загуба на функция в MOCS1 гена, кодиращ молибден-кофакторния биосинтетичен протеин 1 (MOCSCS1), и представляват по-голямата част от MoCD пациентите. Без фунционален MOCS1, междинното вещество цикличен пираноптерин монофосфат (cPMP) не може да се синтезира, нарушавайки молибден-кофакторния (MoCo) метаболитен път. Това води до недостиг на функционална сулфит-оксидаза, която зависи от MoCo и до натрупване на сулфити. Заболяването обикновено се появява при новородени и се проявява с неконтролирани гърчове, нарушено развитие и други симптоми, които предхождат бърза невродегенерация. Nulibry е синтетичен cPMP предназначен за субстрат-заменяща терапия, възстановявайки MoCo метаболитния път.
Opdualag (relatlimab / nivolumab) е предназначен за първа линия лечение на напреднал (неподлежащ на резекция или метастазирал) меланом при възрастни и юноши на възраст 12 и повече години с тумор-клетъчна PD-L1 експресия < 1%.
Меланомът е рак, който се развива от меланоцити, които са пигмент-продуциращи клетки. Най-честият подтип е кожният меланом. Ако не бъдат открити и хирургически отстранени в ранен стадий, меланомите масово метастазират. Наличните фармакологични терапии значително са подобрили шанса за оцеляване на пациенти с метастазирал меланом. Въпреки това, все още има значителен брой пациенти, които или не реагират, или заболяват наново след лечение с наличните терапии.
Opdualag е фиксирано-дозова комбинация от моноклоналните антитела relatlimab и nivolumab.
Relatlimab е моноклонално антитяло таргетиращо клетъчния повърхностен рецептор LAG-3 (лимфоцит-активационен ген 3). При свързване relatlimab блокира лигандното свързване, по този начин промотирайки антитуморен имунитет. Nivolumab е чекпойнт инхибитор таргетиращ PD-1 (протеин 1 на програмираната клетъчна смърт) на имунните клетки и вече е одобрен за лечение на различни видове рак под търговското наименование Opdivo®. Много ракови клетки експресират PD-1 лиганда (PD-1L). След като активацията на PD-1 намалява регулацията на имунната система, блокиране на взаимодействието между PD-1 и Pd-L1 подобрява Т-клетъчният отговор срещу ракови клетки.
Tecvayli (teclistamab) е получил положителна оценка за разрешение за употреба под условие (CMA) за лечение, като монотерапия, на възрастни пациенти с рецидивиращ и рефрактерен на лечение множествен миелом (MM), които са получили поне три предходни терапии, включително имуномодулаторен агент, протеазомен инхибитор и анти-CD38 антитяло, и са демонстрирали прогресия на заболяването при последната терапия. MM е вид рак на кръвта, характеризиращ се със злокачествена пролиферация на плазматични клетки, които последователно експресират антигена за матурация на В-клетките (BCMA). BCMA не се експресира в нормални не-хемопоетични клетки.
Tecvayli е биспецифично антитяло, което таргетира CD3, присъстващ на повърхността на Т-клетки, иBCMA. Tecvayli свързва CD3, по този начин предизвиква ангажирането на ефекторни Т-клетки. Същевременно свързване с BCMA води до Т-клетъчна активация, която води до Т-клетъчно медииран В-клетъчен лизис.
Можете да намерите повече информация в обявлението на EMA за Tecvayli.
Tezspire (Tezepelumab) е предназначен за добавено поддържащо лечение на възрастни и юноши на възраст 12 и повече години с тежка астма, която не е достатъчно контролирана въпреки висока доза инхалаторни кортикостероиди плюс друг лекарствен продукт за поддържащо лечение. Астмата е хронично възпалително заболяване на дихателните пътища, характеризиращо се с обструкция на въздушния поток и бронхоспазъм. Въпреки че етологията на заболяването е неизвестна, генетични, психогенни и фактори на средата изглежда допринасят за него. Tezspire е моноклонално антитяло таргетиращо тимусния стромален лимфопротеин (TSLP), който е цитокин участващ в узряването на Т-лимфоцитите. Чрез инхибиране на свързването на TSLP към съответния му рецептор, Tazspire блокира TSLP-медиираното възпаление.
Vabysmo (faricimab) е предназначен за лечение възрастни пациенти с неоваскуларна (влажна) възрастово-зависима макулна дегенерация (nAMD) и нарушаване на зрението в следствие на диабетен макулен едем (DME).
Васкуларния ендотелиален растежен фактор А (VEGF-A) е главният протеин отговорен за индуциране на растеж на кръвоносните съдове и, следователно, е смятан за допринасящ към патофизиологията на ретинални васкуларни заболявания като nAMD и DME. Ангиопоетин 2 (Ang-2) е цитокин, който, заедно с VEGF, промотира ангиогенеза. Fariciman е биспецифично антитяло, което таргетира VEGF-A и Ang-2, по този начин блокирайки свързването с техните рецептори.
Препоръки за разширяване на терапевтични показания:
Genvoya (elvitegravir / cobicistat / emtricitabine / tenofovir alafenamide): разширяване на показанията за лечение на инфекции с човешки имунодефицитен вирус 1 (HIV-1) при деца на възраст 2 и повече години тегло от поне 14 кг. Genvoya е вече одобрен при възрастни.
Imcivree (setmelanotide): разширяване на показанията за включване на лечение на затлъстяване и контрол на глада при пациенти със синдром на Bardet-Biedl при възрастни и деца на възраст 6 и повече години. Imcivree е вече одобрен за лечение на затлъстяване и контрол на глада, свързани с други генетични заболявания.
Imvanex (live modified vaccinia virus Ankara) разширяване на показанията за включване на активна имунизация срещу маймунска шарка и болести предизвикани от vaccinia вирус при възрастни. Imvanex е вече одобрен за активна имунизация срещу едра шарка.
Можете да намерите повече информация в обявлението на EMA за Imvanex.
Retsevmo (selpercatinib): разширяване на показанията за първа линия лечение на взрастни и юноши на възраст 12 и повече години с напреднал RET-мутантен рак на медулата на щитовидната жлеза. Retsevmo е вече одобрен за лечение на недребноклетъчен рак на белия дроб и рак на щитовидната жлеза.
Tecartus (brexucabtagene autoleucel): разширяване на показанията за лечение на възрастни пациенти на възраст 26 и повече години с рецидивираща или рефрактерна на лечение В-клетъчно прекурсорна остра лимфобластна левкемия. Tecartus е вече одобрен за лечение на мантелно-клетъчен лимфом. Tecartus e лекарствен продукт за модерна терапия (ATMP).
Ultomiris (ravulizumab): разширяване на показанията като добавка към стандартна терапия за лечение на възрастни пациенти с генерализирана миастения гравис, които са положителни за антиацетилхолин-рецепторни антитела. Ultomitis е вече одобрен за лечение на пароксизмална нощна хемоглобинурия и атипичен хемолитичен уремичен синдром.
Ново-публикувани EPAR:
EPAR (European public assessment report) е главният документ, където EMA публикува детайлна информация за лекарствените продукти, оценявани от CHMP. По-долу е посочен списък на оценъчни доклади за наскоро одобрени лекарствени продукти, които са достъпни на страницата на EMA:
Filsuvez (birch bark extract): предназначе за лечение рани с частична дебелина, асоциирани с дистропичен или юнкционален епидермолизис булоза при пациенти на възраст 6 или повече месеца. EPAR Filsuvez.
Valneva (COVID-19 vaccine [inactivated, adjuvanted, adsorbed]): е предназначена за активна имунизация за предотвратяване на COVID-19 причинен от SARS-CoV-2 при индивиди на възраст между 18 и 50 години. EPAR Valneva.
Yselty (linzagolix choline): е предназначен за лечение на средни до тежки симптоми на маточни фиброиди при жени в репродуктивна възраст. EPAR Yselty.
Наскоро започнали процедури:
sars-cov-2 prefusion spike delta tm protein, recombinant – Активна имунизация за предотвратяване на COVID-19 причинен от SARS-CoV-2 при индивиди на възраст 18 и повече години.
Други теми за обсъждане:
Актуализация на следните одобрени лекарства за лечение или превенция на COVID-19:
CHMP препоръчва разширяване на употребата на Spikevax като бустерна ваксина при юноши на възраст между 12 и 17 години. Spikevax (elasomeran / COVID-19 mRNA vaccine [nucleoside-modified]) е предназначена за активна имунизация за предотвратяване на COVID-19 причинен от SARS-CoV-2 при индивиди на възраст 6 и повече години.
Veklury (remdesivir) е препоръчан за промяна от разрешение за употреба под условие (CMA) на стандартно разрешенеие. Veklury е предназначен за лечение на (COVID-19) при:
- възрастни и юноши (на възраст 12 до по-малко от 18 години и тежащи не по-малко от 40кг) с пневмония, нуждаещи се от допълнителна кислородна терапия (слаб или силен поток кислород, или друго неинвазивно обдишване в началото на лечението).
- Възрастни, които не се нуждаят от допълнителна кислородна терапия, и които са повишен риск от прогресиране към тежка форма на COVID-19.
След получаване на разрешение за употреба под условие през Юли 2020, CHMP сега препоръчва отпускане на пълно разрешение за употреба на Veklury, след предоставяне на данни, които удовлетворяват последните неизпълнени специфични задължения.
