Нови лекарствени продукти препоръчани за одобрение:
Hemgenix (etranacogene dezaparvovec) е получил положително мнение за разрешение за употреба под условие (CMA) за лечение на тежка и средно тежка Хемофилия тип В (наследствен дефицит на фактор IX) при възрастни пациенти без анамнеза за инхибитори на фактор IX (FIX).
Наследствената хемофилия е свързано с Х-хромозомата рецесивно заболяване, предизвикано от мутации в гените кодиращи фактори на коагулацията VIII (хемофилия тип-А) или IX (хемофилия тип-В). Характеризира се с неспособност за формиране на кръвни съсиреци, което води до повишен риск от поява на синини, вътрешни кръвоизливи и кръвоизливи в ставите. Заболяването може да бъде класифицирано като леко, средно тежко или тежко в зависимост от плазменитенива на активността на ендогенните фактори на коагулацията. Пациентите, лекувани с анти-хемофилни фактори, заменящи дефицитния фактор на коагулацията, могат да развият анти-фактор VIII или IX алоантитела (инхибитори), които неутрализират активността на приложените заменящи фактори.
Hemgenix е адено-асоцииран вирус 5 (AAV5) вектор, който кодира FIX под контрола на чернодробно-специфичен промотор. Hemgenix е предназначен за продължителна експресия и се прилага с единична интравенозна доза. Hemgenix e лекарствен продукт за модерна терапия (ATMP). За повече информация вижте обявлението на EMA относно Hemgenix.
Imjudo (tremelimumab) е получил положително мнение за първа линия лечение на възрастни с напреднал или неподлежащ на резекция чернодробно-клетъчен (хепатоцелуларен) карцином (HCC) в комбинация с durvalomab (виж Imfinzi по-долу).
HCC е най-често срещаният първичен рак на черния дроб (около 90% от случаите). Честотата нараства прогресивно с възрастта и е 2 до 3 пъти по-висока при мъжете отколкото при жените. Някои рискови фактори включват хроничен хепатит дължащ се на инфекция с вируса на хепатит В или хепатит С (HBV или HCV), висок прием на алкохол. Tremelimumab е моноклонално антитяло, което се прицелва в цитотоксични Т-лимфоцити (CTL)-асоцииран протеин 4 (CTLA-4). CTLA-4 е имунен „чекпойнт“, чието действие отслабва имунните отговори. Чрез прицелване и блокиране на CTLA-4, „чекпойнт“-инхибитора tremelumimab активира имунната система, позволявайки на Т-лимфоцитите да унищожават раковите клетки.
Tremelimumab AstraZeneca (tremelimumab) е получил положително мнение за първа линия лечение на възрастни с метастазиращ недребноклетъчен рак на белия дроб (NSCLC) без мутации на рецептора за сенсибилизиращ епидермален растежен фактор (EGFR) или анапластна лимфом-киназа (ALK) – положителни мутации в комбинация с durvalumab и платина-базирана химиотерапия (виж Imfinzi по-долу).
NSCLC е сериозно и често фатално заболяване, което представлява 85% от всички видове рак на белия дроб. При NSCLC пациенти, чиито тумори нямат водещи мутации като такива в гените EGFR или ALK и, по този начин, не се влияят от респективните насочени терапии, има нужда от нови и по-ефективни терапии. Tremelimumab е моноклонално антитяло, което се прицелва в CTLA-4 (виж Imjudo по-горе).
Pombiliti (cipaglucosidase alfa) е получил положително мнение за лечение, в комбинация с miglustat, на възрастни с късно появила се болест на Pompe (дефицит на кисела α-глюкозидаза, болест на натрупване на гликоген тип II).
Болестта на Pompe е автозомно рецесивно метаболитно заболяване, причинено от намалена или отсъстваща активност на лизозомната α-глюкозидаза. В резултат на това гликогенът се натрупва в лизозомите, причинявайки увреждане на мускулите (включително сърцето) и нервните клетки по цялото тяло. Pombiliti е рекомбинантна човешка α-глюкозидаза, предназначена за ензим-заместваща терапия и е конюгирана със синтетични гликани богати на манозо-6-фосфат за подобряване насочването към рецепторите. Pombiliti трябва да се прилага в комбинация с ензимния стабилизатор miglustat, който подобрява стабилността на ципаглюкозидазата в кръвообръщението.
Препоръки за разширяване на терапевтични показания:
Adcirca (tadalafil): разширяване на показанията за включване на лечение на деца на възраст 2 и повече години с белодробна артериалана хипертония, класифицирана като WHO функционални класове II и III. Adcirca вече е разрешен при възрастни.
Dupixent (dupilumab): разширяване на показанията за включване на лечение на еозинофилен езофагит при възрастни и юноши на 12 и повече години, с телесна маса от поне 40 kg, които неадекватно се контролират от, нетолератни са към или не са кандидати за конвенционална лекарствена терапия. Dupixent е вече разрешен за лечение на нодуларен сърбеж, атопичен дерматит, астма и хроничен риносинуит с назална полипоза.
Edistride (dapagliflozin) и Forxiga (dapagliflozin): разширяване на показанията за лечение на възрастни със симптоматична хронична сърдечна недостатъчност. Edistride и Forxiga са били разрешени само при възрастни със сърдечна недостатъчност с намалена фракция на изтласкване. В допълнение те са вече са разрешени за лечение на захарен диабет тип 2 и хронична бъбречна недостатъчност.
Enhertu (trastuzumab deruxtecan): разширяване на показанията за включване на лечение, като монотерапия, на възрастни пациенти с неподлежащ на резекция или метастазиращ рак на гърдата с ниска честота на HER2 (рецептор за човешки епидермален растежен фактор-2), които са получили предходна химиотерапия в условия на метастаза или са развили рецидив на заболяването по време на или до 6 месеца след завършване на адювантна химиотерапия. Enhertu вече е разрешен за лечение на рак на стомаха и на HER2-положителен рак на гърдата (само при пациенти, които са получили едно или повече предходни анти-HER2-базирани лечения).
Fintepla (fenfluramine): разширяване на показанията за включване на лечение на гърчове асоциирани със синдрома на Ленокс-Гасто (Lennox-Gastaut) като добавъчна терапия към други анти-епилептични лекарства за пациенти на възраст 2 и повече години. Fintepla вече е разрешен за лечение на гърчове асоциирани със синдрома на Dravet.
Hemlibra (emicizumab): разширяване на показанията за рутинна профилактика за случаи на кървене при пациенти с хемофилия А без инхибитори на фактор VIII, при които заболяването е умерено (фактор VIII (FVIII) ≥ 1% i ≤ 5%) с фенотип за тежко кървене. Hemlibra вече е разрешен при пациенти с фактор VIII инхибитори и такива без фактор VIII инхибитори при които заболяването е тежко (FVIII < 1%).
Imfinzi (durvalumab) е получил положително мнение за две нови показания:
- Първа линия лечение на възрастни с метастазиращ недребноклетъчен рак на белия дроб без мутации на рецептора за сенситизиращ епидермален растежен фактор (EGFR) или анапластична лимфом киназа (ALK)-положителни мутации, в комбинация с tremelimumab и платина-базирана химиотерапия (виж Tremelimumab AstraZeneca по-горе).
- Първа линия лечение на пациенти с напреднал или неподлежащ на резекция хепатоцелуларен карцином в комбинация с (виж Imjudo по-горе).
Imfinzi вече е одобрен за лечение на дребноклетъчен рак на белия дроб, рак на жлъчния канал и недребноклетъчен рак на белия дроб с екпресия на лиганд за програмирана клетъчна смърт-1 (PD-L1) ≥ 1%.
Kerendia (finerenone): разширяване на показанията за лечение на хронична бъбречна недостатъчност (с албуминурия) асоциирана с диабет тип 2 при възрастни. Kerendia вече е одобрен за лечение на пациенти със стадии 3 и 4 на хронична бъбречна недостатъчност (с албуминурия).
Triumeq (dolutegravir / abacavir / lamivudine): разширяване на показанията на филмираните таблетки за лечение на инфекция с Вирус на човешка имунна недостатъчност (HIV) при деца с телесна маса от поне 25 kg. Triumeq филмирани таблетки вече е разрешен за възрастни.
В допълнение Triumeq диспергиращи таблетки е получил положително мнение за лечение на деца инфектирани с HIV с телесна маса от поне 14 kg и по-малко от 25 kg.
Ново-публикувани EPAR:
EPAR (European public assessment report) е главният документ, където EMA публикува детайлна информация за лекарствените продукти, оценявани от CHMP. По-долу е посочен списък на оценъчни доклади за наскоро одобрени лекарствени продукти, които са достъпни на страницата на EMA:
Beyfortus (nirsevimab) е предназначен за предотвратяване на заболяване на долните дихателни пътища причинено от Респираторен синцитиален вирус (RSV) при новородени и кърмачета през първия им RSV сезон. EPAR Beyfortus.
Enjaymo (sutimlimab) е предназначен за лечение на хемолитична анемия при възрастни пациенти със студовоаглутининова болест. EPAR Enjaymo.
Livmarli (maralixibat chloride) е предназначен за лечение на холестатичен пруритус при пациенти със синдром на Алжил на възраст 2 и повече месеца. EPAR Livmarli.
Livtencity (maribavir) е предназначен за лечение на инфекция и/или заболяване причинено от Цитомегаловирус, които са рефрактерни на лечение (с или без резистентност) към една или повече предходни терапии, включително ganciclovir, valganciclovir, cidofovir или foscarnet при възрастни пациенти, които са получили трансплантация на хемопоетични стволови клетки или на цял орган. EPAR Livtencity.
Mounjaro (tirzepatide) е предназначен за лечение на възрастни с недостатъчно контролиран захарен диабет тип2, като допълнение към диета и физически упражнения
- Като монотерапия, когато metformin е неподходящ, в следствие на нетърпимост или противопоказания;
- Като допълнение към други лекарствени продукти за лечение на диабет.
Pyrukynd (mitapivat) е предназначен за лечение на пируваткиназна недостатъчност при възрастни пациенти. EPAR Pyrukynd.
Qdenga (dengue tetravalent vaccine [live, attenuated]) е предназначена за предотвратяване на Денга болест при лица на възраст 4 и повече години. EPAR Qdenga.
VidPrevtyn Beta (COVID-19 Vaccine [recombinant, adjuvanted]) е предназначена като бустерна доза за активна имунизация за предотвратяване на COVID-19 при възрастни, които предходно са получили иРНК или аденовирус-векторна COVID-19 ваксина. EPAR VidPrevtyn Beta.
Наскоро започнали процедури:
- Catumaxomab – Предназначен за лечение на асцит при злокачествени заболявания.
- Cedazuridine / decitabine – лекарство сирак – Лечение на миелоидна левкемия.
- Elacestrant – Лечение на мъже и жени след менопауза с рак на гърдата.
- GBP510 – Предотвратяване на COVID-19 причинена от SARS-CoV-2 при лица на възраст 18 и повече години.
- Guizartinib – лекарство сирак – Лечение на възрастни пациенти с диагностицирана остра миелоидна левкемия.
- Leriglitazone – Лечение на церебрална прогресия и миелопатия при мъже с адренолевкодистрофия.
- Masitinib – лекарство сирак – В комбинация с riluzole лечение на възрастни пациенти с амиотрофична латерална склероза.
- Pegzilarginase – Лечение на хипераргининемия.
- Rezafungin – лекарство сирак – Лечение на инвазивна кандидиаза.
- Ritlecitinib – Предназначен за лечение на тежка алопеция ареата при възрастни и юноши на възраст 12 и повече години.
- Sparsentan – лекарство сирак – За лечение на първична IgA нефропатия.
Други теми за обсъждане:
Референтна процедура по Article 29(4) за Gelisia (timolol maleate) и Rambis (ramipril/bisoprolol fumarate):
CHMP е приключил разглеждане на Gelisia, следващо несъгласие между Държавите Членки на ЕС относно две разрешения за употреба. Комитетът е заключил, че ползите от Gelisia превъзхождат рисковете и трябва да бъде издадено Разрешение за употреба от Нидерландия и от другите Държави Членки, където заявителят е кандидатствал за Разрешение за употреба (Франция, Германия, Италия, Румъния и Испания). Gelisia е гел за очи, който се използва за намаляване на налягането в окото при пациенти, които имат очна хипертония. За повече информация относно тази референция, моля, посетете обявлението на EMA за Gelisia.
Комитетът е решил, чрез мнозинство, че ползите от Rambis превъзхождат рисковете, с предоставената фармакологична обосновка бидейки достатъчно основание за комбинация от ramipril и bisoprolol, и че трябва да бъде издадено Разрешение за употреба от Полша и от другите Държави Членки, в които заявителят е кандидатствал за Разрешение за употреба (Чехия и Словакия). Rambis е лекарствен продукт за пациенти с определени дълготрайни сърдечни заболявания и високо кръвно налягане. За повече информация, моля посетете обявлението на EMA Rambis.
Актуализация на следните одобрени лекарства за лечение или превенция на COVID-19:
CHMP препоръчва разширяване на показанията на COVID-19 ваксините Spikevax (original) и Spikevax bivalent Original/Omicron BA.1 като бустерна доза за деца на възраст между 6 и 11 години.
COVID-19 ваксината Jcovden е препоръчана за промяна на Разрешението за употреба от разрешение за употреба под условие (CMA) на стандартно разрешение в следствие на постъпването на данни, които удовлетворяват останалите специфични задължения.
