Нови лекарствени продукти препоръчани за одобрение:
Awiqli (insulin icodec) е получил одобрение за лечение на захарен диабет при възрастни.
Awiqli е разработен за лечение на захарен диабет Тип 1 и Тип 2. Диабет Тип 1 е автоимунно заболяване, при което панкреатичните клетки се разрушават от имунната система, което води до намалено производство на инсулин. Диабет Тип 2 е метаболитно заболяване, характеризиращо се с висока кръвна захар и инсулинова резистентност, и представлява около 90% от случаите на диабет. Диабет Тип 2 възниква предимно като резултат от затлъстяване и заседнал начин на живот, и разпространяването му се увеличава глобално заедно със затлъстяването и наднорменото тегло.
Активното вещество на Awiqli, insulin icodec, е нов, много дългодействащ аналог на човешкия инсулин, който трябва да се инжектира само веднъж седмично.
Emblaveo (aztreonam / avibactam) е получил одобрение за лечение на следните инфекции при възрастни пациенти:
- Усложнена интра-абдоминална инфекция (cIAI)
- Болнично-придобита пневмония (известна още като нозокомиална пневмония) (HAP), включително вентилатор-асоциирана пневмония (VAP)
- Усложнена инфекция на пикочните пътища (cUTI), включително пиелонефрит
Emblaveo също така е одобрен за лечение на инфекции, предизвикани от аеробни Gram-отрицателни микроорганизми при възрастни пациенти с ограничени възможности за лечение.
Emblaveo комбинира два антибиотикa. Aztreonam е монобактам (моноцикличен бета-лактам агент), който инхибира синтезата на бактериалната клетъчна стена, прицелвайки се в пеницилин-свързващите протеини. Avibactam бета-лактамазен инхибитор, който предотвратява хидролизирането на aztreonam от бета-лактамазите (специфичен клас бактериални ензими). Комбинацията от тези две съединения е предназначена за резистентни на антибиотици Gram-отрицателни бактерии, които по изчисления причиняват 35 000 смъртни случая в ЕС всяка година.
Emblaveo е преминал през процедура за ускорено оценяване, поради това, че продуктът е от особена важност за общественото здраве. EMA е публикувала изявление за Emblaveo.
Fabhalta (iptacopan) е получил одобрение за лечение, като монотерапия, на възрастни пациенти с пароксизмална нощна хемоглобинурия (PNH), които имат хемолитична анемия.
PNH е животозастрашаващо заболяване на кръвта, характеризиращо се с разрушаване на червените кръвни клетки от системата на комплемента - част от имунната система. Това най-често настъпва в резултат от соматична мутация, която изменя повърхностните протеини на червените кръвни клетки и ги прави податливи на атаки от комплемента.
Iptacopan е орално-приложим инхибитор на алтернативния път на комплемента и като такъв може да контролира както екстравазалната, така и интравазална хемолиза. Разработването на Iptacopan е подпомогнато от програмата на EMA PRIority MEdicines (PRIME), която осигурява ранно и подобрено научно и регулаторно подпомагане.
EMA е публикувала изявление за Iptacopan.
Lytenava (bevacizumab gamma) е получил одобрение за лечение на възрастни пациенти с неоваскуларна (влажна) възрастово-зависима макулна дегенерация (nAMD).
Съдовият ендотелиален растежен фактор (VEGF) е главният протеин, отговорен за индуциране на растеж на кръвоносните съдове и, следователно, се смята, че допринася за патофизиологията на ретинални съдови заболявания, като nAMD. Bevacizumab е моноклонално антитяло, което се свързва с VEGF, като по този начин блокира свързването с рецептора му, намиращ се в ендотелните клетки, предотвратявайки растежа на нови променени кръвоносни съдове в задната част на окото.
Препоръки за разширяване на терапевтични показания:
Bimzelx (bimekizumab): разширяване на показанията за включване на лечение на активен среден до тежък гноен хидраденит (HS, инверсно акне) при възрастни с неадекватен отговор на конвенционална HS терапия.
Bimzelx вече е одобрен за лечение на плаков псориазис, псориатичен артрит и аксиален спондилоартрит.
Nilemdo (bempedoic acid): разширяване на показанията за включване на лечение на възрастни с висок риск или доказано атеросклеротично сърдечно-съдово заболяване, за намаляване на сърдечно-съдовия риск, чрез понижаване на нивата на LDL-C, като допълнение към корекция на други рискови фактори:
- при пациенти, лекувани с максимално-толерирана доза статини с или без ezetimibe, или
- самостоятелно или в комбинация с ezetimibe при пациенти, които са статин-нетолерантни, или за които статините са противопоказани.
Nilemdo вече е разрешен за лечение на хиперхолестеролемия и смесена дислипидемия.
Nustendi (bempedoic acid / ezetimibe): разширяване на показанията за включване на лечение на възрастни с висок риск или установено атеросклеротично сърдечно-съдово заболяване, за намаляване на сърдечно-съдовия риск, чрез понижаване на нивата на LDL-C, като допълнение към корекция на други рискови фактори:
- при пациенти, лекувани с максимално-толерирана доза статини, и които не са адекватно контролирани с допълнително лечение с ezetimibe, или
- при пациенти, които са статин-нетолерантни, или за които употребата на статини е противопоказана, и които не са адекватно контролирани с допълнително лечение с ezetimibe, или
- при пациенти, които вече са лекувани с комбинацията от bempedoic acid и ezetimibe като отделни таблетки.
Nustendi вече е разрешен за лечение на хиперхолестеролемия и смесена дислипидемия.
Onivyde pegylated liposomal (irinotecan hydrochloride trihydrate): разширяване на показанията за включване на първа линия лечение, в комбинация с oxaliplatin, 5-fluorouracil (5-FU) и leucovorin (LV), на възрастни пациенти с метастазирал аденокарцином на панкреаса.
Onivyde pegylated liposomal вече е разрешен за втора линия лечение на рак на панкреаса, в комбинация с 5-FU и LV.
Retsevmo (selpercatinib): разширяване на показанията за включване на лечение на възрастни пациенти с напреднали RET фузионно-положителни солидни тумори, когато възможностите за лечение, които не са насочени към RET носят ограничена клинична полза или вече са изчерпани.
Retsevmo вече е разрешен, на базата на разрешение за употреба под условие, за лечение на RET фузионно-положителен недребноклетъчен рак на белия дроб и за рак на щитовидната жлеза.
Xtandi (enzalutamide): разширяване на показанията за включване на лечение, като монотерапия или в комбинация с андроген-лишаваща терапия, на възрастни мъже с високо-рисков биохимично-рекурентен (BCR) неметастазиращ хормон-чувствителен рак на простатата (nmHSPC), които са неподходящи за спасителна лъчетерапия.
Xtandi вече е разрешен за лечение на метастазиращ хормон-чувствителен рак на простатата (mHSPC) в комбинация с андроген-лишаваща терапия, както и за различни подтипове кастрационно-устойчив рак на простатата (CRPC).
Ново-публикувани EPAR:
EPAR (European public assessment report) е главният документ, където EMA публикува детайлна информация за лекарствените продукти, оценявани от CHMP. По-долу е посочен списък на оценъчни доклади за наскоро одобрени лекарствени продукти, които са достъпни на страницата на EMA:
Krazati (adagrasib) като монотерапия е предназначен за лечение на възрастни пациенти с напреднал недребноклетъчен рак на белия дроб (NSCLC) с KRAS G12C мутация и прогресиране на заболяването след поне една предходна системна терапия.
Rystiggo (rozanolixizumab) е предназначен като допълнение към стандартна терапия за лечение на генерализирана миастения гравис (gMG) при възрастни пациенти, които са положителни на AChR (анти-ацетилхолинов рецептор) или MuSK (анти-мускулно-специфична тирозин киназа) антитела.
Casgevy (exagamglogene autotemcel) е предназначен за следните показания:
β-таласемия
Casgevy е предназначен за лечение на трансфузионно-зависима β-таласемия (TDT) при пациенти на възраст 12 и повече години, за които е подходяща трансплантация на хемопоетични стволови клетки (HSC), и за които не е наличен съвместим по HLA (човешки левкоцитен антиген) сроден HSC донор.
Сърповидно-клетъчна анемия
Casgevy е предназначен за лечение на тежка сърповидно-клетъчна анемия (SCD) при пациенти на възраст 12 и повече години с рекурентни вазооклузивни кризи (VOCs) за които е подходяща трансплантация на хемопоетични стволови клетки (HSC), и за които не е наличен съвместим по HLA (човешки левкоцитен антиген) сроден HSC донор.
Skyclarys (omaveloxolone) е предназначен за лечение на атаксия на Friedreich при възрастни и юноши на възраст 16 и повече години.
Exblifep (cefepime / enmetazobactam) е предназначен за лечение на следните инфекции при възрастни:
- Усложнени инфекции на пикочните пътища (cUTI), включително пиелонефрит
- Болнично придобита пневмония (HAP), включително вентилатор-асоциирана пневмония (VAP),
както и за лечение на пациенти с бактериемия, възникнала във връзка или предполагаемо свързана с която и да е от гореспоменатите инфекции.
Наскоро започнали процедури:
- Garadacimab – Лекарство сирак – Рутинна превенция на пристъпи от наследствен ангиоедем (HAE)
- Chikungunya virus, strain CHIKV LR2006-OPY1, live attenuated – Ускорено разглеждане – Предотвратяване на заболявания, причинени от Чикунгуня вирус (CHIKV)
- Beremagene geperpavec – Лекарство сирак – ATMP – Лечение на пациенти от раждането им с дистрофична булозна епидермолиза (DEB) с мутация/и в гена COL7A1 (колаген тип VII алфа 1 веригата)
- Repotrectinib – Лечение на ROS1-положителен локално напреднал или метастазиращ недребноклетъчен рак на белия дроб (NSCLC), както и за солидни тумори
- Autologous cartilage-derived articular chondrocytes, in-vitro expanded – ATMP – Възстановяване на симптоматични, локализирани дефекти на пълната дебелина на хрущяла в колянната става клас III или IV
- Govorestat – Лекарство сирак – лечение на възрастни и деца на 2 и повече години с потвърдена диагноза за класическа галактоземия
- Odevixibat – Лечение на холестатичен пруритус при синдром на Alagille (ALGS)
- Vorasidenib – Лекарство сирак – Ускорено разглеждане – Лечение на предимно неусилващ се астроцитом или олигодендроглиом с IDH1 R132 мутация или IDH2 R172 мутация
- Belzutifan – Лечение на възрастни пациенти с напреднал бъбречно-клетъчен карцином (RCC) и лечение на възрастни пациенти с болест на von Hippel-Lindau (VHL)
